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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di Olezarsen in pazienti con ipertrigliceridemia severa per valutare la riduzione dei trigliceridi nel sangue

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Ipertrigliceridemia familiare
    • Iperchilomicronemia
    Farmaci in studio:
    • Isis 678354 Sodium Salt
    Bulgaria Cechia Danimarca Finlandia Francia Germania +9

  • Studio sulla Sicurezza di DNL310 nei Bambini con Sindrome di Hunter

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi II
    Farmaci in studio:
    • Iduronate-2-Sulfatase Fused To A Fc Polypeptide That Binds To The Human Transferrin Receptor
    Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di MAS825 in pazienti con malattie autoinfiammatorie monogeniche, inclusi NLRC4-GOF, carenza di XIAP o mutazioni CDC42

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Ciclosporin
    • Human Igg1 Monoclonal Antibody Against Human Il-1 Beta And Human Il-18
    Cechia Francia Italia Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Vutrisiran e Patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Amiloidosi cardiaca
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • Patisiran
    • Vutrisiran
    Belgio Bulgaria Cipro Italia Paesi Bassi Portogallo +1

  • Studio sull’effetto di venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti con malattia di Fabry di età superiore a 16 anni non trattati in precedenza

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Venglustat
    Austria Danimarca Finlandia Francia Germania Grecia +4

  • Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

    Arruolamento concluso

    4 1 1
    Malattie in studio:
    • Adrenoleucodistrofia
    Farmaci in studio:
    • Leriglitazone
    Francia Germania Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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