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Vidofludimus Calcium

Questo articolo esplora l’uso del Vidofludimus Calcio, noto anche come IMU-838, negli studi clinici per il trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo nuovo farmaco orale nell’arco di 6 mesi. Discuteremo gli obiettivi dello studio, i metodi e le misurazioni chiave per aiutare i pazienti a comprendere questa potenziale nuova opzione di trattamento per la PSC.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Vidofludimus Calcium?

Il Vidofludimus Calcium, noto anche come IMU-838, è un nuovo farmaco orale in fase di studio per il trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva (PSC)[1]. È classificato come un inibitore di piccole molecole di un enzima chiamato diidrorotato deidrogenasi. Questo farmaco è attualmente sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nel trattamento della PSC.

Condizione Target: Colangite Sclerosante Primitiva

La Colangite Sclerosante Primitiva (PSC) è una malattia cronica del fegato caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari[1]. Questi dotti trasportano la bile dal fegato all’intestino tenue. Nella PSC, i dotti biliari si restringono e alla fine si ostruiscono, portando a danni al fegato e potenzialmente all’insufficienza epatica. Il Vidofludimus Calcium è in fase di studio come potenziale trattamento per questa condizione.

Come Funziona il Vidofludimus Calcium

Il Vidofludimus Calcium agisce inibendo un enzima chiamato diidrorotato deidrogenasi[1]. Sebbene il meccanismo d’azione esatto nella PSC non sia completamente spiegato nelle informazioni sulla sperimentazione, questo tipo di inibizione è noto per influenzare la produzione di determinate cellule immunitarie e molecole infiammatorie. Lo studio mira a esaminare i cambiamenti nei livelli di specifici marcatori infiammatori (IL-17 e IFN-γ) a 6 settimane e 6 mesi di trattamento[1].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica del Vidofludimus Calcium (NCT03722576) è progettata per indagare gli effetti del farmaco su un periodo di 6 mesi[1]. Gli obiettivi principali dello studio sono:

  1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio giornaliero di Vidofludimus Calcium
  2. Valutare l’efficacia del farmaco nel trattamento della PSC
  3. Misurare i cambiamenti nei test di funzionalità epatica e nei marcatori infiammatori

Dosaggio e Somministrazione

Nella sperimentazione clinica, il Vidofludimus Calcium viene somministrato per via orale secondo il seguente schema[1]:

  • Periodo iniziale di introduzione: 15 mg una volta al giorno per 1 settimana
  • Periodo principale di trattamento: 30 mg una volta al giorno per 6 mesi

Questo regime di dosaggio permette ai ricercatori di valutare quanto bene i pazienti tollerano il farmaco e i suoi effetti nel tempo.

Misure di Risultato

La sperimentazione clinica utilizza diverse misure per valutare l’efficacia e la sicurezza del Vidofludimus Calcium[1]:

Risultato Primario:

La principale misura di successo è il numero di pazienti che sperimentano entrambi:

  • Una riduzione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP) del 25% o più dal punto di partenza alla settimana 24
  • Un aumento dei livelli di aspartato aminotransferasi (AST) non superiore al 33% dal punto di partenza alla settimana 24

ALP e AST sono enzimi che, quando elevati nel sangue, possono indicare danni o malattie del fegato.

Risultati Secondari:

Lo studio esamina anche altri test di funzionalità epatica per valutare gli effetti del farmaco:

  • Aspartato Aminotransferasi (AST): Un enzima presente nelle cellule epatiche. Livelli elevati nel sangue possono indicare danni al fegato.
  • Alanina Aminotransferasi (ALT): Un altro enzima presente nelle cellule epatiche. Livelli elevati possono anche suggerire problemi al fegato.
  • Bilirubina Totale: Una sostanza giallastra prodotta quando i vecchi globuli rossi si decompongono. Livelli elevati possono indicare problemi al fegato.
  • Bilirubina Diretta: Una forma di bilirubina che è stata elaborata dal fegato. Livelli anormali possono suggerire problemi al fegato o ai dotti biliari.

