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Studio prospettico su pazienti adulti (18‑60 anni) con leucemia mieloide acuta: quizartinib più combinazione di farmaci per migliorare la risposta della malattia residua

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti giovani (18‑60 anni) affetti da Acute Myeloid Leukemia, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo responsabili della produzione del sangue. La malattia può presentare diverse mutazioni, tra cui le varianti FLT3-ITD+ e FLT3-ITD-. Lo scopo è valutare se l’aggiunta di nuovi farmaci al trattamento standard migliora la risposta osservata mediante l’analisi del residuo di cellule tumorali rilevabile (measurable residual disease).

Per i pazienti con la mutazione FLT3-ITD+, il regime di induzione standard (che include farmaci come daunorubicin e dexamethasone) viene combinato con quizartinib, un farmaco che blocca l’attività della mutazione, oppure con midostaurin, un altro agente mirato. Nei pazienti con FLT3-ITD-, si confronta l’uso di cytarabine ad alta dose più venetoclax, che aiuta a far morire le cellule tumorali, rispetto all’alta dose di cytarabine da sola; entrambi i gruppi possono ricevere anche azacitidine come supporto terapeutico.

Il percorso dello studio prevede un ciclo iniziale di chemioterapia (induzione), seguito da una valutazione dopo il primo ciclo per verificare la presenza di cellule residue usando test molto sensibili: la tecnica PCR-NGS (un esame che cerca piccole tracce di DNA tumorale) o la flow cytometry (un esame che conta le cellule con marcatori particolari). Se necessario, i pazienti ricevono un secondo ciclo (consolidamento) e vengono poi monitorati per diversi mesi per osservare quanto tempo rimangono senza segni di malattia e la loro sopravvivenza complessiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del ciclo di induzione 7+3

    Citarabina: 100 mg/m² al giorno, somministrata per via endovenosa in infusione continua per 7 giorni.

    Daunorubicina: 90 mg/m² al giorno, somministrata per via endovenosa nei giorni 1, 2 e 3.

    Dexametasone: 10 mg al giorno, somministrato per via endovenosa (infusione) durante tutto il ciclo di induzione.

    Quizartinib (per i pazienti FLT3‑ITD+): 53 mg al giorno, assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite, per tutta la durata dell’induzione.

    Midostaurin (per i pazienti FLT3‑ITD‑ o altri): 100 mg al giorno, suddivisi in due dosi da 50 mg, assunto per via orale durante l’induzione.

    Il regime “7+3” combina 7 giorni di citarabina con 3 giorni di antraciclina (daunorubicina) ed è il trattamento di base per la leucemia mieloide acuta.

  2. Passaggio 2

    Valutazione dell'MRD dopo l'induzione

    Entro pochi giorni dal termine del ciclo di induzione viene eseguita un'aspirazione midollare per analizzare la malattia residua misurabile (MRD).

    L'analisi può essere effettuata tramite PCR‑NGS (tecnica di sequenziamento) o citometria a flusso, a seconda del sottostudio.

  3. Passaggio 3

    Decisione basata sul risultato MRD

    Se il risultato MRD è negativo, si procede al ciclo di consolidamento.

    Se il risultato MRD è positivo o la risposta clinica è sub‑ottimale, si passa al ciclo di salvataggio con alta dose di citarabina e, se previsto, venetoclax.

  4. Passaggio 4

    Ciclo di consolidamento (IDAC) con o senza venetoclax

    Citarabina ad alta dose (HDAC): 3 g/m² per infusione, somministrata nei giorni 1, 3 e 5 di ciascun ciclo, per via endovenosa.

    Quizartinib o Midostaurin continuano con la stessa dose giornaliera usata durante l’induzione, per tutta la durata del consolidamento (di solito 2‑3 cicli).

    Venetoclax (solo per i pazienti del sottostudio 2): 400 mg al giorno, assunto per via orale durante ogni ciclo di HDAC.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni MRD post‑consolidamento

    Dopo ciascun ciclo di consolidamento viene eseguita un'ulteriore aspirazione midollare per verificare la presenza di MRD.

    I risultati guidano eventuali ulteriori decisioni terapeutiche.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up e monitoraggio a lungo termine

    Il paziente continua a sottoporsi a visite di controllo periodiche, esami del sangue e, se necessario, nuove valutazioni MRD.

