In arruolamento
Lo studio si concentra su malattie ereditarie che colpiscono l’aorta toracica, come la Sindrome di Marfan e altre condizioni simili, tra cui la Sindrome di Loeys-Dietz e la Sindrome vascolare di Ehlers-Danlos. Queste malattie possono causare l’allargamento dell’aorta, il grande vaso sanguigno che trasporta il sangue dal cuore al resto del corpo. L’obiettivo principale dello…
In arruolamento
La ricerca si concentra sulla colite ulcerosa, una malattia che provoca infiammazione e ulcere nel rivestimento dell’intestino crasso. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 18 anni che presentano sintomi da moderati a gravi di questa condizione. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato filgotinib nel…
In arruolamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata Mielofibrosi, che può presentarsi in diverse forme: Mielofibrosi Primaria, Mielofibrosi Post-Policitemia Vera e Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale. Queste condizioni sono caratterizzate da un ingrossamento della milza e da una riduzione delle piastrine nel sangue. Il trattamento principale in esame è un farmaco chiamato Pacritinib, che…
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In arruolamento
Lo studio riguarda il trattamento precoce con rituximab nei bambini affetti da sindrome nefrosica idiopatica. La sindrome nefrosica è una condizione in cui i reni perdono grandi quantità di proteine nelle urine, causando gonfiore e altri problemi. Il rituximab è un farmaco che agisce sul sistema immunitario e viene somministrato tramite infusione endovenosa. Lo scopo…
In arruolamento
Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti affetti da Colite Ulcerosa da moderata a grave, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino causando diarrea, dolore addominale e sanguinamento rettale. Il farmaco in studio, denominato RO7790121, viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia nel trattamento di questa condizione. Lo scopo principale…
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Arruolamento non iniziato
Questo studio riguarda una malattia rara chiamata deficit di piridossamina 5′-fosfato ossidasi, nota anche come deficit di PNPO, che provoca crisi epilettiche nelle persone affette. La condizione è causata da un problema genetico che impedisce al corpo di produrre correttamente una sostanza importante per il funzionamento del cervello. Il trattamento che verrà utilizzato nello studio…
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