#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Efgartigimod Alfa

L’Efgartigimod Alfa, un farmaco promettente nel campo dei disturbi autoimmuni, è attualmente oggetto di vari studi clinici. Questi studi mirano a valutarne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento di condizioni come la Miastenia Gravis, la Sindrome di Guillain-Barré, la Neurite Ottica e i Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica. Il farmaco agisce prendendo di mira il recettore Fc neonatale (FcRn), potenzialmente riducendo gli anticorpi dannosi nei pazienti affetti da queste condizioni. Questo articolo esplora la ricerca in corso e i potenziali benefici dell’Efgartigimod Alfa nella gestione di queste impegnative malattie autoimmuni.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Efgartigimod Alfa?

L’Efgartigimod Alfa è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari disturbi autoimmuni. È anche noto con il nome commerciale Vyvgart o Vyvgart Hytrulo[1]. Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di certi anticorpi nel corpo responsabili delle malattie autoimmuni[2].

Come Funziona l’Efgartigimod Alfa?

L’Efgartigimod Alfa agisce mirando a un recettore specifico nel corpo chiamato recettore Fc neonatale (FcRn). Questo recettore svolge un ruolo cruciale nel mantenere alti livelli di anticorpi, in particolare l’immunoglobulina G (IgG), nel flusso sanguigno. Bloccando l’FcRn, l’Efgartigimod Alfa fa sì che questi anticorpi si degradino più rapidamente, riducendone i livelli nel corpo[1].

Nelle malattie autoimmuni, il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i propri tessuti. Abbassando i livelli di questi anticorpi dannosi, l’Efgartigimod Alfa potrebbe aiutare a ridurre la gravità dei sintomi autoimmuni e migliorare i risultati dei pazienti[2].

Quali Condizioni Tratta l’Efgartigimod Alfa?

L’Efgartigimod Alfa è in fase di studio per diverse condizioni autoimmuni, tra cui:

  • Miastenia Gravis: Una condizione che causa debolezza muscolare e affaticamento[2].
  • Sindrome di Guillain-Barré (GBS): Un raro disturbo in cui il sistema immunitario del corpo attacca i nervi, causando debolezza e formicolio alle estremità[1].
  • Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD): Una malattia autoimmune che colpisce principalmente i nervi ottici e il midollo spinale[3].
  • Neurite Ottica: Infiammazione del nervo ottico che può causare perdita della vista[4].

Come Viene Somministrato l’Efgartigimod Alfa?

La somministrazione dell’Efgartigimod Alfa può variare a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico. Tuttavia, viene generalmente somministrato nei seguenti modi:

  • Infusione endovenosa (IV): Il farmaco viene somministrato direttamente in vena per un periodo di tempo, solitamente circa 1-2 ore[2].
  • Iniezione sottocutanea: Il farmaco viene iniettato sotto la pelle[4].

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare. Ad esempio, in alcuni studi viene somministrato settimanalmente per un certo numero di settimane, mentre in altri potrebbe essere somministrato meno frequentemente[2][4].

Studi Clinici Attuali

L’Efgartigimod Alfa è attualmente oggetto di studio in diversi studi clinici per differenti condizioni:

  • Miastenia Gravis e Timoma: Uno studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia dell’Efgartigimod Alfa quando utilizzato prima e dopo l’intervento chirurgico (timectomia) in pazienti con sia miastenia gravis che timoma (un tipo di tumore)[2].
  • Neurite Ottica Acuta: I ricercatori stanno indagando se l’Efgartigimod Alfa possa migliorare i risultati visivi nei pazienti con improvvisa infiammazione del nervo ottico[4].
  • Sindrome di Guillain-Barré: Uno studio sta confrontando l’Efgartigimod Alfa con il trattamento standard (immunoglobulina endovenosa) per la GBS[1].
  • Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica: Uno studio sta esaminando se l’Efgartigimod Alfa possa aiutare a trattare gli attacchi acuti nei pazienti con NMOSD[3].

Potenziali Effetti Collaterali e Sicurezza

Come per qualsiasi farmaco, l’Efgartigimod Alfa potrebbe causare effetti collaterali. La gamma completa dei potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici. Alcuni studi stanno monitorando specificamente:

  • Cambiamenti nei segni vitali
  • Anomalie negli esami del sangue
  • Cambiamenti nel ritmo cardiaco (come visto su un elettrocardiogramma)
  • Qualsiasi altro evento avverso che possa verificarsi durante il trattamento[3]

È importante notare che il profilo di sicurezza dell’Efgartigimod Alfa è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici. I pazienti che partecipano a questi studi sono attentamente monitorati per eventuali potenziali effetti collaterali o problemi di sicurezza[1][4].

