Indice
- Panoramica del trial
- Popolazione studiata
- Obiettivi e risultati misurati
- Fase dello studio e stato
- Dati essenziali del trial
Panoramica del trial
Il trial disponibile valuta elsunersen in bambini con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica legata a SCN2A, indicata anche come SCN2A-DEE.[1] Il titolo dello studio parla di efficacia, sicurezza e farmacocinetica, quindi i ricercatori vogliono capire se il trattamento funziona, se è ben tollerato e come si comporta nell’organismo.[1]
Popolazione studiata
La popolazione target è formata da bambini con SCN2A-DEE e con epilessia a esordio precoce.[1] Questo significa che il trial non è generico per tutte le epilessie, ma è mirato a una forma specifica legata a SCN2A.[1]
Nel materiale fornito non sono elencati criteri di inclusione dettagliati, come età precisa, esami richiesti o condizioni che escludono la partecipazione.[1] Per questo, l’informazione certa è che il trial riguarda bambini con questa diagnosi specifica.[1]
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale è misurare il cambiamento della frequenza mensile delle crisi motorie rispetto al valore iniziale dopo 24 settimane.[1] In parole semplici, il trial vuole vedere se il numero di crisi cambia durante il trattamento rispetto a prima dell’inizio.[1]
Lo studio valuta anche efficacia, sicurezza e farmacocinetica.[1] La farmacocinetica è il modo in cui il trattamento viene gestito dal corpo, per esempio come viene distribuito e eliminato.[1]
Fase dello studio e stato
Il trial è in fase 3.[1] Questa fase viene di solito usata per raccogliere dati più solidi su un gruppo più ampio di partecipanti, dopo le fasi iniziali di sviluppo clinico.[1]
Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero previsto di partecipanti è 40.[1]
Dati essenziali del trial
Il trial identificato dal codice 2024-515598-82-00 è uno studio interventistico, cioè un tipo di ricerca in cui viene somministrato un trattamento ai partecipanti per valutarne gli effetti.[1] L’intervento indicato nel materiale è PRAX-222, con uso intratecale, ma il focus del trial resta la valutazione clinica di efficacia, sicurezza e farmacocinetica nei bambini con SCN2A-DEE.[1]
Il dato principale da ricordare è che questo studio cerca di capire se il trattamento può ridurre le crisi motorie nei bambini con epilessia legata a SCN2A.[1]
