#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-11-18
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di VX-522 e Ivacaftor nei Pazienti Adulti con Fibrosi Cistica Non Responsivi alla Terapia Modulatoria CFTR
Reclutamento in corso
La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno un tipo di mutazione genetica che non risponde ai trattamenti attuali. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-522, somministrato tramite…
- Data di inizio: 2023-11-15
Studio sugli effetti a lungo termine del sirolimus nei bambini con sclerosi tuberosa sotto i 4 mesi di età
Reclutamento in corso
Il complesso della sclerosi tuberosa (TSC) è una malattia genetica che può causare la crescita di tumori benigni in diversi organi, inclusi cervello, cuore e reni. Questo studio si concentra sui bambini con TSC di età inferiore ai 4 mesi. L’obiettivo è valutare l’effetto di un trattamento precoce con un inibitore mTOR, un tipo di…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2022-10-26
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la beta-talassemia dipendente da trasfusione e la anemia falciforme grave. Queste condizioni richiedono frequenti trasfusioni di sangue o causano episodi dolorosi e complicazioni. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo metodo mira a correggere…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2022-07-01
Studio sull’efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda bambini con meno di 12 anni affetti da emofilia A o B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, con o senza inibitori. Gli inibitori sono sostanze che possono interferire con i trattamenti standard per l’emofilia. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato concizumab, somministrato…
- Data di inizio: 2025-01-30
Studio sull’uso di enalapril per il trattamento delle malformazioni venose dolorose in adulti di età compresa tra 18 e 70 anni
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sulle malformazioni venose, una condizione in cui i vasi sanguigni non si formano correttamente, causando dolore e altri sintomi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Enalapril, noto come inibitore dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE-inibitore). Questo farmaco è comunemente usato per trattare la pressione alta, ma in questo studio…
- Data di inizio: 2024-07-22
Studio sull’efficacia di mavorixafor nei pazienti con neutropenia cronica e infezioni ricorrenti
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata neutropenia cronica, che si verifica quando ci sono livelli bassi di un tipo di globuli bianchi chiamati neutrofili. Questi globuli bianchi sono importanti per combattere le infezioni. Le persone con neutropenia cronica possono avere infezioni frequenti o gravi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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