Medulloblastoma recidivante Studi clinici

Studio su axitinib ed etoposide per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ed ependimoma refrattari o recidivanti

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali: il medulloblastoma e l'ependimoma. Lo studio sta testando una combinazione di due farmaci: axitinib (noto con il nome commerciale Inlyta) ed etoposide. L'axitinib è un farmaco che aiuta a bloccare determinate proteine che possono promuovere la crescita del cancro, mentre l'etoposide è un farmaco chemioterapico che aiuta a impedire alle cellule tumorali di dividersi e crescere.

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia di questi farmaci quando usati insieme nel trattamento di pazienti i cui tumori non hanno risposto ai trattamenti standard o sono ritornati dopo il trattamento. Lo studio si svolgerà in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori determineranno la dose migliore di axitinib da utilizzare con una dose fissa di etoposide. Nella seconda fase, valuteranno l'efficacia di questa combinazione nel prevenire la crescita o la diffusione ulteriore dei tumori.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 4 e 25 anni
• Peso superiore a 20 kg
• Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma
• Malattia che sta peggiorando o non risponde ai trattamenti standard
• Capacità di assumere farmaci per via orale
• Funzionalità degli organi adeguata (sangue, cuore, reni e fegato)
• Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
• Stato di performance del 70% o superiore

Farmaci in studio: L'axitinib viene somministrato per via orale e agisce bloccando specifiche proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. L'etoposide viene somministrato per via orale con un dosaggio "metronomico", ovvero in piccole dosi regolari nel tempo, per mantenere un livello costante del farmaco nell'organismo e combattere le cellule tumorali in modo più efficace.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di AloCelyvir per bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso o medulloblastoma

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali nei pazienti giovani: il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) e il medulloblastoma. Il DIPG è un tumore cerebrale raro e aggressivo che si trova nel tronco encefalico, mentre il medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno che può verificarsi nel cervelletto.

Il trattamento testato in questo studio si chiama AloCelyvir, che è un tipo speciale di terapia cellulare. Coinvolge l'utilizzo di cellule del midollo osseo che sono state modificate con un virus chiamato ICOVIR-5 per aiutare potenzialmente a combattere il cancro. Per i pazienti con medulloblastoma recidivante o progressivo, lo studio testerà AloCelyvir da solo.

I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena. Lo studio comporterà visite regolari per monitorare la salute dei partecipanti e la risposta al trattamento. L'obiettivo è comprendere quanto bene funziona il trattamento e garantire che sia sicuro per l'uso in bambini, adolescenti e giovani adulti.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 1 e 21 anni
• Per i pazienti con medulloblastoma recidivante o refrattario: devono aver già provato chirurgia, radioterapia e chemioterapia senza successo
• Recupero dagli effetti collaterali dei trattamenti precedenti a un livello lieve
• Malattia misurabile o valutabile secondo criteri medici specifici
• Stato funzionale di almeno il 50%
• Funzionalità adeguata degli organi (conta piastrinica, neutrofili, emoglobina, funzionalità renale ed epatica)
• Aspettativa di vita di almeno 8 settimane
• Utilizzo di metodi contraccettivi altamente efficaci per pazienti sessualmente attivi

Farmaco in studio: AloCelyvir è una terapia che combina cellule mesenchimali allogeniche con il virus ICOVIR-5. Viene somministrato come infusione e il suo meccanismo d'azione prevede l'utilizzo di cellule modificate per attaccare potenzialmente le cellule tumorali. Rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari, un tipo di trattamento avanzato progettato per sfruttare le cellule del corpo stesso per combattere la malattia.