Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che può causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una proteina speciale che si lega a un recettore specifico nel corpo, con l’obiettivo di migliorare la condizione dei pazienti affetti da MPS IIIA.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di JR-441 nei pazienti con MPS IIIA. I partecipanti riceveranno infusioni settimanali del farmaco per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute, come esami del sangue e segni vitali. Inoltre, verranno valutati eventuali miglioramenti nelle funzioni cognitive e comportamentali dei partecipanti.
Lo studio è suddiviso in due fasi, Fase I e Fase II, e si prevede che continui fino al 2030. I partecipanti saranno seguiti da un team medico per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull’efficacia del trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per la Mucopolisaccaridosi tipo IIIA.
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