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Studio sulla sicurezza ed efficacia di navtemadlin e ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi primaria, post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale con risposta subottimale a ruxolitinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata Mielofibrosi Primaria (PMF) e su due condizioni correlate: Mielofibrosi post-Policitemia Vera (Post-PV-MF) e Mielofibrosi post-Trombocitemia Essenziale (Post-ET-MF). Queste condizioni possono causare una risposta insufficiente al trattamento attuale con un farmaco chiamato ruxolitinib. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato navtemadlin (conosciuto anche come KRT-232) quando viene usato insieme a ruxolitinib.

Navtemadlin è un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere ruxolitinib e inizieranno a prendere navtemadlin. Lo studio mira a determinare la dose più sicura ed efficace di navtemadlin in combinazione con ruxolitinib. I partecipanti saranno monitorati per vedere se c'è una riduzione del volume della milza, che è un sintomo comune di queste malattie, e per valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà adulti che hanno già ricevuto ruxolitinib per almeno 18 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella dimensione della milza, utilizzando esami come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT). L'obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti con queste condizioni attraverso un trattamento più efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età superiore ai 18 anni e una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), post-policitemia vera MF (post-PV-MF) o post-trombocitemia essenziale MF (post-ET-MF).

    È necessario che il paziente abbia ricevuto il trattamento con ruxolitinib per almeno 18 settimane prima dell'ingresso nello studio e che la dose sia stata stabile nelle 8 settimane precedenti.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    Il paziente riceve una combinazione di navtemadlin e ruxolitinib, entrambi sotto forma di compresse per uso orale.

    La dose di navtemadlin varia tra 10-60 mg o 25-60 mg, mentre ruxolitinib viene somministrato secondo la dose stabilita dal medico curante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la riduzione del volume della milza e altri parametri di efficacia e sicurezza.

    Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e controlli dei segni vitali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    L'obiettivo principale è determinare la dose raccomandata di KRT-232 in combinazione con ruxolitinib e valutare la riduzione del volume della milza a 24 settimane.

    I risultati secondari includono la valutazione della sopravvivenza globale e senza progressione, la riduzione della necessità di trasfusioni di globuli rossi e la sicurezza complessiva del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 10 aprile 2025, con una valutazione finale dei dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere adulti con età superiore ai 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV-MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET-MF), secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Essere in trattamento con ruxolitinib da almeno 18 settimane prima dell'inizio dello studio e mantenere una dose stabile nelle 8 settimane precedenti l'approvazione dell'iscrizione da parte dello sponsor.
  • Avere una milza palpabile di almeno 5 cm sotto il margine costale sinistro o un volume di almeno 450 cm³ misurato tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).
  • Presentare almeno 2 sintomi con un punteggio di almeno 1 secondo la scala MFSAF v4.0.
  • Effettuare una risonanza magnetica o una tomografia computerizzata per misurare il volume della milza non più di 14 giorni prima della prima dose di KRT-232.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG da 0 a 2, dove 0 indica piena attività e 2 indica limitazioni leggere.
  • Avere una funzione adeguata del sangue, del fegato e dei reni, come definito nel protocollo, entro 28 giorni prima della prima dose di KRT-232.
  • Le donne in età fertile e i loro partner maschili, o gli uomini con partner femminili in età fertile, devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio. Inoltre, dopo l'ultima dose del farmaco, le donne devono continuare a usare la contraccezione per 1 mese e 1 settimana, mentre gli uomini devono continuare per 3 mesi e 1 settimana.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Mielofibrosi Primaria, Mielofibrosi Post-Policitemia Vera o Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco ruxolitinib, che è un medicinale usato per trattare alcune malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco KRT-232, che è un altro medicinale usato nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a una riduzione del volume della milza, che è un obiettivo dello studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • KRT-232

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi primaria, della mielofibrosi post-policitemia vera e della mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Viene testato per vedere se può migliorare la risposta nei pazienti che non rispondono adeguatamente ad un altro trattamento.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona riducendo l'infiammazione e il gonfiore della milza. In questo studio, viene combinato con KRT-232 per valutare se insieme possono migliorare i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • KRT-232

    KRT-232 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi primaria, post-policitemia vera e post-trombocitemia essenziale. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza ed efficacia in combinazione con ruxolitinib, in pazienti che hanno avuto una risposta subottimale a quest'ultimo. KRT-232 agisce a livello molecolare inibendo una proteina che regola la crescita cellulare, contribuendo a ridurre il volume della milza. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteine regolatrici della crescita cellulare.

  • Ruxolitinib

    Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, già approvato per il trattamento della mielofibrosi primaria, post-policitemia vera e post-trombocitemia essenziale. È utilizzato per ridurre i sintomi e il volume della milza nei pazienti con queste condizioni. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione di specifiche proteine coinvolte nella segnalazione cellulare, che sono iperattive in queste malattie. Ruxolitinib è classificato come un inibitore delle Janus chinasi (JAK).

Malattie studiate

  • Mielofibrosi Primaria (PMF)

    È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale che sostituisce il normale tessuto ematopoietico. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La PMF può anche portare a un aumento del rischio di infezioni e sanguinamenti. Nel tempo, la malattia può evolvere in una forma più aggressiva di leucemia.

  • Mielofibrosi Post-Policitemia Vera (Post-PV-MF)

    Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto la policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Con il tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi includono affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi legati alla ridotta produzione di cellule del sangue. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e può portare a complicazioni come l'anemia e l'aumento del rischio di infezioni. In alcuni casi, può evolvere in leucemia acuta.

  • Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale (Post-ET-MF)

    È una complicazione che può insorgere in pazienti con trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di piastrine. Nel tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, compromettendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e problemi di coagulazione. La progressione della malattia varia tra i pazienti, con alcuni che sviluppano sintomi più gravi e complicazioni. Può anche portare a un aumento del rischio di trasformazione in leucemia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-514468-26-00Codice del protocolloKRT-232-109Partecipanti previsti78 personePromotoreKartos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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