Indice
- Panoramica degli studi
- Studi nella trombocitopenia da chemioterapia
- Studi nella trombocitopenia immune primaria
- Studio prima della cardiochirurgia
- Esiti misurati negli studi
- Chi può partecipare
Panoramica degli studi
Nei dati forniti, Romiplostim viene studiato in quattro aree cliniche principali: trombocitopenia indotta da chemioterapia, trombocitopenia immune primaria, trombocitopenia prima della cardiochirurgia e un approccio immunomodulante più complesso per la trombocitopenia immune.[1][2][3][4][5]
Gli studi includono soprattutto adulti e usano disegni interventional, cioè studi in cui i partecipanti ricevono uno o più trattamenti assegnati dal protocollo dello studio.[1][2][3][5]
Studi nella trombocitopenia da chemioterapia
Due studi di fase 3 valutano Romiplostim in adulti con trombocitopenia indotta da chemioterapia, cioè una riduzione delle piastrine causata dai farmaci antitumorali.[1][5]
Lo studio NCT03362177 ha coinvolto 154 adulti con tumori gastrointestinali, pancreatici o colorettali ed è stato completato.[1] L’obiettivo principale era vedere se, nei cicli successivi di chemioterapia, si potevano evitare modifiche dovute alla trombocitopenia, come riduzione della dose, ritardo, omissione o interruzione del trattamento quando le piastrine scendevano sotto 100 x 109/L.[1]
Lo studio NCT03937154 è in fase 3, è autorizzato e ha arruolato 182 adulti con tumore del polmone non a piccole cellule, ovaio o seno.[5] Anche qui il punto centrale è capire se i pazienti possono ricevere la chemioterapia in tempo e a dose piena, senza modifiche causate dalla trombocitopenia.[5]
In entrambi i trial, il confronto include un placebo, cioè un trattamento senza principio attivo usato come confronto, per misurare meglio l’effetto dello studio.[1][5]
Studi nella trombocitopenia immune primaria
Lo studio NCT05325593 è un trial di fase 3, autorizzato, in 126 persone con trombocitopenia immune primaria appena diagnosticata.[2] Confronta Romiplostim più dexametasone con dexametasone da solo.[2]
L’obiettivo principale è valutare quante persone raggiungono una risposta sostenuta a 6 mesi dopo la fine del trattamento, senza bisogno di altre terapie per la trombocitopenia e senza sanguinamenti di grado WHO 2 o superiore.[2] Questo tipo di risultato aiuta a capire se il controllo della malattia dura nel tempo, non solo subito dopo la terapia.[2]
Lo studio 2023-505788-35-00 è un trial di fase 2, autorizzato, con 50 partecipanti con trombocitopenia immune.[4] Qui si valuta una strategia di trattamento più complessa con più medicinali, e tra i risultati principali ci sono la conta piastrinica ai mesi M3, M7, M12 e M18 e il numero di pazienti in remissione senza terapia ai mesi M7, M12 e M18.[4]
Questo studio include anche altri farmaci oltre a Romiplostim, quindi non misura solo il singolo effetto del medicinale, ma una combinazione terapeutica più ampia.[4]
Studio prima della cardiochirurgia
Lo studio 2024-517710-15-00 è un trial di fase 2, autorizzato, in 136 pazienti trombocitopenici che devono sottoporsi a cardiochirurgia.[3] Il confronto è con placebo e lo studio è descritto come multicentrico, randomizzato e in doppio cieco, cioè condotto in più centri, con assegnazione casuale e con pazienti e medici che non sanno quale trattamento viene dato.[3]
L’obiettivo principale è valutare la conta piastrinica più bassa tra la fine della circolazione extracorporea e il 7° giorno dopo l’intervento.[3] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire se Romiplostim può aiutare a limitare il peggioramento della trombocitopenia nel periodo subito dopo l’operazione.[3]
Esiti misurati negli studi
Nei trial forniti, gli esiti principali sono quasi sempre legati alle piastrine e alla possibilità di continuare la terapia prevista senza cambiamenti dovuti alla trombocitopenia.[1][2][3][5]
Nei trial oncologici, si controlla se la chemioterapia può essere data senza riduzioni, ritardi, omissioni o interruzioni causate da piastrine basse.[1][5]
Nel trial sulla trombocitopenia immune primaria, si misura se la risposta dura nel tempo dopo la fine del trattamento e se non ci sono sanguinamenti importanti.[2]
Nel trial prima della cardiochirurgia, si osserva il valore più basso delle piastrine nel periodo post-operatorio fino al 7° giorno.[3]
Nel trial di fase 2 sulla trombocitopenia immune, si misurano la conta piastrinica in visite programmate e la remissione senza terapia aggiuntiva.[4]
Chi può partecipare
I partecipanti cambiano in base allo studio, ma i dati mostrano gruppi ben definiti.[1][2][3][4][5]
Adulti con tumori solidi e trombocitopenia da chemioterapia: inclusi in due studi di fase 3, con tumori gastrointestinali, pancreatici, colorettali, polmone non a piccole cellule, ovaio o seno.[1][5]
Persone con trombocitopenia immune primaria appena diagnosticata: incluse nello studio di fase 3 che confronta Romiplostim più dexametasone con dexametasone da solo.[2]
Pazienti trombocitopenici in attesa di cardiochirurgia: inclusi nello studio di fase 2 preoperatorio.[3]
Pazienti con trombocitopenia immune: inclusi nello studio di fase 2 con trattamento combinato.[4]
