Sindromi Neurologiche Rare
Studi clinici innovativi sulle Sindromi di Dravet e Lennox-Gastaut, focalizzati sulla valutazione di soticlestat come terapia aggiuntiva ai trattamenti standard.
- Terapia combinata
- Sicurezza a lungo termine
- Tollerabilità del trattamento
La ricerca mira a migliorare la gestione delle crisi epilettiche in pazienti con queste rare sindromi neurologiche.
Disturbo da Deficienza CDKL5
Ricerca sull’efficacia e sicurezza di fenfluramine (ZX008) in pazienti pediatrici e adulti affetti da disturbo da deficienza CDKL5.
- Terapia adiuvante
- Valutazione comparativa con placebo
- Monitoraggio a lungo termine
Studio multicentrico che esplora nuove opzioni terapeutiche per questa rara condizione genetica.
Epilessia Mioclonica Astatica
Studio di estensione sulla Sindrome di Doose per valutare l’efficacia della fenfluramine come terapia aggiuntiva a basso dosaggio.
- Monitoraggio personalizzato
- Adattamento graduale del dosaggio
- Valutazione della sicurezza
Ricerca finalizzata all’ottimizzazione del trattamento per pazienti con epilessia mioclonica astatica.
