DYNE-251 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa che viene studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Questo medicinale è progettato specificamente per i pazienti con una particolare forma di distrofia muscolare che può beneficiare del “salto dell’esone 51”. Il farmaco lavora per aiutare il corpo a produrre una proteina chiamata distrofina, che è importante per il corretto funzionamento dei muscoli.

Questo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo viene somministrato nello stesso modo del farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Distrofia muscolare di Duchenne – È una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e causa un progressivo indebolimento dei muscoli. La condizione è causata da una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per il corretto funzionamento delle fibre muscolari. I primi segni della malattia si manifestano solitamente tra i 2 e i 5 anni di età, con difficoltà nella corsa, nel salire le scale e frequenti cadute. La debolezza muscolare inizia nelle gambe e nelle pelvi, per poi diffondersi gradualmente alle braccia, al collo e ad altri muscoli. Con il passare del tempo, i muscoli vengono progressivamente sostituiti da tessuto fibroso e adiposo.