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Che cos'è CASCS?
CASCS è l'acronimo di cellule staminali atriali cardiache. È una terapia cellulare sperimentale, il che significa che non è ancora un medicinale autorizzato. La sostanza è classificata nel registro come sostanza strutturalmente diversificata di origine da terapia cellulare.[1] Nei dati di prodotto CASCS non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio e l'azienda che fornisce il prodotto è CASC8 BV.[1] L'unico nome di prodotto elencato è "Cellule staminali atriali cardiache".
Come agisce CASCS?
I dati del registro non descrivono un meccanismo d'azione molecolare per CASCS. È una terapia cellulare, il che significa che è costituita da cellule viventi piuttosto che da una molecola sintetizzata chimicamente. Le cellule sono allogeniche, cioè provengono da un donatore e non dal paziente trattato.[1] Lo studio previsto non indicava in che modo le cellule dovrebbero migliorare la funzione cardiaca; il suo scopo dichiarato era valutare la sicurezza misurando gli eventi avversi cardiaci maggiori.[1]
Per quali patologie è studiato CASCS?
- Scompenso cardiaco — l'unica patologia elencata nello studio registrato. Lo studio prevedeva di iniettare le cellule direttamente nel muscolo cardiaco di pazienti con scompenso cardiaco durante l'intervento chirurgico.[1]
Come viene somministrato CASCS?
CASCS è preparato come sospensione cellulare per iniezione intramiocardica diretta. La via di somministrazione è intramiocardica, cioè le cellule vengono iniettate direttamente nel muscolo cardiaco. Nello studio previsto, l'iniezione doveva essere effettuata per via intraoperatoria, durante l'intervento chirurgico.[1]
Cosa mostrano gli studi clinici?
Nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE è registrato un solo studio clinico su CASCS. Si trattava di uno studio interventistico di Fase 1/2 intitolato "A Phase I-IIa Trial on the Safety and Preliminary Effectiveness of Intramyocardial Injection of Allogeneic Cardiac Atrial Stem Cells for the Treatment of Heart Failure".[1] Lo studio prevedeva di arruolare 20 partecipanti.[1] L'esito primario erano gli eventi avversi cardiaci maggiori (MACE), definiti come decesso e causa del decesso, nuove ospedalizzazioni e relativa causa, infarto miocardico e formazione di tumori.[1] Lo stato dello studio è ritirato, il che significa che è stato interrotto prima che i partecipanti venissero arruolati.[1] Poiché lo studio è stato ritirato, non sono disponibili risultati.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Nei dati del registro non sono segnalati effetti indesiderati. Lo studio ritirato prevedeva di monitorare gli eventi avversi cardiaci maggiori, inclusi decesso, nuova ospedalizzazione, infarto miocardico e formazione di tumori, ma non sono stati raccolti dati sulla sicurezza perché lo studio non è stato avviato.[1]
