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Studio sull'Efficacia di Bexicaserin per le Convulsioni nei Bambini e Adulti con Sindrome di Dravet

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia. La ricerca esamina l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato Bexicaserin, noto anche con il codice LP352. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e il suo scopo è ridurre il numero di crisi motorie nei bambini e negli adulti affetti da questa sindrome.

Il trattamento prevede l'uso di Bexicaserin o di un placebo, e i partecipanti non sapranno quale dei due stanno ricevendo. Lo studio è progettato per valutare se Bexicaserin può ridurre la frequenza delle crisi motorie rispetto al periodo precedente l'inizio del trattamento. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi e per valutare la sicurezza del farmaco.

Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla salute generale dei partecipanti, inclusi esami fisici, segni vitali e test di laboratorio. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. L'obiettivo principale è determinare se Bexicaserin è un trattamento efficace e sicuro per le persone con Sindrome di Dravet.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver confermato l'idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico. Verrà fornito un consenso informato da firmare, che spiega i dettagli dello studio e i diritti del partecipante.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Durante questa fase, verrà somministrato il farmaco Bexicaserin o un placebo. Il farmaco è una soluzione orale e può essere assunto per via orale o tramite un tubo nasogastrico o gastrostomico.

    La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal personale medico e comunicate chiaramente al partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la frequenza delle crisi motorie e valutare eventuali effetti collaterali.

    Saranno eseguiti esami fisici, analisi di laboratorio e test come l'elettrocardiogramma (ECG) per garantire la sicurezza del partecipante.

  4. Passaggio 4

    Compilazione di diari

    Il partecipante, o il suo caregiver, dovrà compilare diari per registrare la frequenza e la tipologia delle crisi motorie, oltre a eventuali effetti collaterali riscontrati.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Al termine dello studio, verranno raccolti tutti i dati e il partecipante potrà discutere i risultati con il personale medico.

    Verranno fornite informazioni su eventuali trattamenti successivi o ulteriori studi clinici disponibili.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e 65 anni al momento dello screening.
  • Deve avere una diagnosi di Sindrome di Dravet secondo la definizione della Lega Internazionale contro l'Epilessia, con esordio delle crisi tra 1 e 20 mesi in un bambino altrimenti sano.
  • Deve avere una storia di almeno uno dei seguenti tipi di crisi: tonico-cloniche generalizzate prolungate, emicloniche, miocloniche, toniche, atoniche, assenze atipiche, focali con consapevolezza, stato di male non convulsivo.
  • Deve avere i seguenti tipi di crisi motorie contabili: tonico-cloniche generalizzate, toniche (bilaterali), cloniche (bilaterali), atoniche (bilaterali) con coinvolgimento del tronco/gambe, motorie focali (incluso emicloniche), focali a tonico-cloniche bilaterali.
  • Deve aver dimostrato una media di almeno 4 crisi motorie contabili al mese nei 3 mesi precedenti lo screening.
  • Deve assumere da 1 a 4 farmaci antiepilettici a un dosaggio stabile da almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Il partecipante, il genitore o il caregiver deve essere disposto e in grado (secondo il giudizio dell'investigatore) di completare i diari durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non puoi partecipare se non hai la Sindrome di Dravet.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se non sei in grado di contare le crisi motorie.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

LP352 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento delle crisi epilettiche nei bambini e negli adulti affetti dalla sindrome di Dravet. Questo farmaco è progettato per ridurre il numero di crisi motorie, che sono episodi di movimenti involontari causati da un'attività elettrica anomala nel cervello. L'obiettivo del trattamento con LP352 è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la frequenza e l'intensità delle crisi. Durante lo studio clinico, i ricercatori valuteranno l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco per determinare se può essere un'opzione terapeutica valida per le persone con sindrome di Dravet.

Che cosa si sa già del trattamento

LP352 – LP352 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della Sindrome di Dravet, una forma rara di epilessia. Questo farmaco è in fase avanzata di studio, con l'obiettivo di valutare la sua efficacia nel ridurre le crisi motorie nei pazienti affetti da questa sindrome. LP352 agisce a livello molecolare modulando specifici recettori nel cervello per ridurre l'attività anomala che causa le crisi. Appartiene alla classe farmacologica degli antiepilettici, che sono farmaci utilizzati per controllare le convulsioni.

Malattie studiate

Sindrome di Dravet – La Sindrome di Dravet è un tipo di epilessia che inizia nell'infanzia, caratterizzata da convulsioni frequenti e prolungate. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più frequenti e variegate, includendo crisi miocloniche e tonico-cloniche. I bambini affetti possono sviluppare problemi di sviluppo, come difficoltà nel linguaggio e nel movimento. La sindrome è spesso associata a mutazioni genetiche, in particolare nel gene SCN1A. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento della complessità delle crisi e delle difficoltà cognitive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-514937-39-00Codice del protocolloLP352-302Partecipanti previsti184 personePromotoreLongboard Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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