Indice
- Panoramica dei trial su Atropine Sulfate
- Popolazioni studiate e criteri generali
- Disegno degli studi e fasi cliniche
- Obiettivi ed endpoint principali
- Confronti tra trattamenti e dosi
- Sicurezza e tollerabilità
- Studio non principale con Atropine Sulfate
Panoramica dei trial su Atropine Sulfate
I trial disponibili studiano soprattutto Atropine Sulfate in bambini con miopia o miopia progressiva.[1][2][4][5][6] L’obiettivo comune è capire se il trattamento può rallentare il peggioramento della vista e quale concentrazione sia più utile.[1][2][4][5][6]
Quasi tutti gli studi sono interventistici, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e non si osserva soltanto ciò che accade nella vita reale.[1][2][4][5][6] Le dimensioni dei trial sono diverse, da piccoli studi di dose-finding a studi più grandi di fase 3.[1][2][4][5][6]
Popolazioni studiate e criteri generali
La popolazione principale è pediatrica, cioè composta da bambini e ragazzi con miopia o miopia progressiva.[1][2][4][5][6] In uno studio, la popolazione era specificata come bambini di origine caucasica.[4] In un altro studio, l’obiettivo era la miopia progressiva in bambini europei.[5]
Gli studi non si concentrano su una malattia dell’occhio diversa dalla miopia, con una sola eccezione tra i dati forniti: un trial su retinite pigmentosa includeva Atropine 1 POUR CENT FAURE come uno dei trattamenti di supporto, ma l’obiettivo principale era la sicurezza di una terapia genica subretinica.[3]
Disegno degli studi e fasi cliniche
I trial su Atropine Sulfate includono studi di fase 2 e fase 3.[1][2][4][5][6] La fase 2 serve spesso a trovare la dose migliore, mentre la fase 3 serve a confermare i risultati su gruppi più ampi.[2][1][4][5][6]
Alcuni studi sono randomizzati, cioè assegnano i partecipanti ai gruppi in modo casuale, e double-masked o in doppio cieco, cioè né i pazienti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo o il confronto.[1][2] Questo aiuta a rendere i risultati più affidabili.[1][2]
Gli studi sono anche placebo-controlled, quindi confrontano Atropine Sulfate con un collirio senza principio attivo, oppure con altre concentrazioni del farmaco.[1][2][4][6]
Obiettivi ed endpoint principali
Il principale obiettivo clinico è misurare se Atropine Sulfate rallenta la progressione della miopia.[1][2][4][5] Nei trial, questo viene valutato con misure di refrazione, cioè con test che descrivono quanto l’occhio mette a fuoco male da lontano.[1][2][4]
Nel trial NCT04770610, l’endpoint primario è la percentuale di occhi con miopia progressiva pari a -0,75 D o più a 36 mesi, misurata con autorefrattometria in cicloplegia.[1] In parole semplici, lo studio vuole vedere quanti occhi peggiorano in modo importante dopo 3 anni di trattamento.[1]
Nel trial 2024-516758-23-00, l’endpoint primario è il cambiamento del sferico equivalente nei 12 mesi dopo l’inizio del trattamento a basse dosi.[2] Questo misura quanto cambia la correzione della vista nel tempo.[2]
Nel trial NCT03865160, l’endpoint principale è il cambiamento della refrazione in cicloplegia per anno dopo 1 anno di trattamento.[4] Nel trial NCT05667454, l’endpoint primario confronta la progressione della lunghezza assiale negli occhi dei bambini con miopia progressiva.[5] Nel trial NCT06431841, gli endpoint principali includono il cambiamento dell’errore refrattivo dopo cicloplegia e la proporzione di pazienti con eventi avversi.[6]
Confronti tra trattamenti e dosi
Uno dei temi più importanti è capire quale concentrazione di Atropine Sulfate sia più utile per controllare la miopia.[2][4][5] Gli studi confrontano dosi basse come 0,005%, 0,01%, 0,02%, 0,025% e 0,05%, e in un caso anche concentrazioni più alte come 0,5% e 1,0% tra gli interventi elencati.[2][4][5][6]
Nel trial di fase 2 2024-516758-23-00, l’obiettivo è trovare la dose ottimale tra 0,005%, 0,01%, 0,025% e 0,05% rispetto al placebo.[2] Questo tipo di studio è chiamato dose-finding, cioè studio di ricerca della dose migliore.[2]
Nel trial NCT03865160, si confrontano Atropine Sulfate 0,02% e 0,01% con placebo per la miopia progressiva nei bambini.[4] Nel trial NCT04770610, si studia Atropine Sulfate 0,01% in uno studio multicentrico, parallelo e controllato con placebo.[1]
Nel trial NCT05667454, l’obiettivo è confrontare 0,05% e 0,5% nei bambini europei con miopia progressiva.[5] Nel trial NCT06431841, Atropine è studiato insieme a lenti DIMS, una tecnologia oftalmica usata nel controllo della miopia.[6]
Sicurezza e tollerabilità
Oltre all’efficacia, gli studi cercano anche di capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato.[1][5][6] Questo è importante perché un trattamento per bambini deve essere valutato con attenzione nel tempo.[1][5][6]
Nel trial NCT06431841, tra gli endpoint c’è la proporzione di pazienti con eventi avversi, cioè problemi osservati durante lo studio.[6] Nel trial NCT05667454, il riassunto indica che vengono valutate anche sicurezza, aderenza e motivi di mancata risposta.[5]
Nel trial 2024-511687-90-00, Atropine 1 POUR CENT FAURE compare tra i trattamenti elencati, ma l’endpoint principale riguarda la sicurezza di un’altra terapia sperimentale, con esami oftalmici, infiammazione intraoculare, tolleranza coroido-retinica, questionari, segni vitali e analisi di laboratorio.[3]
Studio non principale con Atropine Sulfate
Tra i dati forniti c’è anche uno studio di fase 1/2 sulla retinite pigmentosa con mutazioni del gene PDE6B.[3] In questo trial, Atropine 1 POUR CENT FAURE è solo uno dei trattamenti elencati tra altri farmaci oftalmici e una terapia genica subretinica.[3] Poiché l’obiettivo dello studio è la sicurezza di una somministrazione subretinica di HORA PDE6B, questo trial non rappresenta il nucleo principale della ricerca su Atropine Sulfate nei dati disponibili.[3]