    L'obiettivo è monitorare la sopravvivenza globale e rilevare eventuali recidive in modo precoce.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Età compresa tra 18 e 60 anni (inclusi 18 anni ma non 61).
  • Possedere una copertura assicurativa sanitaria.
  • Per il sotto‑studio 1: avere una mutazione attivante FLT3‑ITD nel midollo osseo (rapporto allelico ≥ 0,03).
  • Per il sotto‑studio 1: ricevere la chemioterapia di induzione standard chiamata 7+3 secondo il protocollo dello studio.
  • Per il sotto‑studio 1: avere i livelli di elettroliti (potassio, calcio totale o corretto per albumina o calcio ionizzato, e magnesio) entro i limiti normali del laboratorio.
  • Per il sotto‑studio 2: non rispondere al trattamento iniziale (nessuna risposta) oppure avere una risposta completa (CR), risposta completa con recidiva ematologica (CRh) o risposta completa con incompleta (CRi) ma con MRD positivo (≥ 0,1 %) nel midollo osseo dopo un ciclo di 7+3.
  • Per il sotto‑studio 2: essere idonei a ricevere un secondo ciclo di chemioterapia intensiva.
  • Per il sotto‑studio 3: avere una risposta completa (CR, CRh o CRi) senza MRD rilevabile (< 0,1 % o al di sotto del limite di rilevazione) nel midollo osseo dopo un ciclo di 7+3.
  • Fornire un consenso informato scritto e firmato.
  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) appena diagnosticata, oppure AML secondaria derivante da una sindrome mielodisplastica preesistente o da terapia citotossica precedente, secondo la classificazione WHO 2022.
  • Non aver ricevuto trattamenti per AML (eccetto l’idrossiurea) o per sindrome mielodisplastica (eccetto fattori di crescita ematopoietici).
  • Avere uno stato di performance ECOG ≤ 3 (capacità di svolgere attività quotidiane con qualche limitazione).
  • Essere idonei a ricevere la chemioterapia di induzione.
  • Non avere controindicazioni agli anthracyclines (farmaci che possono danneggiare il cuore), come insufficienza cardiaca scompensata o non controllata, infarto del miocardio recente, segni attuali di compromissione cardiaca, aritmie non controllate o frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 50 %.
  • Laboratori entro limiti accettabili: bilirubina totale ≤ 2 volte il limite superiore normale, enzimi epatici ASAT (SGOT) e ALAT (SGPT) ≤ 2,5 volte il limite superiore normale, creatinina < 150 µmol/L (salvo valori legati all’AML).
  • Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi appropriati durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Non si può partecipare se si ha una leucemia mieloide acuta (AML) secondaria, cioè che deriva da una neoplasia mieloproliferativa (MPN) già nota.
  • Le donne incinte o che allattano non possono partecipare.
  • Nel sotto‑studio 1 non possono partecipare i pazienti con AML di tipo CBF‑AML (una variante genetica della leucemia).
  • Nel sotto‑studio 1 non possono partecipare chi ha già ricevuto il farmaco quizartinib o altri inibitori della proteina FLT3.
  • Nel sotto‑studio 1 non possono partecipare chi ha malattie cardiache non controllate o gravi, come ritmo cardiaco molto lento (bradicardia < 50 battiti/min), intervallo QT prolungato (> 450 ms), storia di “sindrome del QT lungo”, pressione alta (sistolica ≥ 180 mm Hg o diastolica ≥ 110 mm Hg), aritmie ventricolari (tachicardia ventricolare, fibrillazione ventricolare o torsade de pointes), blocchi cardiaci di secondo o terzo grado, angina o infarto recente (< 6 mesi), insufficienza cardiaca avanzata (classe NYHA 3‑4), frazione di eiezione del ventricolo sinistro ≤ 45 % o blocco di branca sinistra completo.
  • Nel sotto‑studio 1 non possono partecipare chi ha bassi livelli di potassio, magnesio o calcio molto gravi (grado 3‑4) che non sono stati corretti.
  • Nel sotto‑studio 1 non possono partecipare chi ha assunto farmaci che aumentano molto l’attività dell’enzima CYP3A nelle due settimane precedenti (o per cinque volte la loro durata).
  • Nel sotto‑studio 2 non possono partecipare i pazienti con AML che presenta la mutazione FLT3‑ITD ma senza la caratteristica CBF.
  • Nel sotto‑studio 2 non possono partecipare chi ha un’infezione non controllata, come sepsi (infezione grave nel sangue), febbre alta persistente o danni a più organi.
  • Nel sotto‑studio 2 non possono partecipare chi ha un’infezione fungina non controllata, confermata da esami del sangue.
  • Nel sotto‑studio 2 non possono partecipare chi ha già ricevuto il farmaco venetoclax.
  • Le persone che non hanno capacità legale (sotto tutela, curatela o protezione giudiziaria) non possono partecipare.
  • Nel sotto‑studio 3 non possono partecipare i pazienti con AML che presenta la mutazione FLT3‑ITD ma senza la caratteristica CBF.
  • Chi ha la leucemia promielocitica acuta (APL), identificata da una specifica alterazione genetica (t(15;17) o fusione PML::RARA), non può partecipare.
  • Chi ha la traslocazione genetica t(9;22) (nota come BCR::ABL1) o una precedente leucemia mieloide cronica (Ph1+) non può partecipare.
  • Chi ha disturbi psichiatrici o neurologici gravi, indipendenti dalla leucemia, che rendono il trattamento non sicuro (incluso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore), non può partecipare.
  • Chi ha problemi psicologici, familiari, sociali o logistici (ad esempio distanza geografica) che impedirebbero il regolare follow‑up clinico non può partecipare.
  • Chi ha avuto un altro cancro, a meno che non sia stabile da almeno due anni (esclusi carcinoma in situ e carcinoma della pelle), non può partecipare.
  • Chi ha un’infezione grave non controllata al momento dell’ingresso nello studio non può partecipare.
  • Chi è affetto da infezione non controllata da HIV‑1 o HIV‑2, o da epatite attiva di tipo B o C, non può partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Quizartinib

