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La ricerca riguarda la Demenza Frontotemporale con Mutazioni del Progranulina (FTD-GRN), una malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio. Lo studio esamina un trattamento chiamato AVB-101, che è una soluzione per iniezione o infusione. Questo trattamento utilizza un vettore speciale per esprimere una proteina umana chiamata progranulina, che…
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Lo studio clinico riguarda due malattie polmonari: la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF). Queste condizioni causano cicatrici nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BI 1015550, che viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite. Lo scopo dello studio è valutare…
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Lo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi avanzati. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato BI-1808, che è un tipo di anticorpo monoclonale. Questo trattamento sarà testato sia da solo che in combinazione con un altro farmaco chiamato pembrolizumab, noto anche come Keytruda. In una fase…
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La ricerca si concentra su due malattie: l’Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN) e la Cardiomiopatia correlata all’Amiloidosi da Transtiretina (ATTR-CM). Queste condizioni sono causate da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può danneggiare i nervi e il cuore. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato NTLA-2001, che viene somministrato tramite…
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Lo studio clinico si concentra su malattie chiamate tumori ematologici e tumori solidi che colpiscono bambini e giovani adulti. Queste malattie includono tipi specifici come la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL), il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma di Burkitt, il neuroblastoma e il sarcòma di Ewing. Il trattamento in…
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La ricerca clinica si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato TransCon CNP, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana. Questo farmaco è progettato per migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia.…
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