Factor Viii Inhibitor Bypassing Fraction

Questo articolo esplora gli studi clinici che indagano l’uso della Frazione di Bypass dell’Inibitore del Fattore VIII, nota anche come FEIBA, nel trattamento di pazienti con emofilia con inibitori e pazienti sottoposti a chirurgia cardiaca. FEIBA è un farmaco utilizzato per controllare il sanguinamento in queste popolazioni di pazienti. Gli studi esaminano l’efficacia, la sicurezza e il dosaggio ottimale del FEIBA rispetto ad altri trattamenti per la gestione degli episodi emorragici e delle procedure chirurgiche.

Cos’è FEIBA?

FEIBA, acronimo di Factor Eight Inhibitor Bypassing Activity, è un farmaco utilizzato per trattare determinati disturbi emorragici. È noto anche come concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) o Complesso Coagulante Anti-Inibitore^[1]^[2]. FEIBA contiene diversi fattori di coagulazione del sangue che lavorano insieme per aiutare il sangue a coagulare correttamente in caso di emorragia.

Quali Condizioni Tratta FEIBA?

FEIBA viene principalmente utilizzato per trattare e prevenire il sanguinamento nelle persone con le seguenti condizioni:

Emofilia A con inibitori: Si tratta di una complicazione rara ma grave in alcune persone con emofilia A (un disturbo genetico che influisce sulla coagulazione del sangue). In questa condizione, il corpo sviluppa anticorpi (inibitori) che neutralizzano il fattore di coagulazione VIII utilizzato per trattare l’emofilia A^[1]^[3].
Emofilia B con inibitori: Simile all’emofilia A con inibitori, ma coinvolge il fattore IX^[3].
Altri disturbi emorragici congeniti: FEIBA può essere utilizzato anche in altri rari disturbi emorragici in cui la normale coagulazione del sangue è compromessa^[3].

Come Funziona FEIBA?

FEIBA funziona “bypassando” la necessità dei fattori di coagulazione mancanti o non funzionanti correttamente nelle persone con emofilia e inibitori. Contiene fattori di coagulazione attivati che possono aiutare a formare un coagulo di sangue anche quando il normale processo di coagulazione è interrotto dagli inibitori^[4]. Questo lo rende un trattamento efficace per gli episodi emorragici nelle persone che hanno sviluppato inibitori alla terapia standard di sostituzione dei fattori.

Uso e Dosaggio

FEIBA viene tipicamente somministrato per via endovenosa (attraverso una vena). Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare in base a diversi fattori, tra cui:

La gravità e la localizzazione del sanguinamento
Il peso corporeo del paziente
La specifica condizione trattata

In alcuni studi, FEIBA è stato utilizzato nei seguenti modi:

Per il trattamento di episodi emorragici acuti: Dosi che vanno da 25 U/kg a 100 U/kg, con frequenza dipendente dalla risposta^[2]^[5].
Per la prevenzione del sanguinamento (profilassi): 85 U/kg (±15%) somministrati in tre giorni non consecutivi ogni settimana^[5].

Segui sempre le istruzioni del tuo medico riguardo al dosaggio e alla somministrazione di FEIBA.

Studi Clinici ed Efficacia

Diversi studi clinici hanno investigato l’efficacia di FEIBA:

Uno studio ha confrontato FEIBA con un altro agente di bypass (NovoSeven) per il trattamento di emorragie articolari in pazienti emofiliaci con inibitori. Lo studio mirava a confrontare l’efficacia di questi trattamenti dopo 6 ore^[6].
Un altro studio ha esaminato l’uso di FEIBA per prevenire le emorragie in pazienti con emofilia A e inibitori. Questo studio ha confrontato l’uso preventivo regolare di FEIBA con il trattamento on-demand^[5].
Uno studio pilota ha investigato l’uso di FEIBA in pazienti sottoposti a chirurgia cardiaca per ridurre la necessità di trasfusioni di sangue^[4].

Questi studi hanno generalmente riscontrato che FEIBA è efficace nel trattare e prevenire gli episodi emorragici nei pazienti con emofilia e inibitori.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Sebbene FEIBA sia generalmente considerato sicuro quando utilizzato secondo le indicazioni, può avere effetti collaterali. Alcuni potenziali rischi includono:

Eventi trombotici: In rari casi, FEIBA può causare la formazione di coaguli di sangue dove non dovrebbero formarsi. Questo rischio può essere più elevato quando FEIBA viene utilizzato in combinazione con altri agenti coagulanti^[2].
Reazioni allergiche: Come per qualsiasi farmaco, alcune persone possono avere una reazione allergica a FEIBA.
Altri effetti collaterali: Questi possono includere mal di testa, febbre o cambiamenti nella pressione sanguigna.

