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Studi clinici corrispondenti

  • Data di inizio: 2025-05-21

    Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.

    Reclutamento in corso

    1 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sull’Atrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ il farmaco Nusinersen, noto anche con il nome in codice BIIB058. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Francia Spagna Germania Italia
  • Data di inizio: 2024-12-16

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacitร  motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica รจ un trattamento che cerca di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Germania
  • Data di inizio: 2024-11-14

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno giร  ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Polonia
  • Data di inizio: 2024-04-30

    Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questa condizione รจ particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam รจ progettato per aiutare…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia Italia Belgio Germania Polonia Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2023-07-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3

    Reclutamento in corso

    2 1

    Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, รจ una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli. Lo studio ha lo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Danimarca Germania Italia
  • Data di inizio: 2022-04-08

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RO7204239 e Risdiplam nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento in corso

    2 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam รจ un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il…

    Malattie indagate:
    Portogallo Francia Spagna Belgio Croazia Paesi Bassi +3
  • Data di inizio: 2023-07-17

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.

    Non in reclutamento

    1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato BIIB115, somministrato tramite iniezione intratecale, cioรจ direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Italia Belgio Paesi Bassi Polonia Germania
  • Data di inizio: 2017-05-12

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  di Risdiplam in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca riguarda una malattia chiamata Atrofia Muscolare Spinale (SMA), che colpisce i muscoli e puรฒ rendere difficile muoversi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche con il codice RO7034067, che viene somministrato come soluzione orale. L’obiettivo รจ capire quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco e come viene elaborato dal corpo. Lo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Italia Francia Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2019-03-29

    Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2023-01-19

    Studio sull’efficacia di Taldefgrobep Alfa in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Non in reclutamento

    3 1

    La Atrofia Muscolare Spinale รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Polonia Spagna Germania Belgio Repubblica Ceca +1