Indice
- Panoramica degli studi
- Studio nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
- Studio nel trapianto di rene
- Studio nel trapianto di fegato
- Esiti principali e cosa significano
- Partecipanti, fasi e stato degli studi
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano tre studi clinici su Siplizumab, tutti in Fase 2 e di tipo interventional, cioè studi in cui il trattamento viene somministrato ai partecipanti e poi osservato l’effetto.[1][2][3]
Le aree di ricerca sono diverse: diabete di tipo 1 di nuova insorgenza, trapianto di rene e prevenzione del rigetto dopo trapianto di fegato.[1][2][3]
Studio nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Lo studio STRIDE è descritto come uno studio di 12 mesi, randomizzato, in singolo cieco e controllato con placebo, in persone con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza.[1]
Lo scopo principale era valutare l’effetto di 12 settimane di trattamento con Siplizumab sulla funzione delle cellule beta, confrontandolo con il placebo alla settimana 52.[1]
Il risultato principale misurato era la variazione rispetto al basale della media dell’area sotto la curva del C-peptide stimolato a 4 ore dopo un test MMTT, cioè un pasto di prova usato per vedere come risponde il pancreas.[1]
Lo studio aveva 143 partecipanti ed è stato completato.[1]
Studio nel trapianto di rene
Un altro studio di Fase 2 ha valutato Siplizumab in persone che avevano ricevuto un trapianto renale da poco, confrontandolo con globulina anti-timocitaria di coniglio, un altro trattamento usato per prevenire il rigetto.[2]
L’obiettivo era capire sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica, cioè come il trattamento si comporta nel corpo e quale effetto ha sull’organismo.[2]
Gli esiti misurati includevano eventi avversi, eventi avversi gravi, cambiamenti clinicamente significativi negli esami del sangue e nei segni vitali, funzione renale stimata con eGFR, occupazione del recettore CD2, immunofenotipizzazione e anticorpi anti-Siplizumab.[2]
Lo studio aveva 46 partecipanti ed è stato completato.[2]
Studio nel trapianto di fegato
Il terzo studio ha valutato se un regime basato su Siplizumab potesse indurre tolleranza allogenica nei riceventi di trapianto di fegato da donatore deceduto.[3]
In parole semplici, l’obiettivo era capire se il corpo potesse accettare il nuovo fegato con meno bisogno di farmaci immunosoppressori nel tempo.[3]
L’esito principale era la proporzione di pazienti liberi da immunosoppressione al mese 30 dopo il trapianto.[3]
Lo studio è in stato sospeso e prevedeva 12 partecipanti.[3]
Esiti principali e cosa significano
Nel diabete di tipo 1, il C-peptide è stato scelto perché aiuta a capire quanta funzione del pancreas è ancora presente.[1]
Nei trapianti, gli studi hanno guardato sia la sicurezza sia segnali legati alla risposta immunitaria, perché il rischio principale dopo un trapianto è il rigetto dell’organo.[2][3]
Nel trial sul rene sono stati inclusi anche marcatori di laboratorio e misure immunologiche, utili per capire come il trattamento influenza il sistema immunitario e la funzione del trapianto.[2]
Partecipanti, fasi e stato degli studi
I partecipanti erano gruppi diversi di pazienti: adulti con diabete di tipo 1 recente, riceventi di trapianto renale de novo e riceventi di trapianto di fegato da donatore deceduto.[1][2][3]
Tutti gli studi erano in Fase 2, quindi pensati per approfondire segnali iniziali di efficacia e raccogliere ulteriori dati di sicurezza.[1][2][3]
Due studi risultano completati, mentre quello nel trapianto di fegato è sospeso.[1][2][3]
