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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di VG801 somministrato per via sottoretinica in pazienti con distrofia retinica associata a mutazione biallelica del gene ABCA4

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’efficacia della soluzione salina ipertonica e mannitolo somministrati per via endovenosa per migliorare l’esito neurologico in pazienti con trauma cerebrale dopo 6 mesi

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di zorevunersen in pazienti con sindrome di Dravet per ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna Francia Italia Polonia Svezia Germania

  • Studio della terapia cellulare TdT-3 in pazienti con leucemia acuta o linfoma linfoblastico recidivante o refrattario di età superiore a 1 anno con HLA-A*02:01 positivo

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Norvegia

  • Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’efficacia di Anakinra nel trattamento della miocardite acuta pediatrica in bambini ricoverati in terapia intensiva

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia del cannabidiolo nel ridurre i comportamenti autolesivi in bambini e adolescenti con gravi disturbi del neurosviluppo

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica TTX-381 in pazienti con manifestazioni oculari della ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2)

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio di CMP-CPS-001 in volontari sani e pazienti con genotipo eterozigote anormale dell’ornitina transcarbamilasi (OTC) per valutare sicurezza e tollerabilità

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di AOC 1001 per via endovenosa in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Danimarca Spagna Italia Germania Paesi Bassi