Il tuo medico ti monitorerà attentamente per eventuali effetti collaterali quando utilizzi FEIBA.

Confronto con Altri Trattamenti

FEIBA è uno dei diversi “agenti di bypass” utilizzati per trattare le emorragie nei pazienti emofiliaci con inibitori. Un altro agente di bypass comunemente utilizzato è il fattore VIIa ricombinante (rFVIIa), noto anche come NovoSeven^[6]^[7]. Alcuni punti chiave su come FEIBA si confronta con altri trattamenti:

Sia FEIBA che rFVIIa sono considerati efficaci per il trattamento delle emorragie nei pazienti con inibitori.
Alcuni studi hanno confrontato direttamente FEIBA e rFVIIa per vedere se uno è più efficace dell’altro per determinati tipi di emorragie^[6].
La scelta tra FEIBA e altri trattamenti spesso dipende da fattori individuali del paziente e dalla risposta al trattamento.
In alcuni casi, FEIBA e altri trattamenti possono essere utilizzati in combinazione, sebbene ciò richieda un attento monitoraggio a causa del potenziale rischio di coaguli di sangue^[1].

Il tuo operatore sanitario collaborerà con te per determinare il miglior piano di trattamento per la tua situazione specifica.

Aspect	Details
Main Conditions Studied	Emofilia A con inibitori, Pazienti sottoposti a chirurgia cardiaca
Primary Outcomes	Efficacia emostatica, Riduzione delle trasfusioni di emoderivati, Sicurezza (eventi trombotici)
Dosing Strategies	Singola dose elevata, Dosi multiple più basse, Terapia combinata con altri agenti
Comparators	NovoSeven (fattore VIIa ricombinante), Placebo
Special Populations	Pazienti pediatrici, Pazienti in trattamento con emicizumab
Key Safety Monitoring	Eventi trombotici, Episodi emorragici, Reazioni avverse

Studi clinici in corso su Factor Viii Inhibitor Bypassing Fraction

Data di inizio: 2025-06-04

Studio sull’efficacia e sicurezza di Emicizumab nei pazienti con Malattia di Von Willebrand di tipo 3

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Malattia di Von Willebrand di tipo 3, una condizione rara che causa problemi di coagulazione del sangue. I pazienti con questa malattia hanno difficoltà a fermare le emorragie a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore di Von Willebrand. Lo studio utilizza un trattamento chiamato Emicizumab, un farmaco…
Malattie indagate:
- Malattia di von Willebrand
Farmaci indagati:
+2
Data di inizio: 2020-01-14

Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

Reclutamento in corso
3 1 1 1
Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori…
Malattie indagate:
- Deficit di fattore VIII
Farmaci indagati:
+1
Data di inizio: 2024-06-03

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Fitusiran in Pazienti con Emofilia A o B con o senza Anticorpi Inibitori

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio riguarda persone con Emofilia A o Emofilia B, che sono condizioni in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Alcuni pazienti possono avere anche anticorpi che inibiscono i fattori di coagulazione VIII o IX, rendendo il trattamento più complesso. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità…
Malattie indagate:
- Emofilia
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2023-07-28

Studio sull’efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio riguarda l’Emofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Si concentra su due tipi di emofilia: A e B, che sono forme gravi della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato fitusiran, somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è capire quanto…
Malattie indagate:
- Emofilia
Farmaci indagati:

Glossario

Factor VIII: Una proteina nel sangue che aiuta nella coagulazione. Le persone con emofilia A non hanno sufficiente fattore VIII.
Inhibitors: Anticorpi che il sistema immunitario sviluppa contro i trattamenti con fattori della coagulazione, rendendoli meno efficaci.
Bypassing agent: Un trattamento che aiuta la coagulazione del sangue bypassando la necessità del fattore della coagulazione mancante nell'emofilia.
Hemostasis: Il processo di arresto del sanguinamento o emorragia.
Thrombin generation: Un test di laboratorio che misura la capacità del sangue di formare coaguli.
Cardiopulmonary bypass: Una tecnica che temporaneamente assume la funzione del cuore e dei polmoni durante l'intervento chirurgico.
Coagulopathy: Una condizione in cui la capacità del sangue di coagulare è compromessa.
Prophylaxis: Trattamento regolare somministrato per prevenire episodi di sanguinamento.
Thrombosis: La formazione di un coagulo di sangue all'interno di un vaso sanguigno.
Emicizumab: Un farmaco più recente utilizzato per prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia A.