Indice
- Panoramica degli studi
- Studi nell’achondroplasia
- Studi nell’hypochondroplasia
- Chi può partecipare
- Cosa misurano i trial
- Fasi e disegni degli studi
- Riepilogo pratico
Panoramica degli studi
Gli studi clinici disponibili su Infigratinib valutano l’uso del trattamento in bambini con problemi di crescita legati a achondroplasia e hypochondroplasia.[1][2][3][4][5]
Nel materiale fornito, i trial hanno obiettivi comuni: capire se Infigratinib è sicuro e se può aiutare la crescita nel tempo.[1][2][3][4][5]
Gli studi sono stati condotti come interventi clinici, cioè con un trattamento assegnato ai partecipanti e con misure precise dei risultati.[1][2][3][4][5]
Studi nell’achondroplasia
Un trial di fase 3, completato, ha studiato bambini con achondroplasia tra 3 e meno di 18 anni che avevano potenziale di crescita.[1]
Questo studio era doppio cieco e controllato con placebo, quindi il confronto serviva a vedere se Infigratinib dava risultati migliori del placebo sulla crescita.[1]
L’endpoint principale era il cambiamento della velocità di crescita annua alla settimana 52 rispetto al placebo.[1]
Un altro studio di fase 2, ancora autorizzato, valuta l’uso a lungo termine di Infigratinib nei bambini con achondroplasia.[3]
In questo trial, gli obiettivi principali sono la sicurezza e la tollerabilità nel tempo, oltre ai cambiamenti dello z-score dell’altezza rispetto alle curve di crescita specifiche per achondroplasia e non achondroplasia.[3]
Lo studio ha un’enrollment di 300 partecipanti, quindi è uno dei più ampi tra quelli elencati.[3]
Un ulteriore studio di fase 2 è dedicato a neonati e bambini piccoli con achondroplasia, con un disegno che include una parte iniziale a dose singola crescente, una parte di conferma della dose e una parte di estensione.[4]
Qui si valutano sicurezza, farmacocinetica e cambiamenti nella lunghezza corporea nel tempo.[4]
La farmacocinetica, in parole semplici, descrive come il corpo assorbe e gestisce il trattamento.[4]
Questo studio include anche controlli su eventi avversi, esami del sangue, ECG, occhi, denti, fontanelle, ossa e tappe dello sviluppo.[4]
Studi nell’hypochondroplasia
Per l’hypochondroplasia sono presenti due studi autorizzati.[2][5]
Il primo è uno studio di fase 4 con una parte open-label seguita da una parte doppio cieco e controllata con placebo.[2]
Lo studio include bambini con hypochondroplasia e bassa statura, con una popolazione di 139 partecipanti.[2]
Le misure principali sono il cambiamento della height velocity alla settimana 26 e il cambiamento della velocità di crescita annua alla settimana 52 rispetto al placebo.[2]
Il trial cerca anche evidenze iniziali di efficacia e valuta sicurezza e tollerabilità nei bambini tra 5 e 11 anni nella parte ACCEL 2.[2]
Il secondo studio sull’hypochondroplasia è un’estensione a lungo termine di fase 2.[5]
Questo trial osserva la sicurezza, la tollerabilità e i cambiamenti dello z-score dell’altezza in piedi nel tempo.[5]
Sono previsti controlli su segni vitali, esami di laboratorio, esami oculistici e dentali, radiografie e DXA, che è una scansione usata per valutare la densità ossea.[5]
Chi può partecipare
Nei trial forniti partecipano soprattutto pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti.[1][2][3][4][5]
Per l’achondroplasia, alcuni studi includono bambini da 3 a meno di 18 anni, mentre altri sono dedicati a bambini molto piccoli o a soggetti in età pediatrica con possibilità di crescita.[1][3][4]
Per l’hypochondroplasia, i trial includono bambini con bassa statura, e uno studio cita in modo specifico la fascia 5-11 anni per una parte di valutazione iniziale.[2]
In alcuni studi è richiesto che i partecipanti abbiano ancora potenziale di crescita, cioè che abbiano margine per crescere ancora durante il periodo di osservazione.[1][4]
Cosa misurano i trial
La misura più importante in questi studi è spesso la crescita nel tempo, espressa come velocità di crescita o variazione dell’altezza o della lunghezza corporea.[1][2][3][4][5]
Alcuni trial usano lo z-score, che aiuta a capire quanto la statura di un bambino si discosta da quella attesa per età e sesso, o rispetto a tabelle specifiche per la condizione.[3][4][5]
La sicurezza viene valutata osservando eventi avversi, eventi avversi gravi, e cambiamenti che portano a riduzione della dose o sospensione del trattamento.[3][4][5]
In alcuni studi vengono controllati anche segni vitali, esami di laboratorio, ECG, esami degli occhi, dei denti e immagini radiologiche.[4][5]
Uno dei trial cita anche il monitoraggio di iperfosfatemia, cioè un aumento del fosfato nel sangue, come parte delle valutazioni di laboratorio.[4]
Fasi e disegni degli studi
Gli studi su Infigratinib coprono più fasi di sviluppo clinico: fase 2, fase 3 e fase 4.[1][2][3][4][5]
La fase 3 dell’achondroplasia è uno studio completato e controllato con placebo, utile per confrontare il trattamento con un gruppo di riferimento.[1]
La fase 4 nell’hypochondroplasia è uno studio autorizzato con una parte open-label e una parte controllata con placebo.[2]
Gli studi di fase 2 includono sia il follow-up a lungo termine nell’achondroplasia sia l’estensione nell’hypochondroplasia, oltre allo studio nei bambini piccoli con achondroplasia.[3][4][5]
Riepilogo pratico
In sintesi, i trial su Infigratinib cercano di capire se il trattamento può aiutare la crescita nei bambini con achondroplasia e hypochondroplasia.[1][2][3][4][5]
Le popolazioni studiate sono pediatriche e comprendono sia bambini più grandi sia bambini molto piccoli, a seconda del trial.[1][2][4]
I risultati più osservati sono crescita, altezza o lunghezza nel tempo e sicurezza complessiva del trattamento.[1][2][3][4][5]