    è un farmaco orale che blocca l’attività di una mutazione specifica (FLT3‑ITD) presente in alcune forme di leucemia mieloide acuta. Nel trial viene aggiunto alla chemioterapia di induzione e di consolidamento per verificare se può ridurre la quantità di cellule leucemiche residue rispetto al trattamento standard.

  • Dexamethasone

    è un corticosteroide somministrato per via endovenosa. Viene usato come terapia di base per controllare l’infiammazione e aiutare a gestire gli effetti collaterali della chemioterapia intensiva.

  • Daunorubicina

    è un chemioterapico appartenente alla classe delle antracicline, somministrato per via endovenosa. È uno dei due farmaci della scheda “7+3” (sette giorni di citarabina più tre giorni di daunorubicina) usata per indurre la remissione nella leucemia mieloide acuta.

  • Citarabina

    è un altro chemioterapico, somministrato per via endovenosa. Forma la parte “7” della scheda “7+3”, interferendo con la sintesi del DNA delle cellule leucemiche e contribuendo a eliminarle.

  • Azacitidina

    è un farmaco somministrato per via sottocutanea che aiuta a riattivare i geni normali nelle cellule leucemiche. Viene testata come parte del trattamento per valutare se migliora la risposta della malattia.

  • Venetoclax

    è un farmaco orale che inibisce la proteina BCL‑2, una difesa delle cellule tumorali. Nel trial viene aggiunto alla citarabina ad alte dosi nei pazienti senza mutazione FLT3‑ITD, per capire se aumenta la capacità di eliminare le cellule leucemiche residue.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Quizartinib

    è una compressa rivestita da assumere per via orale; è un farmaco sperimentale ma già approvato in alcuni Paesi per leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3‑ITD. Viene usato principalmente per trattare questa forma di leucemia, spesso in combinazione con la chemioterapia. Agisce bloccando il recettore FLT3, impedendo ai segnali di far crescere le cellule tumorali. È classificato come inibitore selettivo di FLT3, una terapia mirata.

