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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza delle cellule staminali adipose autologhe (NVD003) rispetto all’innesto osseo iliaco nei bambini con pseudoartrosi congenita della tibia

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Pseudoartrosi congenita
    Farmaci in studio:
    • Autologous Adipose-Derived Stem Cells
    Belgio Francia Spagna

  • Studio sulla prevenzione del cancro con metformina in adolescenti e adulti con sindrome di Li-Fraumeni

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Metformin
    • Metformin Hydrochloride
    Germania

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di infigratinib nei bambini con ipocondroplasia e bassa statura

    In arruolamento

    4 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipocondroplasia
    Farmaci in studio:
    • Infigratinib
    • Placebo
    Francia Norvegia Portogallo Spagna Svezia

  • Studio sull’uso di [18F]MNI-659 per prevedere la progressione della malattia di Huntington in pazienti sintomatici e pre-sintomatici

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Huntington
    Farmaci in studio:
    • 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE
    Francia

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ABO-101 in Pazienti con Iperossaluria Primaria Tipo 1

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Iperossaluria primitiva
    Farmaci in studio:
    • GRNA-001
    Francia Germania Paesi Bassi

  • Studio su RLY-2608 per adulti e bambini con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA e malformazioni causate da mutazione PIK3CA

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malformazione linfatica
    • Mutazione PIK3CA-attivata
    • Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA
    Farmaci in studio:
    • RLY-2608
    Belgio Francia Germania Irlanda Italia Norvegia +1
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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