Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Fase dello studio e disegno
- Obiettivi e criteri di valutazione
- Trattamenti confrontati
- Come viene controllata la sicurezza
Panoramica dello studio
Lo studio identificato come 2025-522039-33-00 valuta LTX-002 SODIUM in partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).[1] È uno studio interventistico, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano cosa succede durante il follow-up.[1]
Il trial è stato autorizzato e prevede un arruolamento di 56 partecipanti.[1] L’obiettivo generale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di LTX-002 SODIUM somministrato per via intratecale, cioè nello spazio del canale spinale.[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata è composta da partecipanti adulti con SLA.[1] Nei dati forniti non sono indicati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile descrivere ulteriori requisiti di partecipazione.[1]
Fase dello studio e disegno
Lo studio è in fase 1/2.[1] Questa fase iniziale di ricerca serve a raccogliere informazioni precoci sulla sicurezza e a osservare i primi effetti del trattamento nei partecipanti.[1]
Il confronto avviene con placebo, descritto come una soluzione sterile aCSF senza sostanza attiva, preparata per la somministrazione intratecale.[1] Il placebo aiuta i ricercatori a capire se i risultati osservati sono legati al trattamento o ad altri fattori dello studio.[1]
Obiettivi e criteri di valutazione
Il primo obiettivo riportato è valutare l’incidenza e la gravità di eventi avversi, eventi avversi legati al trattamento e eventi avversi gravi.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono sapere se compaiono problemi di salute durante lo studio e quanto sono importanti.[1]
Lo studio misura anche esami di laboratorio, tra cui chimica del siero, emocromo e analisi delle urine.[1] Questi test servono a controllare il funzionamento generale dell’organismo durante il trattamento.[1]
Tra i criteri di valutazione ci sono inoltre gli elettrocardiogrammi, i segni vitali e gli esami fisici e neurologici.[1] I segni vitali includono pressione arteriosa, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura corporea.[1]
Trattamenti confrontati
Il trattamento in studio è LTX-002 SODIUM, somministrato come bolus intratecale, cioè una dose data direttamente nello spazio intratecale.[1] Il gruppo di confronto riceve placebo, che ha lo stesso aspetto del prodotto sperimentale ma non contiene sostanza attiva.[1]
Il riepilogo disponibile non riporta altri dettagli su schema di dosaggio, durata del trattamento o calendario delle visite.[1]
Come viene controllata la sicurezza
La sicurezza viene controllata con più strumenti nello stesso studio.[1] I ricercatori osservano gli eventi avversi, fanno analisi del sangue e delle urine, registrano l’ECG e controllano i segni vitali.[1]
Vengono inoltre eseguiti esami fisici e neurologici, importanti nella SLA perché aiutano a monitorare il sistema nervoso e la funzione motoria.[1] Questo insieme di controlli serve a capire se il trattamento è tollerato dai partecipanti adulti con SLA.[1]