Potenziali Benefici

Se avrà successo, il Vidofludimus Calcium potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con Colangite Sclerosante Primitiva[1]:

  • Riduzione dell’infiammazione e dei danni al fegato
  • Miglioramento dei test di funzionalità epatica
  • Rallentamento o arresto della progressione della PSC
  • Un’opzione di farmaco orale, che potrebbe essere più conveniente per i pazienti rispetto ad altri trattamenti

È importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio, e i risultati completi della sperimentazione clinica forniranno maggiori informazioni sull’efficacia e la sicurezza del Vidofludimus Calcium nel trattamento della PSC.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Vidofludimus Calcio (IMU-838)
Condizione Studiata Colangite Sclerosante Primitiva (PSC)
Durata dello Studio 6 mesi (24 settimane)
Dosaggio 30 mg per via orale una volta al giorno (dopo 1 settimana iniziale con 15 mg al giorno)
Misura dell’Outcome Primario Combinazione di riduzione dell’ALP ≥25% e aumento dell’AST ≤33% alla settimana 24
Misure degli Outcome Secondari Livelli anomali di AST, ALT, Bilirubina Totale, Bilirubina Diretta
Valutazioni Aggiuntive Cambiamenti nei livelli di IL-17 e IFN-γ a 6 settimane e 6 mesi

FAQ

  • Che cos’è il Vidofludimus Calcium e come viene utilizzato in questo studio clinico? Il Vidofludimus Calcium, noto anche come IMU-838, è un nuovo inibitore della diidrorotato deidrogenasi, una piccola molecola disponibile per via orale. In questo studio clinico, viene testato come potenziale trattamento per la Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). I partecipanti ricevono 30 mg di Vidofludimus Calcium per via orale una volta al giorno per 6 mesi, con un periodo iniziale di 1 settimana a 15 mg al giorno.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio clinico è esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della somministrazione giornaliera di Vidofludimus Calcium per un periodo di 6 mesi in pazienti con Colangite Sclerosante Primitiva.
  • Come viene misurata l’efficacia del Vidofludimus Calcium in questo studio? L’efficacia viene misurata principalmente attraverso i cambiamenti nei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP) e aspartato aminotransferasi (AST). Un risultato positivo è definito come una riduzione dell’ALP del 25% o più rispetto al basale alla settimana 24, insieme a un aumento dell’AST non superiore al 33% alla settimana 24.
  • Quali altre misurazioni vengono effettuate durante lo studio? Lo studio misura anche le variazioni di altri parametri biochimici epatici, tra cui l’alanina aminotransferasi (ALT), la bilirubina totale e la bilirubina diretta. Inoltre, vengono valutate le variazioni dei livelli di IL-17 e IFN-γ a 6 settimane e 6 mesi.
  • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio clinico dura 6 mesi (24 settimane). Questo include un periodo iniziale di 1 settimana in cui i partecipanti ricevono una dose più bassa di 15 mg al giorno, seguito da 23 settimane con la dose completa di 30 mg al giorno.

Sperimentazioni cliniche in corso su Vidofludimus Calcium

  • Studio sull’efficacia di Vidofludimus Calcium in pazienti con sclerosi multipla progressiva

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Repubblica Ceca Paesi Bassi Bulgaria Romania Polonia

  • Studio sull’efficacia di Vidofludimus Calcium in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Bulgaria Romania Polonia

  • Studio sull’efficacia di Vidofludimus Calcium nei pazienti con Sindrome Post Covid

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’Efficacia di Vidofludimus Calcium in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Romania Germania Estonia Polonia

  • Studio sull’Efficacia di IMU-838 in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Lituania Bulgaria Polonia

Glossario

  • Primary Sclerosing Cholangitis (PSC): Una malattia cronica del fegato caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari, che può portare a danni epatici e potenzialmente insufficienza epatica.
  • Vidofludimus Calcium: Un nuovo inibitore della diidroorotato deidrogenasi, molecola piccola disponibile per via orale, in fase di studio come potenziale trattamento per la Colangite Sclerosante Primitiva.
  • Alkaline Phosphatase (ALP): Un enzima presente in diversi tessuti del corpo. In questo studio, viene misurato nel sangue come indicatore della salute del fegato e dei dotti biliari.
  • Aspartate Aminotransferase (AST): Un enzima presente in grandi quantità nelle cellule del fegato, del cuore e dei muscoli. Livelli elevati nel sangue possono indicare danni epatici.
  • Alanine Aminotransferase (ALT): Un enzima normalmente presente nelle cellule del fegato e del cuore. Livelli elevati nel sangue possono indicare danni al fegato o al cuore.
  • Bilirubin: Un pigmento giallastro presente nella bile, prodotto quando i vecchi globuli rossi si degradano. Livelli anomali possono indicare problemi al fegato.
  • IL-17: Un tipo di proteina coinvolta nelle risposte immunitarie. I suoi livelli vengono misurati in questo studio per valutare l'effetto del trattamento sul sistema immunitario.
  • IFN-γ (Interferon gamma): Una proteina importante nelle risposte immunitarie. I suoi livelli vengono misurati per valutare l'impatto del trattamento sul sistema immunitario.