Arruolamento concluso
La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata leucodistrofia metacromatica infantile tardiva. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato cebsulfase alfa, noto anche con il codice SHP611. Questo farmaco viene somministrato tramite…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto, la Leucemia Mielomonocitica Cronica di tipo 2 (CMML-2) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML) in pazienti adulti non idonei alla chemioterapia. Queste condizioni sono caratterizzate da un funzionamento anomalo delle cellule del…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Atrofia Geografica, che è una forma di degenerazione maculare legata all’età. Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista centrale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Pegcetacoplan, noto anche con il codice APL-2. Questo farmaco viene somministrato come…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra sullanemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente, portando a una carenza di cellule del sangue sane. L’anemia è una condizione in cui…
Arruolamento concluso
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in fase avanzata o metastatica. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di trattamenti che include la chemioterapia con pemetrexed e platino (utilizzando cisplatino o carboplatino) insieme a osimertinib (commercializzato come Tagrisso), confrontandola con la stessa chemioterapia più placebo. Lo…
Arruolamento concluso
La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una condizione in cui il corpo ha bisogno di frequenti trasfusioni di sangue per funzionare correttamente. Lo studio esamina un trattamento innovativo che utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo trattamento, noto come exagamglogene autotemcel o…
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