Studio sull’efficacia e sicurezza del Tezepelumab nei bambini con asma grave non controllata di età compresa tra 5 e 12 anni

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra sullasma grave non controllata nei bambini di età compresa tra 5 e meno di 12 anni. L’asma è una malattia che rende difficile respirare e, in questo caso, non è completamente controllata, il che significa che gli attacchi di asma si verificano nonostante l’uso di altri trattamenti disponibili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Tezepelumab, somministrato come soluzione per iniezione. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Tezepelumab, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Tezepelumab nel ridurre le esacerbazioni gravi dell’asma, ovvero gli episodi in cui i sintomi peggiorano notevolmente. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare come il farmaco influisce sulla frequenza e gravità degli attacchi di asma. Lo studio è progettato per confrontare i risultati tra coloro che ricevono Tezepelumab e quelli che ricevono il placebo, in modo da determinare se il farmaco è efficace e sicuro per i bambini con asma grave non controllata.

Durante il corso dello studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento standard per l’asma, che può includere farmaci come gli agonisti beta-2 a lunga durata d’azione o gli antagonisti dei recettori dei leucotrieni. I ricercatori monitoreranno vari aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione polmonare e la frequenza degli attacchi di asma, per valutare l’impatto del trattamento con Tezepelumab. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come migliorare la gestione dell’asma grave nei bambini.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il tezepelumab e l’altro un placebo. Entrambi i trattamenti sono somministrati tramite iniezione sottocutanea.

Il trattamento inizia dopo la fase di screening e di run-in, durante la quale viene confermata l’idoneità del partecipante.

2 somministrazione del trattamento

Il tezepelumab o il placebo viene somministrato una volta ogni quattro settimane per un periodo di 52 settimane.

Durante questo periodo, il partecipante continua a utilizzare i farmaci per l’asma già prescritti dal medico, come corticosteroidi inalatori e altri farmaci di controllo dell’asma.

3 monitoraggio e valutazione

Il partecipante partecipa a visite regolari per monitorare la salute e l’efficacia del trattamento. Queste visite includono esami fisici, test di funzionalità polmonare e valutazioni dei sintomi dell’asma.

Vengono raccolti dati su eventuali esacerbazioni dell’asma, l’uso di farmaci di emergenza e la qualità della vita legata alla salute.

4 fine del trattamento

Al termine delle 52 settimane, il trattamento con tezepelumab o placebo viene interrotto.

Viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento e raccogliere dati conclusivi sulla salute del partecipante.

5 follow-up

Dopo la fine del trattamento, il partecipante potrebbe essere invitato a partecipare a visite di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine e raccogliere ulteriori dati sulla salute.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il bambino deve avere tra i 5 e i 12 anni al momento della firma del modulo di consenso.
  • Il bambino deve pesare almeno 16 kg durante le visite di screening e randomizzazione.
  • Deve esserci una diagnosi documentata di asma grave da almeno 6 mesi prima della prima visita.
  • Il bambino deve essere in trattamento prescritto dal medico con una dose giornaliera totale di farmaci per l’asma, inclusi corticosteroidi inalatori (ICS) a dose media o alta, e un altro farmaco per l’asma, per almeno 3 mesi con una dose stabile per almeno 1 mese prima della prima visita.
  • Deve esserci evidenza di asma, dimostrata da uno dei seguenti:
    • Risposta documentata a un broncodilatatore (BD) con un miglioramento del volume espiratorio forzato (FEV1) di almeno il 10% nei 12 mesi precedenti la prima visita.
    • Risultato documentato di un test di provocazione con metacolina di 16 mg/mL o meno nei 12 mesi precedenti la prima visita.
    • Risposta al broncodilatatore (albuterolo/salbutamolo) con un miglioramento del FEV1 di almeno il 10% durante lo screening.
  • Il bambino deve avere una storia di almeno 2 eventi di peggioramento grave dell’asma che hanno richiesto il trattamento con corticosteroidi sistemici (orali o iniettabili) o 1 evento che ha richiesto l’ospedalizzazione nei 12 mesi precedenti la prima visita.
  • Il bambino deve avere un FEV1 pre-broncodilatatore superiore al 50% e inferiore o uguale al 95% del previsto, oppure un rapporto FEV1/FVC inferiore o uguale a 0,8 durante le visite di screening.
  • Deve esserci evidenza di asma non controllata, con almeno uno dei seguenti criteri:
    • Punteggio ACQ-IA di almeno 1,5 durante lo screening per i partecipanti di almeno 6 anni.
    • Uso di farmaci di emergenza per l’asma 3 o più giorni a settimana per almeno 1 settimana durante il periodo di screening.
    • Risvegli notturni a causa dei sintomi dell’asma che richiedono l’uso di farmaci di emergenza almeno una volta durante il periodo di screening.
    • Sintomi di asma 3 o più giorni a settimana per almeno 1 settimana durante il periodo di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno un’asma grave e non controllata. L’asma è una malattia che rende difficile respirare.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno avuto attacchi d’asma nonostante l’uso di altri trattamenti disponibili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italia
Centre Hospitalier Regional De Marseille Marsiglia Francia
Institutul De Pneumoftiziologie Marius Nasta Bucarest Romania
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Francia
Haauxlhl Unozoqhwsgwqg Y Pcgnmxnnvkj Lf Ff València Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
28.11.2023
Italia Italia
Reclutando
28.11.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
28.11.2023
Polonia Polonia
Reclutando
28.11.2023
Romania Romania
Reclutando
28.11.2023
Spagna Spagna
Reclutando
28.11.2023
Ungheria Ungheria
Reclutando
28.11.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Tezepelumab è un farmaco studiato per il trattamento dell’asma grave nei bambini di età compresa tra 5 e meno di 12 anni. Questo farmaco è progettato per ridurre le esacerbazioni dell’asma, che sono episodi in cui i sintomi dell’asma peggiorano notevolmente. Tezepelumab agisce bloccando una proteina nel corpo che può contribuire all’infiammazione delle vie respiratorie, aiutando così a controllare meglio l’asma nei bambini che non rispondono bene ad altri trattamenti.

Asma grave non controllata – L’asma grave non controllata è una forma di asma in cui i sintomi non sono completamente gestiti, nonostante l’uso di trattamenti disponibili. Questa condizione provoca difficoltà respiratorie e attacchi d’asma frequenti. Gli attacchi possono verificarsi anche con l’uso di farmaci standard per l’asma. I sintomi includono respiro sibilante, tosse, oppressione toracica e mancanza di respiro. La condizione può influenzare significativamente la qualità della vita quotidiana. È importante monitorare i sintomi e cercare un trattamento adeguato per gestire la condizione.

ID della sperimentazione:
2022-502984-39-00
Codice del protocollo:
D5180C00016
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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