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Avatrombopag

Questo articolo riassume i trial clinici che stanno studiando Avatrombopag. I trial valutano soprattutto efficacia e risposta delle piastrine in persone con trombocitopenia immune, spesso adulte e in seconda linea di trattamento. I risultati aiutano a capire se il farmaco può essere utile in questi gruppi di pazienti.

Indice

Panoramica dei trial

I dati forniti descrivono due studi interventistici su Avatrombopag nella trombocitopenia immune, chiamata anche immune thrombocytopenia o ITP.[1][2] Entrambi gli studi sono stati autorizzati.[1][2]

Uno studio è in fase 2 e uno in fase 3, quindi il programma di ricerca sta valutando il trattamento in fasi cliniche diverse.[1][2] I trial si concentrano sulla risposta delle piastrine e sul controllo della malattia nel tempo.[1][2]

Studio di fase 2

Il trial 2023-505788-35-00 è uno studio di fase 2 con 50 partecipanti previsti.[1] Studia pazienti con immune thrombocytopenia e valuta l’efficacia di una terapia combinata con più medicinali, tra cui Nplate, Revolade, CICLOSPORIN, RITUXIMAB, Doptelet e MYCOPHENOLATE MOFETIL.[1]

Lo scopo dichiarato è valutare l’efficacia di una terapia a quattro farmaci nei pazienti con trombocitopenia immune.[1] In questo studio si osservano anche i livelli di piastrine in più visite di controllo e il numero di pazienti in remissione senza bisogno di terapia.[1]

Studio di fase 3

Il trial 2023-505573-32-00 è uno studio di fase 3 con 220 partecipanti previsti.[2] È descritto come uno studio randomizzato controllato pragmatico, cioè un confronto organizzato tra trattamenti nella pratica clinica reale.[2]

In questo studio, Avatrombopag viene confrontato con rituximab in pazienti adulti con ITP che non hanno ottenuto una risposta adeguata a un breve ciclo di corticosteroidi.[2] Il trial vuole capire quale approccio ottiene una risposta piastrinica più stabile nel tempo.[2]

Misure di esito principali

Nel trial di fase 2, gli esiti principali includono il conteggio delle piastrine ai mesi 3, 7, 12 e 18.[1] Lo studio misura anche quante persone restano in remissione senza bisogno di terapia ai mesi 7, 12 e 18.[1]

Nel trial di fase 3, l’esito principale è la risposta piastrinica duratura, definita come piastrine superiori a 50 x 10^9/L in più di 3 misurazioni quindicinali tra le settimane 20 e 28, inclusa l’ultima misurazione.[2] Per questo risultato, i pazienti non devono aver ricevuto altri agenti che aumentano le piastrine dopo la randomizzazione, tranne la terapia di salvataggio ricevuta prima della fine della settimana 10.[2]

Popolazioni studiate

I trial si rivolgono a persone con trombocitopenia immune, una malattia in cui il numero di piastrine è troppo basso.[1][2] Il trial di fase 3 è specificamente dedicato ad adulti che non hanno risposto in modo adeguato a un breve trattamento con corticosteroidi.[2]

Questi studi sono utili perché cercano di capire non solo se il trattamento aumenta le piastrine, ma anche se il beneficio dura nel tempo e se alcune persone possono stare senza terapia aggiuntiva.[1][2]

ID trial Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
2023-505788-35-00 Phase 2 Immune thrombocytopenia Authorised 50
2023-505573-32-00 Phase 3 Immune Thrombocytopenia (ITP) Authorised 220

FAQ

  • Che cosa studiano i trial su Avatrombopag? Studiano se Avatrombopag aiuta a ottenere una risposta duratura delle piastrine nelle persone con trombocitopenia immune. I trial confrontano anche Avatrombopag con altri trattamenti o con combinazioni di farmaci.
  • Chi può partecipare a questi studi? I trial riportati includono pazienti con trombocitopenia immune o immune thrombocytopenia (ITP). Uno studio si concentra su adulti che non hanno risposto in modo adeguato a un breve ciclo di corticosteroidi.
  • In quali fasi sono questi trial? I trial su Avatrombopag nel materiale fornito sono in fase 2 e fase 3. Questo significa che stanno valutando efficacia e sicurezza in gruppi di pazienti più ampi.
  • Quali risultati principali misurano? Un trial misura il numero di piastrine in diversi momenti e quante persone restano in remissione senza terapia. Un altro valuta la risposta duratura delle piastrine tra le settimane 20 e 28.
  • Quanti pazienti sono previsti negli studi? Lo studio di fase 2 prevede 50 partecipanti. Lo studio di fase 3 prevede 220 partecipanti.

Sperimentazioni cliniche in corso su Avatrombopag

  • Studio su Avatrombopag e Rituximab per Adulti con Trombocitopenia Immune

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Norvegia

  • Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci, inclusa la ciclosporina, per pazienti con trombocitopenia immune

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Cechia

Glossario

  • Trombocitopenia immune: Malattia in cui il sistema immunitario riduce il numero di piastrine, cioè le cellule del sangue che aiutano la coagulazione.
  • ITP: Sigla di immune thrombocytopenia. È un altro modo per indicare la trombocitopenia immune.
  • Fase 2: Fase di studio clinico che valuta soprattutto se un trattamento sembra funzionare e raccoglie ulteriori dati di sicurezza.
  • Fase 3: Fase di studio clinico più ampia che confronta i trattamenti in un numero maggiore di pazienti.
  • Studio interventistico: Studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dai ricercatori per valutarne gli effetti.
  • Randomizzato: Significa che i partecipanti vengono assegnati ai trattamenti in modo casuale, per rendere il confronto più corretto.
  • Risposta piastrinica: Aumento del numero di piastrine fino a un livello considerato utile nello studio.
  • Risposta duratura: Risposta che si mantiene nel tempo, non solo per poco tempo.
  • Remissione: Periodo in cui la malattia è assente o molto controllata.
  • Terapia di salvataggio: Trattamento usato se la malattia peggiora o se il trattamento principale non basta.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505788-35-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505573-32-00