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La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) a esordio tardivo. Questa è una malattia genetica che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato Avalotcagene ontaparvovec, un…
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Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su adulti con FCS per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ARO-APOC3. ARO-APOC3 è una soluzione per iniezione che contiene una molecola sintetica progettata…
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Questo studio clinico si concentra su due malattie infiammatorie croniche dell’intestino: la colite ulcerosa e la malattia di Crohn. Queste condizioni causano infiammazione e ulcere nel tratto digestivo, portando a sintomi come dolore addominale, diarrea e perdita di peso. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato TEV-48574, somministrato come soluzione iniettabile sotto la pelle.…
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma a cellule squamose della testa e del collo che si ripresenta o si diffonde in altre parti del corpo. Questo tipo di cancro colpisce le cellule che rivestono la superficie della testa e del collo. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: Buparlisib e…
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Lo studio clinico si concentra sulla Tosse Cronica Refrattaria, che include anche la Tosse Cronica Inesplicabile. Queste condizioni si riferiscono a una tosse persistente che non risponde ai trattamenti standard e la cui causa non è facilmente identificabile. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BLU-5937, il cui principio attivo è Camlipixant. Questo farmaco…
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Lo studio si concentra su una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che è caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza…
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