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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio su NTLA-2002 per adulti con Angioedema Ereditario (HAE)

    Arruolamento concluso

    1 1
    Farmaci in studio:
    • Lonvoguran
    • Ziclumeran
    Francia Germania Paesi Bassi

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Efavirenz nei Pazienti con Malattia di Niemann-Pick Tipo C con Compromissione Cognitiva

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Niemann-Pick
    Farmaci in studio:
    • Aprepitant
    Spagna

  • Studio sull’effetto di Amiloride sulla rigidità arteriosa nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci in studio:
    • Amiloride
    • Potato Starch
    • Sodium Chloride
    Paesi Bassi

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Alexander
    Farmaci in studio:
    • 2′-O-(2-Methoxyethyl)-D-Ribose Antisense Oligonucleotide Targeting Glial Fibrillary Acidic Protein Messenger Ribonucleic Acid
    Italia Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia dello spray nasale di carbetocina per ridurre la fame incontrollabile nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Iperfagia
    Farmaci in studio:
    • Carbetocin
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con zinco per pazienti con disturbi associati a GNAO1

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Disturbo dello sviluppo neurologico
    Farmaci in studio:
    • Zinc Acetate Dihydrate
    Germania
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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