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Studio dell'efficacia di venetoclax e Azacitidina in pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1 in recidiva molecolare

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuterà l'efficacia di una combinazione di due farmaci: il venetoclax, somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale, e l'azacitidina, somministrata tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è determinare se questa combinazione di farmaci può prevenire la ricomparsa della malattia nei pazienti che mostrano segni di ricaduta molecolare durante o dopo la chemioterapia. Il venetoclax viene somministrato quotidianamente in dose fino a 400 mg, mentre l'azacitidina viene somministrata alla dose di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea.

Il trattamento prevede l'utilizzo di entrambi i farmaci per un periodo che può durare fino a 168 giorni. Durante lo studio, i pazienti verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e l'eventuale presenza di malattia residua minima, che indica la presenza di cellule leucemiche rilevabili attraverso test molecolari molto sensibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la combinazione di due farmaci: venetoclax (somministrato per via orale) e azacitidina (somministrata per via sottocutanea).

    Prima dell'inizio del trattamento, verranno effettuati esami del sangue per verificare la funzionalità renale ed epatica.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio a 3 mesi

    Dopo 3 mesi di trattamento, verrà effettuata una valutazione della risposta alla terapia.

    Verrà controllata la presenza di malattia residua minima (MRD) attraverso specifici esami del sangue.

    Verranno valutati eventuali segni di progressione della malattia.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a 6 mesi

    A 6 mesi dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una nuova valutazione completa.

    Verrà verificata l'assenza di ricaduta della malattia.

    Si valuterà la possibilità di procedere con il trapianto di cellule staminali.

  4. Passaggio 4

    Fase pre-trapianto

    Se le condizioni lo permettono, si procederà alla preparazione per il trapianto di cellule staminali.

    Verranno effettuati tutti gli esami necessari per verificare l'idoneità al trapianto.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continuerà fino a 12 mesi dall'inizio del trattamento.

    Verranno effettuati controlli periodici per valutare la sopravvivenza libera da progressione della malattia.

    Il follow-up includerà analisi per verificare la presenza di malattia residua a livello molecolare.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo durante lo screening
  • I pazienti fertili, sia uomini che donne, devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento
  • Firma del consenso informato scritto
  • Diagnosi precedente di Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1, con o senza mutazioni concomitanti FLT3-TKD o FLT3-ITD
  • Presenza confermata di trascritti mutanti NPM1 di tipo A, B o D durante lo screening
  • Idoneità al trapianto allogenico di cellule staminali secondo i criteri del centro trapianti
  • Completamento di almeno due cicli di chemioterapia convenzionale basata su antracicline e citarabina, con raggiungimento della prima remissione completa
  • Essere in prima remissione completa morfologica con malattia residua minima rilevabile nel midollo osseo
  • Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
  • Performance status ECOG inferiore a 2 (indica il livello di autonomia del paziente nelle attività quotidiane)
  • Funzionalità epatica e renale adeguata, dimostrata da:
    • Livelli di transaminasi epatiche inferiori a 3 volte il limite superiore
    • Bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite normale
    • Clearance della creatinina superiore o uguale a 30 mL/min

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali nei 3 mesi precedenti
  • Presenza di gravi malattie cardiache o problemi del ritmo cardiaco non controllati
  • Pazienti con funzionalità epatica gravemente compromessa (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica
  • Presenza di altre forme di cancro attivo negli ultimi 2 anni (eccetto alcuni tipi di tumore della pelle)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici sperimentali
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie psichiatriche che potrebbero interferire con lo studio
  • Presenza di allergie note ai farmaci utilizzati nello studio o ai loro componenti
  • Pazienti che non possono assumere medicinali per via orale
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Venetoclax: Un farmaco antitumorale che agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo medicinale viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (LMA) aiutando a prevenire la crescita e la diffusione delle cellule tumorali. Azacitidina: Un farmaco chemioterapico che aiuta a combattere il cancro modificando il modo in cui funziona il DNA nelle cellule tumorali. Viene utilizzato per trattare diversi tipi di disturbi del sangue, inclusa la leucemia mieloide acuta. Questo medicinale può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali. La combinazione di questi due farmaci viene studiata per prevenire la ricomparsa della leucemia nei pazienti che hanno una particolare mutazione genetica chiamata NPM1, specialmente quando si notano i primi segni di ritorno della malattia a livello molecolare.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale che agisce come inibitore selettivo della proteina BCL-2, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1. Il farmaco funziona bloccando la proteina BCL-2 che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere, portando così alla loro morte programmata. Viene utilizzato in combinazione con azacitidina per prevenire la recidiva molecolare nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta.

  • Azacitidina

    Un agente ipometilante somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Il farmaco agisce modificando l'espressione dei geni nelle cellule tumorali attraverso la riduzione della metilazione del DNA, contribuendo a ripristinare la normale funzione cellulare. Viene utilizzato in combinazione con venetoclax per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1, specialmente in caso di recidiva molecolare.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1 - È una forma specifica di leucemia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo, caratterizzata dalla presenza di una particolare mutazione genetica nel gene NPM1. Questa condizione causa una crescita incontrollata di cellule immature del sangue chiamate mieloblasti. Le cellule leucemiche si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia si sviluppa rapidamente e può diffondersi nel sangue e in altri tessuti del corpo. Questa variante genetica particolare della leucemia mieloide acuta influenza il modo in cui le cellule del sangue si sviluppano e maturano.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510432-36-00Codice del protocolloAML2521Partecipanti previsti35 personePromotoreFondazione G.I.M.Em.A Franco Mandelli Ets

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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