Indice
- Panoramica degli studi
- Chi può partecipare
- Fasi dello studio e obiettivi
- Cosa viene misurato
- Dati principali del trial
- Cosa significano i termini principali
Panoramica degli studi
Il trial NCT06563804 ha valutato S227928 come trattamento singolo e in combinazione con venetoclax in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (AML), MDS/AML o leucemia mielomonocitica cronica (CMML).[1] Lo studio era interventistico, cioè i ricercatori hanno somministrato un trattamento per osservare gli effetti clinici.[1] Il trial è stato completato e ha coinvolto 123 partecipanti.[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata comprendeva persone con malattie del sangue e del midollo osseo che erano recidivanti o refrattarie.[1] Recidivante significa che la malattia è tornata dopo una risposta precedente, mentre refrattaria significa che non ha risposto bene ai trattamenti già fatti.[1] I gruppi principali erano pazienti con AML, MDS/AML e CMML.[1]
Fasi dello studio e obiettivi
Lo studio era in fase 1/2.[1] Nella fase 1, l’obiettivo era valutare la sicurezza, la tollerabilità e, se possibile, la dose massima tollerata (MTD) di S227928 da solo.[1] La fase 1 serviva anche a trovare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) e/o la MTD quando S227928 veniva usato con venetoclax.[1]
Nella fase 2, l’obiettivo era capire se la combinazione di S227928 e venetoclax avesse attività antileucemica, cioè se riuscisse a controllare la malattia.[1] Lo studio aveva due coorti: una per AML o MDS/AML e una per CMML.[1]
Cosa viene misurato
Il principale risultato della fase 1 era la tossicità dose-limitante durante il primo ciclo di trattamento.[1] Le tossicità dose-limitanti sono effetti indesiderati abbastanza importanti da limitare l’aumento della dose.[1] I ricercatori hanno anche valutato eventi avversi e eventi avversi gravi, oltre a cambiamenti nei segni vitali, nell’esame obiettivo e nei test di laboratorio.[1]
Lo studio ha incluso controlli cardiaci come elettrocardiogramma (ECG), ecocardiogramma (ECHO), con o senza global longitudinal strain (GLS) o MUGA, e anche risonanza magnetica cardiaca.[1] Questi esami servono a osservare il cuore durante il trattamento.[1] Nella fase 1 sono stati considerati anche riduzioni, interruzioni o ritardi della dose, oppure l’uscita dallo studio per eventi avversi.[1]
Il risultato principale della fase 2 era la remissione completa (CR).[1] La remissione completa significa che i segni principali della malattia non sono più rilevabili secondo i criteri dello studio.[1]
Dati principali del trial
Il trial NCT06563804 è stato uno studio di fase 1/2, completato, con 123 partecipanti.[1] Ha studiato S227928 sia come singolo agente sia in combinazione con venetoclax in pazienti con AML, MDS/AML e CMML recidivanti o refrattarie.[1] L’obiettivo generale era capire se il trattamento fosse sicuro e se mostrasse attività contro la leucemia.[1]
Cosa significano i termini principali
Studio interventistico significa che il team di ricerca assegna un trattamento ai partecipanti per valutarne gli effetti.[1] Single agent vuol dire che un farmaco viene usato da solo, non insieme ad altri farmaci dello studio.[1] Combinazione significa che S227928 è stato studiato insieme a venetoclax.[1]
ECG è un esame che registra l’attività elettrica del cuore, mentre ECHO è un’ecografia del cuore.[1] MUGA è un altro esame di imaging usato per valutare il cuore.[1] GLS è una misura più precisa del movimento del muscolo cardiaco.[1]