Condition Trial Phase Key Outcomes Measured Administration Method
Miastenia Gravis con Timoma Non specificato Variazione del punteggio delle Attività della Vita Quotidiana (ADL), punteggio della Miastenia Gravis Quantitativa (QMG) Endovenoso, 10 mg/kg
Neurite Ottica Acuta Pilota Variazioni dell’acuità visiva ad alto e basso contrasto, tasso di reclutamento, aderenza allo studio Sottocutaneo, 2.016 mg
Sindrome di Guillain-Barré Fase 2 Scala di Disabilità della Sindrome di Guillain-Barré (GBS-DS), eventi avversi Endovenoso, 20 mg/kg
Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD) Fase 2 Variazione del punteggio della Scala Espansa di Disabilità (EDSS), punteggio del Sistema Funzionale (FS) Endovenoso, 10 mg/kg

FAQ

  • Che cos’è l’Efgartigimod Alfa e come funziona? L’Efgartigimod Alfa è un frammento di anticorpo che ha come bersaglio il recettore Fc neonatale (FcRn). Funziona bloccando l’FcRn, che normalmente aiuta a prolungare la vita degli anticorpi nel corpo. Bloccando l’FcRn, l’Efgartigimod fa degradare più rapidamente gli anticorpi dannosi, potenzialmente riducendo i sintomi nelle malattie autoimmuni.
  • Quali condizioni sono oggetto di studio con l’Efgartigimod Alfa negli studi clinici? Gli attuali studi clinici stanno investigando l’Efgartigimod Alfa per diverse condizioni autoimmuni, tra cui la Miastenia Grave, la Sindrome di Guillain-Barré, la Neurite Ottica e i Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD).
  • Come viene somministrato l’Efgartigimod Alfa in questi studi? La somministrazione dell’Efgartigimod Alfa varia a seconda dello studio. In alcuni studi viene somministrato per via endovenosa, mentre in altri per via sottocutanea. Anche il dosaggio e la frequenza variano, con alcuni studi che utilizzano 10 mg/kg e altri che utilizzano dosi fisse come 2.016 mg.
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questi studi clinici? I risultati principali variano a seconda dello studio ma generalmente includono misure dell’attività della malattia e della disabilità, come i cambiamenti in specifiche scale di disabilità (ad es. Scala di Disabilità GBS, Scala di Disabilità Espansa), miglioramenti dell’acuità visiva e valutazioni della sicurezza, inclusi il numero e la gravità degli eventi avversi.
  • Ci sono effetti collaterali noti dell’Efgartigimod Alfa? Mentre il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di studio, gli studi includono un monitoraggio completo degli eventi avversi. Le valutazioni comuni includono i segni vitali, gli esami di laboratorio clinici e gli elettrocardiogrammi. Gli effetti collaterali specifici non sono dettagliati nelle informazioni dello studio fornite, poiché la sicurezza è uno degli aspetti chiave valutati in questi studi.

Studi clinici in corso su Efgartigimod Alfa

  • Data di inizio: 2024-10-21

    Studio sull’efgartigimod PH20 SC in adulti con malattia dell’occhio tiroideo

    Reclutamento in corso

    3 1

    La Malattia dell’Occhio Tiroideo è una condizione che colpisce gli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto. Questa malattia può causare gonfiore e protrusione degli occhi, noto come esoftalmo. Lo studio in questione si concentra su adulti con questa malattia, cercando di valutare l’efficacia di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Lettonia Austria Italia Spagna Svezia Francia +4
  • Data di inizio: 2024-09-06

    Studio su efgartigimod alfa in bambini con miastenia gravis generalizzata

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Questa ricerca si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod PH20 SC, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Germania Spagna Paesi Bassi Polonia Italia +2
  • Data di inizio: 2020-08-18

    Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di efgartigimod in pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP) è una malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici, causando debolezza e perdita di sensibilità. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Efgartigimod è un farmaco progettato per ridurre l’attività del sistema immunitario che attacca i nervi, migliorando così i sintomi della…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Austria Paesi Bassi Italia Belgio Francia Romania +5
  • Data di inizio: 2024-12-11

    Studio di Fase 2 su Efgartigimod per il Rigetto Mediato da Anticorpi nei Riceventi di Trapianto di Rene

    Reclutamento in corso

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata rigetto mediato da anticorpi, che può verificarsi nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di rene. Questo tipo di rigetto si verifica quando il sistema immunitario del paziente attacca il rene trapiantato, riconoscendolo come un corpo estraneo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Repubblica Ceca Spagna Belgio Germania Francia Austria
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di Efgartigimod per il trattamento della demenza autoimmune in pazienti con compromissione cognitiva.

