Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2021-05-13

Studio su Venetoclax e Decitabina per pazienti anziani con nuova diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta eleggibili per trapianto di cellule staminali.

Non in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. La ricerca esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci, Venetoclax e Decitabina, per il trattamento di pazienti anziani con una nuova diagnosi di AML. Venetoclax è un farmaco che aiuta a indurre la…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Decitabine
Data di inizio: 2022-02-24

Studio clinico sull’efficacia di venetoclax e rituximab in pazienti con leucemia linfatica cronica non trattata

Non in reclutamento

2 1 1 1

La leucemia linfatica cronica è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questa malattia. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci, venetoclax e rituximab, adattata in…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
- Rituximab
- Venetoclax
Data di inizio: 2020-11-18

Studio sull’efficacia di venetoclax e azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi

Non in reclutamento

3 1 1

Il Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa diagnosi, che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la loro condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento combinato con Venetoclax e Azacitidina rispetto a…
Malattie indagate:
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
+3
Data di inizio: 2014-12-18

Studio sull’efficacia e sicurezza di Obinutuzumab e Venetoclax rispetto a Obinutuzumab e Chlorambucil in pazienti con leucemia linfatica cronica non trattati e con condizioni mediche coesistenti

Non in reclutamento

3 1 1 1

Lo studio riguarda la Leucemia Linfatica Cronica (CLL), una forma di cancro che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si propone di confrontare l’efficacia e la sicurezza di due combinazioni di trattamenti per pazienti con CLL che non hanno ricevuto precedenti trattamenti e che presentano altre condizioni mediche. Una delle combinazioni include i farmaci…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
+5
Data di inizio: 2020-10-21

Studio su Venetoclax, Carfilzomib e Desametasone per Pazienti con Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario

Non in reclutamento

2 1 1 1 1

Il mieloma multiplo è una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che è tornato o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame combina tre farmaci: Venetoclax, noto anche come ABT-199, Carfilzomib (conosciuto anche come Kyprolis), e Desametasone. Venetoclax…
Malattie indagate:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2021-02-11

Studio su Ibrutinib, Venetoclax e Obinutuzumab per leucemia linfatica cronica non trattata

Non in reclutamento

3 1 1 1

La leucemia linfatica cronica (LLC) è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con LLC che non hanno ancora ricevuto trattamenti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di tre diverse terapie: la monoterapia con ibrutinib, una combinazione di venetoclax e…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
+5
Data di inizio: 2017-08-17

Studio su Venetoclax e Azacitidina per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta non trattati in precedenza e non idonei alla terapia standard

Non in reclutamento

3 1 1

Lo studio clinico riguarda il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato Venetoclax, noto anche con il codice ABT-199, in combinazione con un altro farmaco chiamato Azacitidina. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
Data di inizio: 2019-08-09

Studio su Atezolizumab e combinazioni di farmaci per tumori maligni avanzati in pazienti provenienti da precedenti studi su Atezolizumab

Non in reclutamento

3 1 1 1

Questo studio clinico si occupa del trattamento dei tumori avanzati utilizzando una combinazione di terapie. Le malattie studiate in questa sperimentazione comprendono vari tipi di tumori maligni avanzati, che sono forme gravi di cancro che hanno raggiunto uno stadio avanzato. Lo studio si concentra su una terapia che comprende un farmaco principale, atezolizumab, e altri…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
+5
Data di inizio: 2021-12-03

Studio sull’efficacia di decitabina e venetoclax in pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria a neoplasie mieloproliferative non idonei alla chemioterapia intensiva

Non in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio si concentra su una malattia chiamata Leucemia Mieloide Acuta (LMA), che può svilupparsi in persone con un altro gruppo di malattie del sangue note come neoplasie mieloproliferative. Queste condizioni possono rendere i pazienti non idonei a ricevere trattamenti chemioterapici intensivi. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di una combinazione di due farmaci,…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta (in remissione)
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Decitabine
Data di inizio: 2022-03-01

Studio dell’efficacia di Venetoclax e Azacitidina in pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1 in recidiva molecolare

Non in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il venetoclax, somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale, e l’azacitidina, somministrata tramite iniezione…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.