Il Pitt-Hopkins syndrome è una condizione genetica rara che provoca ritardo nello sviluppo, difficoltà di comunicazione, problemi respiratori e a volte convulsioni. Lo studio valuterà l’effetto di clemastine, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, confrontandolo con un trattamento inattivo costituito da microcrystalline cellulose, una sostanza priva di principi attivi.
L’obiettivo è verificare l’impatto complessivo del farmaco secondo le osservazioni dei caregiver. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, prenderanno le compresse ogni giorno per un periodo definito e saranno seguiti con visite periodiche per raccogliere informazioni su comportamento, capacità motorie, sonno, affaticamento e altri aspetti della salute, senza entrare nei dettagli tecnici delle valutazioni.
Paesi Bassi 
