Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata e criteri generali
- Disegno dello studio e trattamenti
- Obiettivi e risultati misurati
- Stato del trial e dimensione del campione
Panoramica dei trial
Il trial disponibile su ULIXERTINIB è uno studio clinico interventistico che valuta un approccio combinato nei pazienti pediatrici con glioma di basso grado progressivo, recidivante o refrattario[1].
Lo studio è descritto come un trial di fase I/II “umbrella”, cioè un protocollo unico che può includere più regimi di trattamento per trovare quelli più promettenti[1].
Popolazione studiata e criteri generali
La malattia studiata è il pediatric low-grade glioma (pLGG), cioè un tumore cerebrale pediatrico a crescita in genere più lenta, ma che può comunque causare problemi importanti se peggiora o torna dopo le cure[1].
Il trial riguarda pazienti con malattia progressiva, recidivante o refrattaria, quindi bambini e adolescenti con tumore che sta avanzando, è ricomparso o non risponde bene al trattamento[1].
Disegno dello studio e trattamenti
Lo studio prevede un concetto di dose escalation intra-individuale, cioè un aumento graduale della dose nello stesso paziente per cercare il livello più adatto in termini di sicurezza e attività[1].
I trattamenti elencati nel trial includono Vinblastinsulfat Teva® 1 mg/ml Injektionslösung per via endovenosa, ULIXERTINIB per via orale e Tovorafenib per via orale[1].
Il riassunto dello studio indica che l’obiettivo è identificare uno o più regimi, singoli o in combinazione, che siano promettenti e che permettano di raggiungere la dose ottimale per ogni paziente[1].
Obiettivi e risultati misurati
Il risultato principale è la DLT, cioè la tossicità limitante la dose. Questo termine indica effetti indesiderati abbastanza importanti da limitare l’aumento della dose o l’uso del trattamento[1].
Un altro obiettivo principale è la migliore risposta al trattamento, valutata come CR (risposta completa) o PR (risposta parziale) secondo i criteri RAPNO-LGG[1].
La risposta viene controllata ogni 8 settimane e viene considerata nel periodo di trattamento, fino a un massimo di 12 cicli[1].
Stato del trial e dimensione del campione
Il trial è indicato come Authorised, cioè autorizzato, e prevede un arruolamento di 56 partecipanti[1].
Questi dati mostrano che la ricerca su ULIXERTINIB, in questo contesto, è ancora centrata sulla fase iniziale di sviluppo clinico, con attenzione particolare a sicurezza, tollerabilità e segnali di attività nel pLGG pediatrico[1].
