Lo studio riguarda lepilessia mioclonica-astatica, conosciuta anche come Sindrome di Doose. Questa è una forma di epilessia che colpisce principalmente i bambini e si manifesta con crisi miocloniche e atoniche. Il trattamento in esame utilizza una soluzione orale chiamata Fintepla, che contiene il principio attivo fenfluramina cloridrato. Questo farmaco viene somministrato in aggiunta ad altri trattamenti antiepilettici già in uso.

Lo scopo dello studio è monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della fenfluramina a basso dosaggio nei pazienti con epilessia mioclonica-astatica. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con fenfluramina per un periodo prolungato, con dosaggi che variano tra 0,4 e 0,8 mg/kg al giorno, fino a un massimo di 30 mg al giorno. Durante lo studio, verranno osservati eventuali cambiamenti nel numero e nella frequenza delle crisi epilettiche rispetto a un periodo precedente in cui non era stato somministrato il farmaco.

Il monitoraggio della sicurezza includerà la registrazione di eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e ecocardiogrammi (ECHO). Lo studio è progettato per garantire che i benefici del trattamento superino i potenziali rischi per i partecipanti.