  • Dexamethasone phosphate

    è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa; è un corticosteroide ampiamente utilizzato e ben conosciuto in medicina. Viene impiegato per ridurre infiammazioni e reazioni immunitarie, ad esempio durante trattamenti chemioterapici. Si lega ai recettori dei glucocorticoidi e diminuisce la produzione di sostanze infiammatorie. È classificato come glucocorticoide sintetico.

  • Daunorubicin

    è una soluzione per infusione endovenosa; è un farmaco chemioterapico già approvato per la leucemia mieloide acuta e altri tumori del sangue. Viene usato per distruggere le cellule cancerose durante la fase di induzione della terapia. Penetra nel DNA e inibisce l’enzima topoisomerasi II, provocando rotture del DNA e morte cellulare. È classificato come antibiotico antitumorale della classe delle antracicline.

  • Cytarabine

    è una soluzione per iniezione endovenosa; è un farmaco chemioterapico consolidato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Viene somministrato per interrompere la crescita delle cellule tumorali. Una volta dentro le cellule, si incorpora nel DNA e blocca la sintesi del nuovo materiale genetico. È classificato come antimetabolita, analogo della pirimidina.

  • Azacitidine

    è una sospensione per iniezione sottocutanea; è un farmaco già approvato per sindromi mielodisplastiche e leucemia mieloide acuta. Viene usato per rallentare la proliferazione delle cellule tumorali. Agisce aggiungendo gruppi metilici al DNA, modificando l’espressione dei geni e favorendo la morte delle cellule maligne. È classificato come agente ipometilante.

  • Venetoclax

    è una compressa rivestita da assumere per via orale; è un farmaco approvato per leucemia mieloide acuta in combinazione con altri farmaci e per leucemia linfatica cronica. Viene impiegato per aumentare la risposta al trattamento chemioterapico. Inibisce la proteina BCL‑2, che normalmente protegge le cellule tumorali dalla morte, così le cellule cancerose muoiono più facilmente. È classificato come inibitore di BCL‑2, terapia mirata.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (LMA)

    è un tumore del sangue che nasce dall’accumulo di cellule immature prodotte dal midollo osseo. Queste cellule non maturano correttamente e si moltiplicano rapidamente, occupando lo spazio destinato ai normali globuli rossi, bianchi e piastrine. Il loro aumento porta a una diminuzione delle cellule sane, causando anemia, infezioni e sanguinamenti. Con il tempo, le cellule leucemiche possono entrare nel sangue e diffondersi ad altri organi come fegato, milza e sistema nervoso centrale. Il processo è generalmente rapido e richiede un monitoraggio continuo.

  • Leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3‑ITD

    è una variante della LMA caratterizzata dalla presenza di una duplicazione interna del gene FLT3. Questa alterazione favorisce una crescita più veloce delle cellule leucemiche, rendendo la malattia più aggressiva. I sintomi di base della LMA si manifestano più rapidamente e la conta delle cellule leucemiche può aumentare in modo più marcato. La mutazione può comparire sia in pazienti giovani che adulti. La progressione tende a essere più rapida rispetto alla LMA senza questa mutazione.

  • Leucemia mieloide acuta FLT3‑ITD negativa

    indica una LMA in cui non è presente la duplicazione del gene FLT3. La malattia si sviluppa comunque con l’accumulo di cellule immature nel midollo, ma la velocità di crescita è generalmente meno elevata rispetto alla forma con FLT3‑ITD. I sintomi tipici includono affaticamento, infezioni ricorrenti e sanguinamenti. Anche senza la mutazione, le cellule leucemiche possono diffondersi nel sangue e negli organi. La progressione resta comunque significativa e richiede un controllo regolare.

  • Leucemia mieloide acuta con traslocazione CBF

    è una forma di LMA caratterizzata da una riarrangiamento dei geni che codificano per i fattori di trascrizione CBF (core‑binding factor). Questo tipo di alterazione porta a una proliferazione più controllata delle cellule leucemiche rispetto ad altre varianti, ma comunque anomala. I pazienti presentano i classici segni di anemia, infezioni e trombocitopenia. Le cellule leucemiche possono infiltrare il sangue e, in alcuni casi, altri tessuti. La malattia evolve con un decorso che può variare, ma resta una proliferazione incontrollata del midollo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 25 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-525759-96-00Codice del protocolloRC31/25-0438Partecipanti previsti1 290 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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