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Studio sull'epilessia mioclonica-astatica con Fenfluramina per la sicurezza a lungo termine nei pazienti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda lepilessia mioclonica-astatica, conosciuta anche come Sindrome di Doose. Questa è una forma di epilessia che colpisce principalmente i bambini e si manifesta con crisi miocloniche e atoniche. Il trattamento in esame utilizza una soluzione orale chiamata Fintepla, che contiene il principio attivo fenfluramina cloridrato. Questo farmaco viene somministrato in aggiunta ad altri trattamenti antiepilettici già in uso.

Lo scopo dello studio è monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della fenfluramina a basso dosaggio nei pazienti con epilessia mioclonica-astatica. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con fenfluramina per un periodo prolungato, con dosaggi che variano tra 0,4 e 0,8 mg/kg al giorno, fino a un massimo di 30 mg al giorno. Durante lo studio, verranno osservati eventuali cambiamenti nel numero e nella frequenza delle crisi epilettiche rispetto a un periodo precedente in cui non era stato somministrato il farmaco.

Il monitoraggio della sicurezza includerà la registrazione di eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e ecocardiogrammi (ECHO). Lo studio è progettato per garantire che i benefici del trattamento superino i potenziali rischi per i partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di estensione a etichetta aperta per monitorare la sicurezza a lungo termine della fenfluramina in pazienti con epilessia mioclonica-astatica.

    La partecipazione è riservata a pazienti che hanno già partecipato allo studio FFA-MAE e che hanno mostrato un beneficio clinico significativo con la fenfluramina.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve Fintepla, una soluzione orale di fenfluramina 2.2 mg/ml.

    La dose giornaliera è di 0.4 o 0.8 mg/kg, con un massimo di 30.0 mg al giorno, come terapia aggiuntiva.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il monitoraggio include eventi avversi seri, esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi a 12 derivazioni, ecocardiogrammi Doppler e controllo del peso corporeo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento nel numero e nella frequenza delle crisi rispetto alla visita di base dello studio precedente FFA-MAE.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 1 novembre 2026.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve essere attualmente iscritto allo studio FFA-MAE.
  • Il paziente e i genitori o il caregiver devono essere stati informati sulla natura dello studio e deve essere stato ottenuto il consenso informato scritto dal paziente e dai genitori o caregiver legalmente responsabili.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 1 anno (12 mesi) e 17 anni.
  • Secondo l'opinione medica dell'Investigatore, il paziente deve essere un candidato per il trattamento continuato con Fenfluramina per un periodo prolungato (cioè, il paziente ha dimostrato un beneficio clinicamente significativo con Fenfluramina nello studio precedente (FFA-MAE), e i benefici del trattamento continuato superano i potenziali rischi).
  • Un beneficio clinicamente significativo è definito come segue: almeno il 50% di riduzione del numero totale di crisi epilettiche (somma di GTKA, TS, AS, AB, MS) rispetto al basale nello studio FFA-MAE.
  • Il paziente deve ricevere almeno un altro farmaco antiepilettico (AED) oltre alla Fenfluramina.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'epilessia mioclonica-astatica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco Fenfluramina a basse dosi.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere terapie aggiuntive.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Fenfluramina è un farmaco utilizzato come terapia aggiuntiva per i pazienti con epilessia mioclonica-astatica, nota anche come sindrome di Doose. Questo studio si concentra sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Fenfluramina quando viene somministrata in dosi basse. Fenfluramina aiuta a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Fenfluramina – La fenfluramina è somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'epilessia mioclonica-astatica, nota anche come sindrome di Doose, come terapia aggiuntiva. È utilizzata principalmente per ridurre la frequenza delle crisi epilettiche in pazienti che non rispondono adeguatamente ad altri trattamenti. A livello molecolare, la fenfluramina agisce aumentando il rilascio di serotonina nel cervello, che può aiutare a stabilizzare l'attività elettrica anomala. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti serotoninergici.

Malattie studiate

Epilessia mioclonica-astatica – È una forma rara di epilessia che si manifesta principalmente nei bambini. Questa condizione è caratterizzata da crisi miocloniche, che sono brevi e improvvisi spasmi muscolari, e da crisi astatiche, che causano una perdita improvvisa del tono muscolare, portando a cadute. Le crisi possono variare in frequenza e intensità, e spesso si presentano in combinazione con altri tipi di crisi epilettiche. La progressione della malattia può influenzare lo sviluppo cognitivo e motorio del bambino. I sintomi possono iniziare a manifestarsi tra i 2 e i 5 anni di età. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per adattare le terapie in base alla risposta individuale del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-518520-77-00Partecipanti previsti10 personePromotoreUniversitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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