Malattie rare
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Bexicaserin hydrochloride (noto anche come bexicaserin, LP352 o AN 352) è una piccola molecola di sintesi chimica in sviluppo come medicinale antiepilettico.[4] È classificato come agonista del recettore della serotonina e appartiene a un gruppo di farmaci che agiscono sul recettore 5-HT2C.[5] Il medicinale è in sviluppo da parte di Longboard Pharmaceuticals, Inc.[4]
Bexicaserin hydrochloride è una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti degli studi qui elencati. Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sindrome di Dravet, uno status concesso per incentivare lo sviluppo di medicinali per le malattie rare.[4]
Bexicaserin hydrochloride agisce come agonista del recettore della serotonina 5-HT2C, cioè attiva questo recettore nel cervello.[5] Il recettore 5-HT2C fa parte del sistema serotoninergico, coinvolto nella regolazione di diverse funzioni cerebrali. Stimolando questo recettore, si ritiene che il medicinale influenzi vie di segnalazione che possono aiutare a controllare le crisi.[5]
Il bersaglio di bexicaserin hydrochloride è il prodotto del gene HTR2C, una proteina recettoriale presente nel sistema nervoso centrale.[5] Nella banca dati farmacologica KEGG, il medicinale è descritto come antiepilettico con un commento che ne indica l'uso previsto per il trattamento delle crisi associate alle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo.[5]
Bexicaserin hydrochloride è formulato come soluzione orale. Può essere somministrato per bocca, oppure tramite sondino nasogastrico o gastrostomia endoscopica percutanea (PEG).[2] Gli studi descrivono una dose da 36 mg in questa forma di soluzione orale. Negli studi, il medicinale è confrontato con una soluzione orale placebo che non contiene il principio attivo.
Tre studi di fase 3 su bexicaserin hydrochloride sono attualmente autorizzati e registrati nei registri degli studi clinici. Tutti e tre sono studi interventistici. Gli studi sono controllati con placebo o in aperto e si concentrano sulla sindrome di Dravet e sulle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo.
Tutti e tre gli studi sono di fase 3, la fase della ricerca che in genere coinvolge gruppi più ampi di partecipanti e ha lo scopo di confermare l'efficacia e monitorare la sicurezza. Lo stato di tutti e tre gli studi è "Autorizzato", il che significa che hanno ricevuto l'approvazione regolatoria per iniziare o proseguire ma non sono ancora completati.
I due studi controllati con placebo misurano la variazione percentuale della frequenza delle crisi motorie conteggiabili durante un periodo di mantenimento rispetto al basale.[2][3] Le crisi motorie conteggiabili sono crisi che comportano movimento visibile e possono essere contate da chi assiste il paziente o dal personale clinico. Lo studio in aperto è incentrato su sicurezza e tollerabilità, misurando eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi eventi avversi gravi e quelli che portano all'interruzione, variazioni dei parametri di laboratorio, reperti dell'esame obiettivo, segni vitali, ECG, parametri di crescita e variazioni di suicidalità o depressione valutate tramite questionari standard.[1]
Gli studi arruolano bambini e adulti. Lo studio sulla sindrome di Dravet include bambini e adulti con sindrome di Dravet.[2] I due studi sulle DEE includono bambini e adulti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo.[3][1] I criteri di eleggibilità specifici sono disponibili nelle singole schede degli studi.
Le fonti supplementari fornite non includono un profilo dettagliato degli effetti indesiderati di bexicaserin hydrochloride. Lo studio di fase 3 in aperto è specificamente progettato per valutare sicurezza e tollerabilità, inclusi incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi ed eventi avversi che portano all'interruzione.[1] Informazioni dettagliate sugli effetti indesiderati saranno disponibili quando questi studi riporteranno i loro risultati.
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