    Non ancora in reclutamento

    1

    La demenza autoimmune è una condizione in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente il cervello, causando problemi di memoria e di pensiero che peggiorano nel tempo. Questa malattia si sviluppa quando il corpo produce anticorpi, chiamati autoanticorpi anti-cerebrali, che danneggiano le cellule nervose del cervello. I sintomi includono difficoltà nel ricordare le cose,…

    Farmaci indagati:
    Germania
  • Data di inizio: 2025-03-19

    Studio sull’efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con miastenia oculare

    Non in reclutamento

    3 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Oculare, una condizione che colpisce i muscoli intorno agli occhi, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa pre-riempita. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare i sintomi della miastenia gravis…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Cipro Paesi Bassi Repubblica Ceca Polonia Austria +9
  • Data di inizio: 2023-11-15

    Studio sull’uso di Efgartigimod Alfa per la sicurezza a lungo termine nei pazienti adulti con Sindrome di Sjögren primaria

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Sjögren primaria, una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole che producono lacrime e saliva, causando secchezza degli occhi e della bocca. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il nome in codice ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Ungheria Belgio
  • Data di inizio: 2022-05-10

    Studio sull’efficacia di Efgartigimod PH20 SC in adulti con pemfigoide bolloso

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Pemfigoide Bolloso, una malattia della pelle che provoca vesciche e lesioni dolorose. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il codice ARGX-113, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i sintomi della malattia e migliorare la…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Repubblica Ceca Italia Spagna Ungheria Slovacchia Bulgaria +8
  • Data di inizio: 2024-10-16

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Efgartigimod Alfa in pazienti adulti con Miastenia Gravis Generalizzata sieronegativa per anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata Seronegativa per Anticorpi Anti-Recettore dell’Acetilcolina. Questa è una condizione che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e facilmente affaticabili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod IV, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia Portogallo Danimarca Germania Cipro Finlandia +9
  • Data di inizio: 2021-12-21

    Studio sull’Efficacia di Efgartigimod Alfa in Pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare e affaticamento. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un trattamento chiamato efgartigimod alfa, noto anche come Vyvgart. Vyvgart è somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. L’obiettivo dello studio è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Austria Germania Belgio Francia +1

Glossario

  • Efgartigimod Alfa: Un frammento di anticorpo che prende di mira il recettore Fc neonatale (FcRn), potenzialmente riducendo gli anticorpi dannosi nelle malattie autoimmuni.
  • Myasthenia Gravis: Un disturbo autoimmune che causa debolezza muscolare e affaticamento, che spesso colpisce gli occhi e il viso.
  • Guillain-Barré Syndrome (GBS): Un raro disturbo in cui il sistema immunitario del corpo attacca i nervi, causando debolezza e formicolio alle estremità.
  • Optic Neuritis: Infiammazione del nervo ottico che può causare improvvisa perdita della vista.
  • Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders (NMOSD): Un gruppo di disturbi autoimmuni che colpiscono principalmente i nervi ottici e il midollo spinale.
  • FcRn (neonatal Fc receptor): Una proteina che aiuta a proteggere determinati anticorpi dalla degradazione, prolungando la loro vita nel corpo.
  • Thymoma: Un tumore che ha origine dalla ghiandola del timo, spesso associato alla miastenia grave.
  • Intravenous (IV): Somministrazione di una sostanza direttamente in vena.
  • Subcutaneous: Somministrazione di una sostanza sotto la pelle.
  • Placebo: Una sostanza inattiva utilizzata negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco in fase di sperimentazione.
  • Aquaporin-4 (AQP4): Una proteina canale dell'acqua presa di mira dagli anticorpi in alcuni casi di neuromielite ottica.
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e in altre condizioni neurologiche.
  • Optical Coherence Tomography (OCT): Un test di imaging non invasivo utilizzato per esaminare gli strati della retina.
  • Neurofilament Light Chain (NfL): Una proteina rilasciata quando i neuroni sono danneggiati, utilizzata come biomarcatore nelle malattie neurologiche.
  • Forced Vital Capacity (FVC): Una misura della funzione polmonare, che rappresenta la quantità totale di aria espirata con forza dopo un respiro profondo.