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Selexipag

Questo articolo riassume gli studi clinici su Selexipag. Le sperimentazioni valutano soprattutto dose, efficacia e sicurezza nei bambini e ragazzi con ipertensione arteriosa polmonare. Alcuni studi confrontano Selexipag con placebo o seguono i partecipanti per la sicurezza a lungo termine.

Indice

Panoramica degli studi

I dati disponibili mostrano tre studi clinici su Selexipag in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare, soprattutto in età pediatrica.[1][2][3] Due studi sono di fase 3 e uno è di fase 2.[1][2][3] Tutti e tre sono studi interventistici, cioè prevedono un trattamento assegnato ai partecipanti secondo un piano di ricerca.[1][2][3]

Le sperimentazioni hanno obiettivi diversi ma collegati: confermare la dose nei bambini, valutare se il trattamento aggiunto alla cura standard può rallentare la malattia e verificare la sicurezza nel tempo.[1][2][3] In questi trial compare anche il confronto con placebo, che è una sostanza senza principio attivo usata come paragone.[2]

Studio di fase 2 sulla dose nei bambini

Il trial 2022-503042-42-00 è uno studio di fase 2 autorizzato, con 66 partecipanti, e riguarda bambini e ragazzi dai 2 ai meno di 18 anni con ipertensione arteriosa polmonare.[1] Il suo obiettivo principale è confermare le dosi iniziali di Selexipag scelte tramite estrapolazione farmacocinetica dagli adulti, cioè usando dati sugli adulti per guidare la scelta nei bambini.[1]

In questo studio si osserva la farmacocinetica, cioè come il corpo gestisce il farmaco nel tempo.[1] L’endpoint primario è l’esposizione modellata di Selexipag e del suo metabolita attivo ACT-333679, corretta per la potenza, durante le 12 settimane di aumento graduale della dose.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire se i livelli del trattamento nel corpo dei bambini sono simili a quelli attesi negli adulti con le dosi di riferimento.[1]

Studio di fase 3 su efficacia e sicurezza

Il trial 2022-501012-34-00 è uno studio di fase 3 autorizzato, con 213 partecipanti, e valuta Selexipag come trattamento aggiuntivo alla Standard of Care nei bambini dai 2 ai meno di 18 anni con ipertensione arteriosa polmonare.[2] Lo studio è randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo e con estensione in aperto.[2]

Questi termini significano che i partecipanti sono assegnati in modo casuale ai gruppi, lo studio si svolge in più centri, né i pazienti né i ricercatori sanno all’inizio chi riceve il trattamento attivo o il placebo, e poi può esserci una fase successiva in cui il trattamento è noto.[2] L’obiettivo è vedere se aggiungere Selexipag alla terapia standard ritarda la progressione della malattia, cioè il peggioramento della condizione clinica.[2]

L’endpoint principale è il tempo alla progressione della malattia dalla randomizzazione fino a 7 giorni dopo la sospensione del trattamento dello studio.[2] Questo significa che i ricercatori osservano per quanto tempo i pazienti restano stabili prima che la malattia peggiori.[2]

Studio di follow-up a lungo termine

Il trial 2023-506791-27-00 è uno studio di fase 3 autorizzato, con 155 partecipanti, ed è descritto come uno studio prospettico, in aperto e di piattaforma per il follow-up a lungo termine dei partecipanti che usano l’intervento di studio nei trial parent sull’ipertensione polmonare.[3] “Prospettico” significa che i partecipanti vengono seguiti in avanti nel tempo, mentre “in aperto” indica che il trattamento è noto.[3]

Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine delle diverse terapie di studio nei partecipanti trattati.[3] L’endpoint primario include la frequenza di eventi avversi emersi durante il trattamento, eventi avversi che portano alla sospensione, eventi avversi gravi e decessi, dal basale fino alla fine dello studio.[3]

Endpoint principali misurati

Gli endpoint sono i risultati principali che uno studio vuole misurare.[1][2][3] Nel trial di fase 2, l’endpoint è di tipo farmacocinetico e riguarda l’esposizione del farmaco e del metabolita attivo durante la titolazione di 12 settimane.[1]

Nel trial di fase 3 sull’efficacia, l’endpoint è clinico e misura il tempo fino alla progressione della malattia.[2] Nel trial di follow-up, gli endpoint sono legati alla sicurezza e includono eventi avversi, eventi avversi gravi, interruzioni del trattamento e decessi.[3]

  • Farmacocinetica: aiuta a capire se la dose scelta dà livelli adeguati del farmaco nel corpo.[1]
  • Tempo alla progressione: mostra per quanto tempo la malattia resta sotto controllo.[2]
  • Sicurezza a lungo termine: serve a vedere se compaiono problemi con l’uso prolungato.[3]

