#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2022-02-25
Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS), una condizione rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo può portare a problemi come la pancreatite, un’infiammazione del pancreas. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ISIS 678354, noto anche come AKCEA-APOCIII-LRx, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2025-07-21
Studio sull’uso di Sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla gestione del dolore grave causato da una crisi vaso-occlusiva nei bambini affetti da anemia falciforme. L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue che può causare episodi di dolore intenso, noti come crisi vaso-occlusive, a causa del blocco dei vasi sanguigni da parte di globuli rossi deformati. Lo studio mira…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-04-17
Studio sulla sicurezza e fattibilità dell’uso di cheratinociti e fibroblasti autologhi espansi per il trattamento del labbro leporino e palatoschisi
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del labbro leporino e palatoschisi, una condizione in cui il labbro superiore e il palato non si formano correttamente durante lo sviluppo del bambino. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità di un nuovo trattamento che utilizza un sostituto della mucosa orale ingegnerizzato, creato a…
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- Data di inizio: 2024-05-17
Studio sul Follow-Up a Lungo Termine per Pazienti con Angioedema Ereditario Trattati con NTLA-2002 (Ziclumeran, Lonvoguran)
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda una malattia chiamata Angioedema Ereditario, una condizione che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2002, che viene somministrato tramite infusione. Questo farmaco contiene due componenti attivi: Ziclumeran e Lonvoguran. Ziclumeran è un tipo di RNA messaggero che aiuta a produrre una…
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- Data di inizio: 2024-04-10
Studio di Fase 1b su ION356 per la Sicurezza in Pazienti con Malattia di Pelizaeus-Merzbacher
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla Malattia di Pelizaeus-Merzbacher, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso centrale. Questa condizione è causata da un problema nel gene PLP1, che porta a difficoltà nel movimento e nello sviluppo. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato ION356, somministrato tramite iniezione direttamente nel liquido spinale, un metodo noto…
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- Data di inizio: 2024-11-04
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile
Reclutamento in corso
La Malattia di Pompe a esordio infantile è una condizione rara che colpisce i muscoli e il cuore nei bambini. Questo studio clinico si concentra su bambini con questa malattia, di età compresa tra 0 e meno di 18 anni. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due farmaci, cipaglucosidase alfa e miglustat,…
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