Studio sull’efficacia e la sicurezza di ASTX727 e venetoclax in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule che normalmente diventano globuli bianchi. Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza dell’uso combinato di due farmaci: ASTX727, che contiene le sostanze decitabina e cedazuridina, e venetoclax. Questi farmaci vengono somministrati sotto forma di compresse per via orale.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno come i due medicinali interagiscono tra loro nel corpo, analizzando la farmacocinetica, ovvero il modo in cui l’organismo assorbe, distribuisce e smaltisce le sostanze. Verrà inoltre monitorata la capacità della terapia combinata di indurre la remissione completa, che indica una significativa riduzione delle cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo. Il percorso prevede la somministrazione periodica dei farmaci per osservare la risposta del corpo e monitorare la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’età pari o superiore a 18 anni.
  • Deve avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (AML), un tipo di tumore del sangue, basata sui criteri ufficiali della World Health Organization (WHO).
  • L’aspettativa di vita prevista deve essere di almeno 3 mesi.
  • Il paziente non deve essere idoneo a ricevere la chemioterapia di induzione intensiva (un trattamento forte per eliminare rapidamente le cellule tumorali), a causa di una delle seguenti condizioni:
  • Avere un’età pari o superiore a 75 anni.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 74 anni con la presenza di almeno una delle seguenti comorbilità (altre malattie presenti contemporaneamente):
  • Grave problema cardiaco, come lo scompenso cardiaco congestizio (una condizione in cui il cuore non pompa bene il sangue), una frazione di eiezione (la percentuale di sangue che il cuore pompa a ogni battito) pari o inferiore al 50%, o l’angina pectoris (dolore al petto dovuto a ridotto afflusso di sangue al cuore).
  • Grave problema polmonare, misurato attraverso la capacità dei polmoni di scambiare ossigeno o la capacità di espirare l’aria.
  • Problemi ai reni, valutati tramite la clearance della creatinina (un test che misura quanto bene i reni filtrano i rifiuti dal sangue), con valori compresi tra 30 e meno di 45 mL/min.
  • Moderato danno al fegato, indicato da livelli di bilirubina totale (una sostanza giallastra prodotta dal fegato) superiori ai limiti normali.
  • Uno stato di salute generale (misurato tramite la scala ECOG Performance Status, che indica quanto una malattia impedisce le attività quotidiane) compreso tra 0 e 2 per la Fase 1, e tra 0 e 3 per la Fase 2.
  • Il partecipante può essere di sesso maschile o femminile.
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato, ovvero la capacità di comprendere e firmare legalmente l’accordo per partecipare allo studio, accettando tutte le regole e le restrizioni previste.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Avere una storia di neoplasie mieloproliferative, che sono malattie in cui il corpo produce troppi globuli bianchi, globuli rossi o piastrine.
  • Presenza di malattie gravi ai reni (organi che filtrano il sangue), al sistema nervoso, alla salute mentale, al sistema endocrino (ormoni), al metabolismo, al sistema immunitario, al fegato, al cuore o ai polmoni.
  • Presenza di infezioni sistemiche (infezioni che colpiscono tutto il corpo) non controllate causate da virus, batteri o funghi.
  • Avere avuto altri tipi di tumori in passato, ad eccezione di alcuni tumori della pelle o tumori al seno o alla cervice uterina trattati adeguatamente.
  • Avere un numero di globuli bianchi (le cellule del sangue che aiutano a combattere le infezioni) superiore a 25.000 per microlitro.
  • Stare assumendo farmaci come gli agenti ipometilanti (farmaci per il midollo osseo), la terapia con cellule CAR-T (una terapia genica avanzata) o altri farmaci sperimentali.
  • Non essere in grado di interrompere l’uso di farmaci antifungini (contro i funghi) o altri medicinali che interferiscono con l’enzima CYP3A (un enzima del fegato che aiuta a smaltire i farmaci) per il tempo richiesto dal medico.
  • Partecipare già ad un’altra ricerca scientifica che richiede l’uso di farmaci o procedure particolari.
  • Avere una ipersensibilità, ovvero un’allergia nota o sospetta, verso i farmaci dello studio o i loro componenti.
  • Presentare specifiche anomalie del cariotipo, che sono cambiamenti insoliti nella struttura o nel numero dei cromosomi (le strutture che contengono il nostro DNA).
  • Presenza di malattie mentali gravi o dipendenza da alcol o altre sostanze che potrebbero impedire di seguire correttamente le regole dello studio.
  • Consumare pompelmo, prodotti con pompelmo, arance amare o carambola nei 7 giorni precedenti l’inizio del trattamento.
  • Avere la malattia (leucemia mieloide acuta) che ha colpito il sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale).
  • Avere l’infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana) o infezioni attive da Epatite B o C (virus che colpiscono il fegato).
  • Avere un grave danno al fegato, identificato da livelli troppo alti di bilirubina o di enzimi epatici (sostanze che indicano se il fegato funziona correttamente) nel sangue.
  • Avere un grave danno ai reni, identificato da una bassa capacità di filtraggio del sangue.
  • Soffrire di sindrome da malassorbimento (difficoltà dell’intestino ad assorbire i nutrienti) o altre condizioni che impediscono l’assunzione di medicinali per via orale.
  • Avere una disabilità cardiovascolare grave, definita come una condizione in cui le normali attività fisiche causano affanno, palpitazioni o dolore al petto.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Non reclutando
01.03.2022

Sedi della sperimentazione

ASTX727 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale che combina due sostanze per agire sulle cellule della leucemia mieloide acuta.

Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale utilizzato per trattare i pazienti con leucemia, agendo direttamente sulle cellule malate.

Malattie in studio:

Acute Myeloid Leukemia – Questa è una forma di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando alcune cellule del sangue iniziano a crescere in modo anomalo e non si sviluppano correttamente. Queste cellule immature si accumulano rapidamente nel midollo osseo. Con il progredire della condizione, queste cellule sovrastano le cellule sane necessarie per il normale funzionamento del corpo. Di conseguenza, la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine viene compromessa.

ID della sperimentazione:
2024-516294-78-00
Codice del protocollo:
ASTX727-07
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Farmaci in studio:
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