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Studio sulla sicurezza ed efficacia di Navtemadlin e Ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi primaria, post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale con risposta subottimale a Ruxolitinib

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata Mielofibrosi Primaria (PMF) e su due condizioni correlate: Mielofibrosi post-Policitemia Vera (Post-PV-MF) e Mielofibrosi post-Trombocitemia Essenziale (Post-ET-MF). Queste condizioni possono causare una risposta insufficiente al trattamento attuale con un farmaco chiamato Ruxolitinib. Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato Navtemadlin (conosciuto anche come KRT-232) quando viene usato insieme a Ruxolitinib.

Navtemadlin รจ un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere Ruxolitinib e inizieranno a prendere Navtemadlin. Lo studio mira a determinare la dose piรน sicura ed efficace di Navtemadlin in combinazione con Ruxolitinib. I partecipanti saranno monitorati per vedere se c’รจ una riduzione del volume della milza, che รจ un sintomo comune di queste malattie, e per valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio si svolgerร  in piรน centri e coinvolgerร  adulti che hanno giร  ricevuto Ruxolitinib per almeno 18 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella dimensione della milza, utilizzando esami come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT). L’obiettivo รจ migliorare la qualitร  della vita dei pazienti con queste condizioni attraverso un trattamento piรน efficace.

1inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’etร  superiore ai 18 anni e una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), post-policitemia vera MF (post-PV-MF) o post-trombocitemia essenziale MF (post-ET-MF).

รˆ necessario che il paziente abbia ricevuto il trattamento con ruxolitinib per almeno 18 settimane prima dell’ingresso nello studio e che la dose sia stata stabile nelle 8 settimane precedenti.

2somministrazione dei farmaci

Il paziente riceve una combinazione di navtemadlin e ruxolitinib, entrambi sotto forma di compresse per uso orale.

La dose di navtemadlin varia tra 10-60 mg o 25-60 mg, mentre ruxolitinib viene somministrato secondo la dose stabilita dal medico curante.

3monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente รจ sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la riduzione del volume della milza e altri parametri di efficacia e sicurezza.

Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e controlli dei segni vitali.

4valutazione dei risultati

L’obiettivo principale รจ determinare la dose raccomandata di KRT-232 in combinazione con ruxolitinib e valutare la riduzione del volume della milza a 24 settimane.

I risultati secondari includono la valutazione della sopravvivenza globale e senza progressione, la riduzione della necessitร  di trasfusioni di globuli rossi e la sicurezza complessiva del trattamento.

5conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 10 aprile 2025, con una valutazione finale dei dati raccolti per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere adulti con etร  superiore ai 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV-MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET-MF), secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร .
  • Essere in trattamento con ruxolitinib da almeno 18 settimane prima dell’inizio dello studio e mantenere una dose stabile nelle 8 settimane precedenti l’approvazione dell’iscrizione da parte dello sponsor.
  • Avere una milza palpabile di almeno 5 cm sotto il margine costale sinistro o un volume di almeno 450 cmยณ misurato tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).
  • Presentare almeno 2 sintomi con un punteggio di almeno 1 secondo la scala MFSAF v4.0.
  • Effettuare una risonanza magnetica o una tomografia computerizzata per misurare il volume della milza non piรน di 14 giorni prima della prima dose di KRT-232.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG da 0 a 2, dove 0 indica piena attivitร  e 2 indica limitazioni leggere.
  • Avere una funzione adeguata del sangue, del fegato e dei reni, come definito nel protocollo, entro 28 giorni prima della prima dose di KRT-232.
  • Le donne in etร  fertile e i loro partner maschili, o gli uomini con partner femminili in etร  fertile, devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio. Inoltre, dopo l’ultima dose del farmaco, le donne devono continuare a usare la contraccezione per 1 mese e 1 settimana, mentre gli uomini devono continuare per 3 mesi e 1 settimana.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Mielofibrosi Primaria, Mielofibrosi Post-Policitemia Vera o Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco ruxolitinib, che รจ un medicinale usato per trattare alcune malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco KRT-232, che รจ un altro medicinale usato nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a una riduzione del volume della milza, che รจ un obiettivo dello studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Centre Hospitalier Universitaire D'AngersAngersFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Regional Universitaire De ToursToursFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De MontpellierMontpellierFranciaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Ospedale Di Circolo E Fondazione MacchiVareseItaliaCHIEDI ORA
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l.MeldolaItaliaCHIEDI ORA
Careggi University HospitalFirenzeItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di TorinoTorinoItaliaCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
16.03.2021
Italia Italia
Non reclutando
19.10.2021

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

KRT-232 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi primaria, della mielofibrosi post-policitemia vera e della mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Viene testato per vedere se puรฒ migliorare la risposta nei pazienti che non rispondono adeguatamente ad un altro trattamento.

Ruxolitinib รจ un farmaco giร  utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona riducendo l’infiammazione e il gonfiore della milza. In questo studio, viene combinato con KRT-232 per valutare se insieme possono migliorare i sintomi della malattia.

Malattie investigate:

Mielofibrosi Primaria (PMF) โ€“ รˆ una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale che sostituisce il normale tessuto ematopoietico. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni piรน gravi. La PMF puรฒ anche portare a un aumento del rischio di infezioni e sanguinamenti. Nel tempo, la malattia puรฒ evolvere in una forma piรน aggressiva di leucemia.

Mielofibrosi Post-Policitemia Vera (Post-PV-MF) โ€“ Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto la policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Con il tempo, il midollo osseo puรฒ diventare fibrotico, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi includono affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi legati alla ridotta produzione di cellule del sangue. La malattia puรฒ progredire lentamente o rapidamente, e puรฒ portare a complicazioni come l’anemia e l’aumento del rischio di infezioni. In alcuni casi, puรฒ evolvere in leucemia acuta.

Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale (Post-ET-MF) โ€“ รˆ una complicazione che puรฒ insorgere in pazienti con trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine. Nel tempo, il midollo osseo puรฒ diventare fibrotico, compromettendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e problemi di coagulazione. La progressione della malattia varia tra i pazienti, con alcuni che sviluppano sintomi piรน gravi e complicazioni. Puรฒ anche portare a un aumento del rischio di trasformazione in leucemia.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:58

Trial ID:
2024-514468-26-00
Numero di protocollo
KRT-232-109
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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