Indice

• Panoramica degli studi
• Popolazioni incluse
• Fasi degli studi e tipo di ricerca
• Endpoint principali misurati
• Dettagli dei singoli trial
• Cosa significano questi risultati per i pazienti

Panoramica degli studi

Nei dati forniti, Aspartic Acid compare in studi clinici che valutano prodotti usati per la conservazione degli organi nei trapianti e, in un caso, una combinazione usata in pazienti in emodialisi.^{[1][2][3][4][5]}

Gli studi confrontano Custodiol-N con Custodiol in diversi contesti clinici, con l’obiettivo di valutare sicurezza, funzione dell’organo e segni di danno dopo il trattamento o il trapianto.^[1][2][4][5]

Popolazioni incluse

Le popolazioni studiate sono diverse e includono pazienti con bisogni clinici molto specifici.^{[1][2][3][4][5]}

• Adulti sottoposti a trapianto di rene, fegato o rene-pancreas: in questi studi si valuta se la soluzione di conservazione dell’organo protegge bene il graft, cioè l’organo trapiantato.^[1]

• Bambini sottoposti a trapianto di cuore: uno studio di Fase 2 confronta la sicurezza di due soluzioni di perfusione durante il trapianto cardiaco pediatrico.^[2]

• Bambini con malformazione cardiaca congenita: un altro studio pediatrico valuta due metodi di cardioplegia durante la chirurgia cardiaca.^[4]

• Pazienti in emodialisi cronica: lo studio LOTUS analizza l’effetto di una combinazione nutrizionale sul turnover delle proteine muscolari.^[3]

Fasi degli studi e tipo di ricerca

I trial sono studi interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento o una soluzione e poi osservano i risultati.^{[1][2][3][4][5]}

Ci sono studi di Fase 2 e Fase 3.^{[1][2][3][4][5]} La Fase 2, nei dati forniti, si concentra soprattutto sulla sicurezza, mentre la Fase 3 cerca di dimostrare che il trattamento nuovo non è peggiore del confronto oppure di misurarne l’efficacia in modo più ampio.^[1][2][4][5]

Lo studio sul trapianto di cuore pediatrico è autorizzato e in Fase 2, con 15 partecipanti previsti.^[2] Lo studio sulla chirurgia cardiaca nei bambini con malformazione congenita è stato invece sospeso.^[4]

Endpoint principali misurati

Gli endpoint sono i risultati principali che gli studi vogliono misurare.^{[1][2][3][4][5]}

• Funzione ritardata del graft: nello studio sul trapianto di rene, uno degli obiettivi principali è osservare se il rene trapiantato riprende a funzionare con ritardo.^[1]

• AUC di GPT (ALT): in due studi sul fegato, si misura l’area sotto la curva dell’enzima GPT (ALT) nei primi 7 giorni dopo il trapianto. Questo aiuta a capire quanto danno o stress ha subito il fegato trapiantato.^[1][5]

• Sicurezza: negli studi pediatrici si registrano continuamente gli eventi avversi fino a 3 mesi o fino a 30 giorni dopo l’intervento, per capire se la soluzione è ben tollerata.^[2][4]

• Protezione del miocardio: nello studio sulla chirurgia cardiaca pediatrica si controllano i livelli di CK-MB, un marcatore del danno al muscolo del cuore.^[4]

• Tasso sintetico miofibrillare: nello studio LOTUS si confronta il cambiamento della sintesi proteica muscolare durante una settimana di trattamento con IDPN rispetto al controllo.^[3]

Dettagli dei singoli trial

Di seguito sono riassunti i trial più importanti presenti nei dati forniti.^{[1][2][3][4][5]}

• NCT 2024-512444-29-00: studio di Fase 3, randomizzato, prospettico, in singolo cieco e multicentrico, nel trapianto di rene, fegato e rene-pancreas.^[1] L’obiettivo è dimostrare la non inferiorità della conservazione del graft con Custodiol-N rispetto a Custodiol, sia per la funzione dell’organo sia per il danno dopo il trapianto.^[1] L’arruolamento previsto è di 362 pazienti e lo studio è autorizzato.^[1]

• NCT 2023-510492-57-00: studio di Fase 2, randomizzato, in singolo cieco e multicentrico, nel trapianto di cuore pediatrico.^[2] Confronta la sicurezza di Custodiol e Custodiol-N e misura gli eventi avversi continui fino a 3 mesi.^[2] L’arruolamento previsto è di 15 bambini ed è autorizzato.^[2]

• NCT 2025-522111-42-02: studio di Fase 3, chiamato LOTUS, nei pazienti in emodialisi cronica con valutazione del turnover delle proteine muscolari.^[3] L’obiettivo è studiare l’effetto di IDPN sulla sintesi proteica muscolare e descrivere gli effetti emodinamici, cioè gli effetti sulla circolazione del sangue.^[3] L’arruolamento previsto è di 20 pazienti e lo studio è autorizzato.^[3]

• NCT 2024-511517-38-00: studio di Fase 2, randomizzato, in singolo cieco e multicentrico, nella chirurgia cardiaca per malformazione cardiaca congenita in bambini.^[4] Confronta due metodi di cardioplegia, con attenzione alla sicurezza e alla protezione del miocardio, misurata con CK-MB fino al 7° giorno postoperatorio.^[4] L’arruolamento previsto è di 100 pazienti e lo studio è sospeso.^[4]

• NCT 2024-518174-13-00: studio di Fase 3 nel trapianto di fegato.^[5] Valuta l’AUC della GPT (ALT) per 7 giorni dopo il trapianto, con misurazioni giornaliere secondo la pratica standard del laboratorio del centro.^[5] L’arruolamento previsto è di 200 pazienti e lo studio è autorizzato.^[5]

Cosa significano questi risultati per i pazienti

Per i pazienti, questi studi servono a capire se le soluzioni o combinazioni che includono Aspartic Acid possono aiutare a proteggere meglio gli organi durante interventi complessi o periodi di trattamento intensivo.^{[1][2][3][4][5]}

Le misure usate dai ricercatori sono concrete e vicine alla pratica clinica, come la ripresa della funzione del rene, i segni di danno al fegato, la protezione del cuore e la sicurezza nei giorni o nei mesi dopo il trattamento.^[1][2][4][5]

Nel complesso, i dati mostrano una ricerca orientata a confrontare Aspartic Acid in contesti molto diversi, ma sempre con un obiettivo pratico: capire se il trattamento studiato è sicuro e se aiuta a proteggere meglio il paziente o l’organo trapiantato.^{[1][2][3][4][5]}