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Izalontamab brengitecan, noto anche come BL-B01D1 o iza-bren, è un coniugato anticorpo-farmaco sperimentale in studio in diversi tumori avanzati. È una sostanza a base proteica fornita come polvere per soluzione per infusione e somministrata per via endovenosa.[4] La sostanza compare come medicinale in sperimentazione in tre dei quattro studi registrati.[4][1][2]
Izalontamab brengitecan è un coniugato anticorpo-farmaco bispecifico first-in-class che ha come bersaglio EGFR e il recettore 3 del fattore di crescita epidermico umano (HER3).[5] È una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto.[4] La sostanza è un medicinale a base proteica, precisamente una proteina della categoria "Proteine - Altro", ed è fornita da Systimmune Inc.[4] Nel registro compare anche con il nome del prodotto BL-B01D1.[4]
Izalontamab brengitecan è un coniugato anticorpo-farmaco, un tipo di medicinale che collega un anticorpo a un farmaco che uccide le cellule tumorali. La parte anticorpale è progettata per riconoscere e legarsi a due bersagli sulle cellule tumorali: EGFR e HER3.[5] Questo doppio bersaglio ha lo scopo di trasportare il farmaco collegato direttamente alle cellule tumorali, il che può aiutare a risparmiare le cellule sane. Il meccanismo esatto con cui il blocco o l'attivazione di questi recettori influisce sulla crescita del tumore è descritto nella fonte come un bersagliamento di EGFR e HER3 con attività preclinica e clinica iniziale.[5]
Gli studi autorizzati coprono quattro aree di malattia:
Un'analisi aggregata pubblicata riporta inoltre attività nel carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione di EGFR dopo progressione con inibitori tirosin-chinasici di EGFR.[5]
Izalontamab brengitecan è fornito come polvere per soluzione per infusione e viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente in una vena.[4] L'analisi aggregata pubblicata descrive una dose raccomandata di Fase 2 di 2,5 mg/kg somministrata nei giorni 1 e 8 di un ciclo di 3 settimane.[5] I registri non riportano una dose per la sostanza negli studi autorizzati, dove la dose è indicata come 9999 mg o 9999 mg/kg, a indicare che la dose non era stata riportata nel registro.[4][2][3]
Sono attualmente autorizzati quattro studi. Uno è uno studio di Fase 1 nei tumori solidi avanzati con 276 partecipanti, e tre sono studi di Fase 4: uno nel carcinoma mammario triplo negativo con 500 partecipanti, uno nel carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione di EGFR con 510 partecipanti e uno nel carcinoma uroteliale metastatico con 461 partecipanti.[1]–[4]
Un'analisi aggregata pubblicata di precedenti studi di Fase I e Fase II nel NSCLC con mutazione di EGFR ha riportato un tasso di risposta obiettiva confermata del 47,4% e un tasso di controllo della malattia dell'81,3% in 171 pazienti.[5] In tale analisi, la sopravvivenza libera da progressione mediana era di 6,9 mesi e la sopravvivenza globale mediana era di 24,8 mesi.[5]
Lo studio di Fase 1 arruola partecipanti adulti con tumori solidi avanzati, inclusi due gruppi di pazienti con tumore polmonare: quelli con carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione di EGFR e quelli con carcinoma polmonare non a piccole cellule EGFR wild-type.[1] Lo studio di Fase 4 sul carcinoma mammario arruola pazienti con carcinoma mammario triplo negativo non trattato in precedenza, localmente avanzato, ricorrente inoperabile o metastatico, che non sono eleggibili per trattamenti a base di anti-PD(L)1.[4] Lo studio di Fase 4 sul tumore polmonare arruola pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione di EGFR la cui malattia è progredita dopo terapia con inibitori tirosin-chinasici di EGFR di terza generazione.[2] Lo studio di Fase 4 sul carcinoma uroteliale arruola pazienti con carcinoma uroteliale metastatico la cui malattia è progredita durante o dopo l'immunoterapia.[3]
Lo studio di Fase 1 misura la sicurezza, incluso il numero di partecipanti con eventi avversi, eventi avversi gravi, tossicità dose-limitanti ed eventi avversi che portano all'interruzione o al decesso.[1] Lo studio di Fase 4 sul carcinoma mammario misura la sopravvivenza libera da progressione mediante revisione centrale indipendente in cieco, che mostra quanto tempo impiega la malattia a peggiorare all'imaging, come le scansioni TC.[4] Anche lo studio di Fase 4 sul tumore polmonare misura la sopravvivenza libera da progressione secondo RECIST v1.1 mediante revisione centrale indipendente in cieco.[2] Lo studio di Fase 4 sul carcinoma uroteliale misura la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale nella Fase 3, e valuta i dati di efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica nella Fase 2.[3]
L'analisi aggregata pubblicata riporta dati di sicurezza, ma l'abstract fornito non elenca effetti indesiderati specifici per nome.[5] Lo studio di Fase 1 è progettato per misurare eventi avversi, eventi avversi gravi e tossicità dose-limitanti, ma i registri non riportano gli effetti indesiderati specifici osservati.[1]
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