Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla combinazione di venetoclax e mercaptopurina per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) che è tornata dopo precedenti terapie o non ha risposto ai trattamenti iniziali. La LMA è una grave malattia del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano normalmente, producendo un accumulo di cellule immature chiamate blasti. Lo studio testerà…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Mercaptopurine
- Venetoclax
Data di inizio: 2022-08-04

Modifiche nei linfonodi nei pazienti con leucemia linfatica cronica trattati con venetoclax

Non ancora in reclutamento

3 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica (LLC) è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, ostacolando la normale produzione di cellule del sangue. Questo studio si concentra su pazienti con LLC trattati con regimi a base di venetoclax, un farmaco che aiuta a ridurre il numero di…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Venetoclax e Quizartinib in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi di età pari o superiore a 60 anni inidonei alla chemioterapia standard

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce soprattutto le persone anziane. Questo studio clinico si concentra su pazienti di età pari o superiore a 60 anni che sono stati recentemente diagnosticati con questa malattia e che non possono ricevere il trattamento standard a causa dell’età o di altre condizioni…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Quizartinib Dihydrochloride
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di venetoclax, ibrutinib e obinutuzumab per pazienti con leucemia linfatica cronica non in remissione completa

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica (CLL) è una forma di cancro che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con CLL che non hanno raggiunto una remissione completa o che presentano ancora tracce di malattia nel midollo osseo. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento che combina diversi farmaci per migliorare la…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio della combinazione di azacitidina e venetoclax a basso dosaggio in pazienti con leucemia mieloide acuta

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuta l’efficacia di una combinazione di due farmaci: azacitidina, che viene somministrata tramite iniezione sottocutanea, e venetoclax, che viene assunto per via orale. Lo studio ha lo scopo…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
Data di inizio: 2021-09-27

Studio di EP0042 da solo e in combinazione con venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta avanzata

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico esamina nuovi trattamenti per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, Sindrome Mielodisplastica e Leucemia Mielomonocitica Cronica. Lo studio valuta un nuovo farmaco sperimentale chiamato EP0042, sia da solo che in combinazione con altri farmaci antitumorali come venetoclax e azacitidina. Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di EP0042…
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su leucemia mieloide acuta in adulti: confronto tra idarubicina e daunorubicina, con citarabina e acido micofenolico

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (AML) negli adulti di età compresa tra 18 e 60 anni. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida crescita di cellule anormali. Lo scopo dello studio è migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Cytarabine
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su decitabina per leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica negli anziani non idonei

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di Venetoclax in pazienti con Leucemia Mieloide Cronica dopo la sospensione della terapia con inibitori della tirosin-chinasi

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Cronica, una forma di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato venetoclax, che viene somministrato per via orale una volta al giorno. Il farmaco verrà utilizzato in pazienti che hanno interrotto una precedente terapia con inibitori…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide cronica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Data di inizio: 2025-02-11

Studio su S227928 e Venetoclax per pazienti con leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica o leucemia mielomonocitica cronica recidivante/refrattaria

Non in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra su pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AML), sindrome mielodisplastica/AML (MDS/AML) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML). Queste sono malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente, portando a un accumulo di cellule immature nel sangue. Lo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.