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Studio sull'efficacia e sicurezza di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell'esone 51

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eteplirsen

Studio sulla sicurezza ed efficacia di viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Viltolarsen

Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con possibilità di skipping dell'esone 51

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Fragment Antibody Targeting Human Tfr1 Conjugated To Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer

Studio sull'efficacia di fordadistrogene movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eculizumab
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