Studio sull’efgartigimod PH20 SC in adulti con malattia dell’occhio tiroideo

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Di cosa tratta questo studio?

La Malattia dell’Occhio Tiroideo è una condizione che colpisce gli occhi e può essere associata a malattie autoimmuni della tiroide come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto. Questa condizione può causare gonfiore e sporgenza degli occhi, noto come proptosi. Lo studio si concentra su adulti con questa malattia, cercando di valutare l’efficacia di un nuovo trattamento.

Il trattamento in esame è chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa pre-riempita. Efgartigimod è un farmaco progettato per modulare il sistema immunitario e potrebbe aiutare a ridurre i sintomi della malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Efgartigimod, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di Efgartigimod nel ridurre la proptosi dopo 24 settimane di trattamento. I partecipanti saranno monitorati per vedere se il trattamento porta a miglioramenti significativi nei sintomi oculari. Lo studio mira anche a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire se Efgartigimod può essere un’opzione di trattamento efficace per la Malattia dell’Occhio Tiroideo.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod o placebo. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

La somministrazione avviene secondo un programma stabilito, che verrà comunicato al partecipante al momento dell’inizio del trattamento.

2 periodo di trattamento in doppio cieco

Durante questo periodo, né il partecipante né il personale medico sapranno se viene somministrato efgartigimod o placebo.

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento a 24 settimane, misurando la risposta della proptosi, che è un sintomo della malattia oculare tiroidea.

3 valutazioni periodiche

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

Le misurazioni includeranno il cambiamento nella proptosi e nel punteggio totale della qualità della vita correlata alla malattia oculare tiroidea (GO-QoL).

4 fine del periodo di trattamento

Alla fine delle 24 settimane, verrà valutata la percentuale di partecipanti che hanno risposto al trattamento in termini di riduzione della proptosi.

Verranno anche valutati i cambiamenti nella visione doppia (diplopia) e nella qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato e seguire i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi medica di malattia dell’occhio tiroideo (TED) attiva, di grado moderato-severo, associata a condizioni tiroidee autoimmuni come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto per l’occhio più gravemente colpito.
  • I sintomi attivi della TED devono essere iniziati entro 12 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere una funzione tiroidea normale con la malattia di base sotto controllo o avere un lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo al momento dello screening. Si deve fare ogni sforzo per correggere prontamente il lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo e mantenere la funzione tiroidea normale per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali e le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo allo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
University Medicine Greifswald Greifswald Germania
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia

Altri siti

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University Hospital Olomouc Olomouc Cechia
Nozologen Kft. Pécs Ungheria
Association Hospitaliere De Bruxelles Et De Schaerbeek Centre Hospitalier Universitaire Brugmann Bruxelles Belgio
Cyignetio Uuspoggeplnqfh Sgcdpajem Woluwe-Saint-Lambert Belgio
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
01.10.2024
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
01.10.2024
Cechia Cechia
Non reclutando
01.10.2024
Estonia Estonia
Non reclutando
01.10.2024
Germania Germania
Non reclutando
01.10.2024
Grecia Grecia
Non reclutando
01.10.2024
Italia Italia
Non reclutando
01.10.2024
Romania Romania
Non reclutando
01.10.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
01.10.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
01.10.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia dell’occhio tiroideo. Viene somministrato tramite una siringa pre-riempita e l’obiettivo principale del trial è valutare la sua efficacia nel ridurre la protrusione oculare (proptosi) nei pazienti adulti affetti da questa condizione. Il farmaco è progettato per essere sicuro e ben tollerato, e il trial esamina anche come il corpo lo assorbe e lo utilizza, oltre a verificare se provoca una risposta immunitaria.

Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED) – È una condizione in cui i muscoli e i tessuti intorno agli occhi si infiammano e si gonfiano. Questo può portare a sintomi come occhi sporgenti, gonfiore delle palpebre e visione doppia. La malattia è spesso associata a disturbi della tiroide, come la malattia di Graves. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono influenzare la qualità della vita. La progressione della malattia può portare a cambiamenti permanenti nella visione o nell’aspetto degli occhi. La gestione della condizione si concentra spesso sulla riduzione dell’infiammazione e del gonfiore.

ID della sperimentazione:
2023-509197-35-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2301
NCT ID:
NCT06307613
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    In arruolamento

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    Italia Spagna