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Studio di fase 3 per valutare l'efficacia di LP352 (bexicaserin) nel trattamento delle crisi epilettiche in bambini e adulti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per le persone affette da Encefalopatie Epilettiche e dello Sviluppo, una condizione neurologica che causa crisi epilettiche e problemi nello sviluppo. Il farmaco in studio si chiama LP352 (bexicaserin) ed è somministrato come soluzione orale. Lo scopo dello studio è valutare se questo farmaco è efficace nel ridurre le crisi epilettiche in bambini e adulti con questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco LP352 o un placebo attraverso una soluzione da assumere per via orale. Il trattamento può essere somministrato anche attraverso un sondino nasogastrico o un sondino gastrico percutaneo quando necessario. La dose massima giornaliera del farmaco è di 36 mg e il trattamento continuerà per circa 17 settimane.

Lo studio è progettato per valutare in particolare l'effetto del farmaco sulle crisi motorie, che sono un tipo specifico di crisi epilettiche che coinvolgono movimenti incontrollati del corpo. Durante il periodo di trattamento, verrà monitorata la frequenza delle crisi epilettiche per determinare se il farmaco è efficace nel ridurle rispetto al periodo precedente l'inizio del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale

    Il partecipante inizia assumendo una dose stabile di 1-4 farmaci antiepilettici per almeno 4 settimane

    È necessario documentare una media di almeno 4 crisi motorie contabili al mese nei 3 mesi precedenti

  2. Passaggio 2

    Periodo basale

    Il partecipante o il caregiver deve compilare un diario giornaliero delle crisi

    Durante questo periodo continua l'assunzione dei farmaci antiepilettici stabiliti

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il partecipante riceve Bexicaserin o placebo in soluzione orale

    Il farmaco può essere assunto per via orale, attraverso sondino nasogastrico o mediante sondino per gastrostomia endoscopica percutanea

    Il trattamento viene somministrato in aggiunta ai farmaci antiepilettici esistenti

  4. Passaggio 4

    Periodo di mantenimento

    Prosegue l'assunzione del farmaco in studio o del placebo

    Continua la registrazione delle crisi nel diario giornaliero

    Viene valutata la riduzione della frequenza delle crisi motorie rispetto al periodo basale

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Viene calcolata la variazione percentuale della frequenza delle crisi motorie

    Si determina se è stata raggiunta una riduzione delle crisi di almeno il 50%

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I partecipanti con Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) devono avere:
    • Insorgenza delle crisi epilettiche prima degli 8 anni di età
    • Storia di crisi toniche/tonico-atoniche più almeno un altro tipo di crisi (assenze atipiche, atoniche, miocloniche, focali, tonico-cloniche generalizzate)
    • Presenza di arresto o regressione dello sviluppo
    • I partecipanti con altre Encefalopatie Epilettiche e dello Sviluppo (DEE) devono avere:
      • Insorgenza delle crisi prima dei 5 anni di età
      • Presenza di arresto o regressione dello sviluppo
      • Storia di crisi epilettiche di diverso tipo
      • Altri criteri principali di inclusione:
        • Presenza di almeno un tipo di crisi motoria contabile (tonico-clonica generalizzata, tonica bilaterale, clonica bilaterale, atonica bilaterale, focale motoria)
        • Media di almeno 4 crisi motorie contabili al mese nei 3 mesi precedenti lo screening
        • Assunzione di 1-4 farmaci antiepilettici a dose stabile nelle 4 settimane prima dello screening
        • Capacità del partecipante o del caregiver di compilare i diari dello studio
        • Consenso informato firmato dal partecipante o dal rappresentante legale

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno un'età compresa tra i 2 e 65 anni
  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di Encefalopatia Epilettica e dello Sviluppo (DEE) - una condizione neurologica caratterizzata da crisi epilettiche frequenti che influisce sullo sviluppo
  • Pazienti che non presentano crisi motorie contabili - crisi epilettiche che causano movimenti involontari del corpo che possono essere osservate e contate
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione dello studio
  • Pazienti che hanno assunto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti con significative anomalie negli esami di laboratorio
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio o non sono in grado di fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

LP352 è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento delle crisi epilettiche. Questo medicinale viene studiato per aiutare sia bambini che adulti che soffrono di encefalopatia epilettica e dello sviluppo, una condizione che causa convulsioni frequenti. Il farmaco mira a ridurre il numero di crisi motorie, che sono quelle che causano movimenti incontrollati del corpo. Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia di LP352. Il placebo ha lo stesso aspetto del farmaco attivo ma non contiene principi attivi. Questo trattamento è ancora in fase di sperimentazione (Fase 3) e i ricercatori stanno studiando quanto sia efficace e sicuro per le persone con questa condizione neurologica.

Che cosa si sa già del trattamento

LP352 - Un farmaco sperimentale attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Questo medicinale è stato sviluppato specificamente per il controllo delle crisi motorie in pazienti sia pediatrici che adulti affetti da DEE, una grave condizione neurologica. Il farmaco è sottoposto a studi clinici randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nel trattamento delle convulsioni. Sebbene il meccanismo d'azione molecolare specifico non sia ancora completamente documentato nella letteratura medica pubblica, il farmaco è classificato come un anticonvulsivante sperimentale in fase di valutazione clinica.

Malattie studiate

Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEE) - Un gruppo di gravi disturbi neurologici caratterizzati da crisi epilettiche frequenti che si manifestano nelle prime fasi della vita. Questa condizione influisce significativamente sullo sviluppo cerebrale del bambino, causando ritardi nello sviluppo neurologico. Le crisi epilettiche sono tipicamente frequenti e possono presentarsi in diverse forme, principalmente come convulsioni motorie. Il disturbo è caratterizzato da un'attività elettrica cerebrale anomala che persiste nel tempo. La condizione può essere causata da diverse mutazioni genetiche o da altri fattori che influenzano lo sviluppo cerebrale precoce. I bambini affetti possono mostrare diversi gradi di compromissione dello sviluppo cognitivo e motorio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 5 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516412-17-00Codice del protocolloLP352-301Partecipanti previsti283 personePromotoreLongboard Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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