Chi può partecipare

I trial principali sono rivolti a bambini e adolescenti dai 2 ai meno di 18 anni con ipertensione arteriosa polmonare.[1][2] Lo studio di follow-up riguarda partecipanti che hanno già ricevuto l’intervento di studio nei programmi parent dell’ipertensione polmonare.[3]

Questo significa che non tutti i pazienti con la stessa diagnosi entrano automaticamente negli studi, perché ogni trial ha criteri specifici di inclusione legati all’età, alla fase del percorso di cura e al tipo di studio.[1][2][3]

Come leggere questi studi

Questi trial non descrivono Selexipag come farmaco in generale, ma come oggetto di ricerca clinica in una popolazione precisa.[1][2][3] Il focus è su tre domande: quale dose funziona meglio nei bambini, se l’aggiunta al trattamento standard può ritardare il peggioramento e se l’uso nel tempo è sicuro.[1][2][3]

La presenza di uno studio con placebo e di uno studio di estensione a lungo termine mostra che la ricerca su Selexipag nei bambini non guarda solo al risultato iniziale, ma anche al controllo nel tempo e alla tollerabilità complessiva.[2][3]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
2022-503042-42-00 Phase 2 Pulmonary Arterial Hypertension Authorised 66
2022-501012-34-00 Phase 3 Pulmonary Arterial Hypertension Authorised 213
2023-506791-27-00 Phase 3 pulmonary arterial hypertension Authorised 155

FAQ

  • In quali pazienti viene studiato Selexipag? Gli studi inclusi qui riguardano bambini e adolescenti dai 2 ai meno di 18 anni con ipertensione arteriosa polmonare. Un altro studio segue nel tempo partecipanti già trattati negli studi principali.
  • Qual è l’obiettivo principale di questi studi? Un studio cerca di confermare la dose iniziale più adatta nei bambini. Un altro valuta se aggiungere Selexipag alla terapia standard può ritardare la progressione della malattia, e un terzo controlla la sicurezza a lungo termine.
  • In che fase sono questi studi clinici? Tra i trial riportati ci sono studi di fase 2 e di fase 3. La fase indica quanto lo studio è avanzato nello sviluppo clinico.
  • Che cosa viene misurato negli studi? Vengono misurati parametri di farmacocinetica, cioè come il corpo espone il farmaco nel tempo, il tempo alla progressione della malattia e la comparsa di eventi avversi, eventi avversi gravi e decessi.
  • Chi può partecipare a questi studi? La partecipazione dipende dallo studio. In generale, i trial sono rivolti a bambini e ragazzi con ipertensione arteriosa polmonare, e lo studio di follow-up include partecipanti che hanno già usato il trattamento negli studi parent.

Sperimentazioni cliniche in corso su Selexipag

  • Studio sul monitoraggio a lungo termine di tadalafil e macitentan per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e ipertensione polmonare tromboembolica cronica

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Bulgaria Ungheria Polonia

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Selexipag in Bambini con Ipertensione Arteriosa Polmonare

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Finlandia Francia Germania Ungheria +7

  • Studio clinico per confermare le dosi di selexipag nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Ungheria

Glossario

  • Ipertensione arteriosa polmonare: Pressione alta nelle arterie dei polmoni. Questo può rendere più difficile per il cuore pompare il sangue.
  • Studio interventional: Studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento o un confronto pianificato, come un farmaco o placebo.
  • Fase 2: Stadio iniziale di studio clinico che spesso serve a capire dose, risposta del corpo e primi segnali di efficacia.
  • Fase 3: Stadio più avanzato che confronta il trattamento in gruppi più grandi per valutare efficacia e sicurezza.
  • Placebo: Sostanza senza principio attivo usata per confrontare gli effetti del trattamento vero.
  • Standard of Care: Cura abituale o trattamento di riferimento già usato nella pratica clinica.
  • Farmacocinetica: Studio di come il corpo assorbe, distribuisce e elimina un farmaco.
  • Esposizione: Quantità di farmaco presente nel corpo per un certo periodo di tempo.
  • AUCτ,ss: Misura dell’esposizione al farmaco nello stato stazionario, cioè quando i livelli nel corpo sono diventati più stabili.
  • Titolazione: Aumento graduale della dose per trovare quella più adatta e tollerata.
  • Evento avverso: Qualsiasi problema medico che compare durante uno studio, anche se non è detto che sia causato dal trattamento.
  • Evento avverso grave: Problema medico serio che può richiedere ricovero, mettere in pericolo la vita o avere altre conseguenze importanti.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2022-503042-42-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2022-501012-34-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506791-27-00