Indice

• Panoramica degli studi
• Artrite reumatoide
• Malattia di Crohn
• Colite ulcerosa
• Dermatite atopica
• Misure dei risultati e criteri di valutazione
• Chi può partecipare e come leggere questi studi

Panoramica degli studi

Ro7790121 è stato studiato in più trial clinici interventistici, cioè studi in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dal protocollo di ricerca.^[1] I trial disponibili riguardano soprattutto malattie infiammatorie croniche e includono persone con artrite reumatoide, malattia di Crohn, colite ulcerosa e dermatite atopica.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Gli studi sono in fase 2 e fase 3, quindi alcuni cercano di capire meglio sicurezza ed efficacia iniziale, mentre altri sono più grandi e servono a confermare i risultati rispetto al placebo.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Il numero di partecipanti varia da 77 a 604, con studi più piccoli e studi più ampi a seconda della malattia e dell’obiettivo della ricerca.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Artrite reumatoide

Uno studio di fase 2 valuta Ro7790121 in persone con artrite reumatoide da moderata a grave che non hanno risposto agli inibitori TNF e/o JAK, oppure non li tollerano.^[1] Questo significa che il trial è pensato per pazienti che hanno ancora sintomi importanti nonostante terapie precedenti o che non possono usare quei trattamenti.

Lo studio confronta Ro7790121 con placebo e include 160 partecipanti.^[1] Il risultato principale misurato è la variazione del DAS28-CRP alla settimana 14, cioè un punteggio che aiuta a capire quanto è attiva l’artrite reumatoide.^[1]

In parole semplici, i ricercatori vogliono sapere se Ro7790121 riduce l’attività della malattia meglio del placebo in un periodo relativamente breve.^[1]

Malattia di Crohn

Per la malattia di Crohn sono presenti più studi, tutti in persone con malattia attiva da moderata a severa o moderatamente-severamente attiva.^[2][3][4]

Uno studio di fase 3 valuta Ro7790121 per la terapia di induzione in 429 partecipanti e confronta il trattamento con placebo.^[2] L’obiettivo è verificare se il farmaco aiuta a ottenere remissione clinica, definita come CDAI sotto 150, e risposta endoscopica, cioè una riduzione di almeno il 50% del punteggio endoscopico SES-CD rispetto al basale.^[2]

Un altro studio di fase 3 valuta Ro7790121 sia per l’induzione sia per il mantenimento della risposta in 604 partecipanti con malattia di Crohn moderatamente-severamente attiva.^[3] Anche qui il confronto è con placebo e gli obiettivi principali sono remissione clinica e risposta endoscopica.^[3]

È presente anche uno studio di fase 2 multicentrico e in doppio cieco su 77 partecipanti con Crohn attivo da moderato a grave.^[4] In questo trial il risultato principale è la comparsa di eventi avversi, compresi eventi gravi e quelli che portano all’interruzione del trattamento, per valutare sicurezza e tollerabilità.^[4]

Nel complesso, i trial sul Crohn cercano sia di capire se Ro7790121 fa migliorare rapidamente la malattia, sia se il beneficio si mantiene nel tempo.^[2][3][4]

Colite ulcerosa

Per la colite ulcerosa ci sono due studi di fase 3 in persone con malattia moderatamente-severamente attiva.^[5][8]

Uno studio di induzione include 350 partecipanti e confronta Ro7790121 con placebo per capire se il trattamento aiuta a ottenere remissione clinica alla settimana 12.^[5] La remissione è definita con il modified Mayo Score, con criteri precisi su frequenza delle scariche, sanguinamento rettale e valutazione endoscopica.^[5]

Un secondo studio di fase 3 valuta Ro7790121 per induzione e mantenimento in 400 partecipanti.^[8] Il breve riassunto dello studio indica che l’obiettivo è valutare l’efficacia rispetto al placebo nel provocare e mantenere la remissione clinica.^[8]

Questi studi sono importanti perché la colite ulcerosa può richiedere un controllo rapido dei sintomi e anche una risposta stabile nel tempo.^[5][8]

Dermatite atopica

Ro7790121 è stato studiato anche nella dermatite atopica, una malattia della pelle con prurito e infiammazione.^[6][7]

Uno studio di fase 2 include 160 partecipanti con dermatite atopica da moderata a grave e confronta Ro7790121 con placebo.^[6] Il risultato principale è la percentuale di persone che raggiunge una risposta EASI-75 alla settimana 16, cioè un miglioramento di almeno il 75% rispetto all’inizio nello strumento usato per misurare la gravità della malattia.^[6]

Un altro studio di fase 2 valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Afimkibart (RO7790121) in 125 persone che avevano già partecipato a studi precedenti.^[7] Qui il focus non è solo sull’efficacia, ma anche su eventi avversi, eventi avversi gravi, interruzioni del trattamento e altri eventi di interesse speciale.^[7]

Questo tipo di studio aiuta a capire se i benefici osservati prima possono essere seguiti da un controllo più duraturo nel tempo.^[7]

Misure dei risultati e criteri di valutazione

Nei trial su Ro7790121 i ricercatori usano diversi endpoint, cioè risultati principali che servono a giudicare se lo studio ha raggiunto il suo obiettivo.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Tra i più importanti ci sono la variazione del DAS28-CRP nell’artrite reumatoide, la remissione clinica nel Crohn e nella colite ulcerosa, la risposta endoscopica nel Crohn, e la risposta EASI-75 nella dermatite atopica.^{[1][2][3][5][6]}

Altri endpoint riguardano la sicurezza, come il numero di eventi avversi, eventi avversi gravi e interruzioni del trattamento dovute a problemi di tollerabilità.^[4][7]

Alcuni studi usano anche il placebo come confronto, per capire se il miglioramento osservato è maggiore di quello che può accadere senza un principio attivo.^{[1][2][3][5][6]}

Chi può partecipare e come leggere questi studi

La partecipazione dipende dalla malattia studiata e dalla gravità dei sintomi al momento dell’arruolamento.^{[1][2][3][5][6][7][8]}

Per l’artrite reumatoide, il trial è rivolto a persone che non hanno risposto o non tollerano gli inibitori TNF e/o JAK.^[1] Per Crohn, colite ulcerosa e dermatite atopica, i trial includono persone con forme attive da moderate a severe o moderatamente-severamente attive.^{[2][3][4][5][6][7][8]}

In pratica, questi studi cercano persone che abbiano ancora una malattia attiva e che possano aiutare i ricercatori a capire se Ro7790121 può ridurre i sintomi, migliorare i segni della malattia e risultare sicuro nel tempo.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}