#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2025-03-19
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Pitolisant in Pazienti con Sindrome di Prader-Willi
Reclutamento in corso
Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pitolisant, noto anche con il nome in codice HBS-101. Il farmaco è somministrato in forma di compresse e viene studiato per valutare la sua…
- Data di inizio: 2025-03-28
Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti
Reclutamento in corso
Questo studio clinico esamina l’uso di deucrictibant nel trattamento dell’angioedema ereditario, una condizione rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo. Il gonfiore può manifestarsi sulla pelle o nelle mucose e non è accompagnato da prurito o orticaria. Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa…
- Data di inizio: 2023-12-18
Studio sull’uso di estratto di cannabis a spettro completo per l’epilessia resistente associata a sclerosi tuberosa: dronabinol e cannabidiolo
Reclutamento in corso
Lo studio clinico riguarda il trattamento dell’epilessia difficile da controllare associata al complesso della sclerosi tuberosa. Questa è una condizione genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi, inclusi il cervello, e può portare a crisi epilettiche che non rispondono bene ai trattamenti tradizionali. Il trattamento in esame utilizza un estratto…
- Data di inizio: 2025-01-06
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di WVE-006 in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina Pi*ZZ
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra su una condizione chiamata deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una malattia genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato WVE-006, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide, una piccola molecola di acido nucleico progettata per agire…
- Data di inizio: 2021-08-12
Studio sull’uso della mesalazina per prevenire il cancro colorettale nei pazienti con sindrome di Lynch
Reclutamento in corso
Il sindrome di Lynch è una condizione genetica che aumenta il rischio di sviluppare il cancro del colon-retto. Questo studio si concentra su persone con questa sindrome per vedere se un farmaco chiamato mesalazina può ridurre la comparsa di tumori nel colon. La mesalazina è un medicinale che viene somministrato in forma di granuli a…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-02-22
Studio sull’Effetto a Lungo Termine di EDG-5506 in Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker
Reclutamento in corso
La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e problemi di movimento. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato EDG-5506, un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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