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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Italia
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Spagna