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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’uso di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia Belgio Grecia Spagna Italia

  • Studio di continuazione con sabatolimab per pazienti adulti con MDS a rischio intermedio, alto o molto alto, Leucemia Mieloide Acuta non idonei alla chemioterapia

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Grecia Francia Repubblica Ceca Germania Italia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio clinico sulla sicurezza di censavudine nei pazienti con sindrome di Aicardi-Goutières (AGS)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia

  • Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con betibeglogene autotemcel

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia Italia Grecia

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di ruxolitinib, panobinostat e siremadlin per pazienti che hanno completato studi precedenti

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Svezia Polonia

  • Studio sulla trientina dicloridrato per pazienti con malattia di Wilson: valutazione della farmacocinetica, efficacia e sicurezza del trattamento

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia Danimarca Polonia

  • Studio sull’effetto dell’allopurinolo e ipotermia per l’encefalopatia ipossico-ischemica nei neonati

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Norvegia Spagna Finlandia Paesi Bassi +3

  • Studio sull’effetto e la sicurezza del ladarixin in pazienti adulti e adolescenti con diabete di tipo 1 di recente insorgenza

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Italia

  • Studio sull’efficacia di Satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Spagna Italia Danimarca