Studio di Olezarsen in pazienti con ipertrigliceridemia severa per valutare la riduzione dei trigliceridi nel sangue

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue. La ricerca valuterà l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato olezarsen (noto anche come ISIS 678354) confrontandolo con il placebo. L’olezarsen è un oligonucleotide antisenso, un tipo di medicinale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio ha lo scopo di verificare quanto efficacemente l’olezarsen possa ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto al placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno iniezioni sottocutanee del farmaco o del placebo per un periodo di circa 12 mesi. Il farmaco viene somministrato a una dose massima giornaliera di 80 mg.

La ricerca si concentra principalmente sulla misurazione dei cambiamenti nei livelli di trigliceridi a digiuno dopo 6 mesi e 12 mesi di trattamento. Verranno anche monitorate altre sostanze nel sangue come l’apolipoproteina C-III e il colesterolo non-HDL, oltre alla valutazione del rischio di pancreatite acuta e dei cambiamenti nel contenuto di grasso nel fegato.

1 Inizio dello studio

Lo studio inizia con la verifica dei livelli di trigliceridi a digiuno che devono essere ≥ 500 mg/dL

È necessario seguire una terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali, stabilizzata da almeno 4 settimane

2 Somministrazione del farmaco

Riceverai iniezioni sottocutanee di ISIS 678354 (olezarsen) oppure placebo

Il placebo è una soluzione sterile di cloruro di sodio e riboflavina in acqua per iniezioni

Le iniezioni continueranno per 53 settimane

3 Controlli a 6 mesi

Verranno effettuati controlli dei trigliceridi a digiuno alle settimane 25 e 27

Saranno misurati anche i livelli di Apolipoproteina C-III, colesterolo remnant e colesterolo non-HDL

4 Controlli a 12 mesi

Valutazione finale dei trigliceridi a digiuno

Misurazione della frazione di grasso epatico

Verifica del raggiungimento dei livelli target di trigliceridi (<500 mg/dL)

Per pazienti con trigliceridi iniziali ≥880 mg/dL, verifica del raggiungimento di livelli <880 mg/dL

5 Monitoraggio continuo

Durante tutto il periodo di trattamento, sarà monitorata l’eventuale comparsa di pancreatite acuta

Lo studio si concluderà il 31 gennaio 2025

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni per partecipare allo studio
  • Avere livelli di trigliceridi a digiuno superiori o uguali a 500 mg/dL (5,65 mmol/L) durante lo screening e la qualificazione. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue che viene misurato attraverso un semplice esame del sangue
  • Essere già in trattamento con terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali. La terapia deve essere stata ottimizzata e stabilizzata per almeno 4 settimane prima dello screening
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Il paziente deve essere in grado di seguire il protocollo dello studio e rispettare tutte le visite e le procedure previste
  • Il paziente deve essere disposto a mantenere stabile la propria terapia per i lipidi durante tutto il periodo dello studio, salvo diversa indicazione del medico dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con allergie note al principio attivo olezarsen o ai suoi componenti
  • Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Pazienti con storia recente di infarto o altri gravi problemi cardiovascolari
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interagire con olezarsen
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue o che assumono anticoagulanti
  • Persone con malattie autoimmuni in fase attiva
  • Pazienti con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Persone che non possono garantire una regolare partecipazione alle visite di controllo previste dallo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ziekenhuis Gelderse Vallei Stichting Ede Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Complexo Hospitalario Universitario A Coruna La Coruña Spagna
Aarhus Universitetshospital Aarhus Danimarca
Fakultni Nemocnice Ostrava Ostrava Repubblica Ceca
Central Hospital Of Northern Pest Military Hospital Budapest Ungheria
Unidade Local de Saude de Sao Joao E.P.E. Porto Portogallo
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Repubblica Ceca
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E. Coimbra Portogallo
Academisch Medisch Centrum Amsterdam Paesi Bassi
Stichting Radboud universitair medisch centrum Nimega Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Sofiamed OOD Sofia Bulgaria
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I Roma Italia
Centre Hospitalier Regional De Marseille Marsiglia Francia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda città metropolitana di Milano Italia
Esbjerg Og Grindsted Sygehus Esbjerg Danimarca
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portogallo
Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Tota Venkova AD Gabrovo Bulgaria
Salvia Lekston I Madej Sp. j. Katowice Polonia
Ucsluwj Lphfn Dn Smiap Dz Lhpwhh Okvnuylsi Etdhyq Lisbona Portogallo

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
01.08.2021
Danimarca Danimarca
Non reclutando
01.08.2021
Finlandia Finlandia
Non reclutando
01.08.2021
Francia Francia
Non reclutando
01.08.2021
Germania Germania
Non reclutando
01.08.2021
Italia Italia
Non reclutando
01.08.2021
Norvegia Norvegia
Non reclutando
01.08.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
01.08.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
01.08.2021
Portogallo Portogallo
Non reclutando
01.08.2021
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
01.08.2021
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
01.08.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
01.08.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
01.08.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
01.08.2021

Sedi della sperimentazione

Olezarsen è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È progettato per aiutare le persone che soffrono di ipertrigliceridemia severa, una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto elevati. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di trigliceridi nel corpo, aiutando così a controllare i livelli di grassi nel sangue. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle.

Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del farmaco in studio. Il placebo viene somministrato nello stesso modo del farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Ipertrigliceridemia Severa – Una condizione metabolica caratterizzata da livelli eccezionalmente elevati di trigliceridi nel sangue. Si tratta di un disturbo del metabolismo dei lipidi che può essere ereditario o acquisito. I trigliceridi nel sangue superano significativamente i valori normali, generalmente superando i 500 mg/dL. Questa condizione può causare depositi di grasso in vari organi del corpo. L’accumulo di trigliceridi può influenzare il normale funzionamento del pancreas. La condizione è considerata una malattia rara quando si presenta nella sua forma più grave.

ID della sperimentazione:
2024-510696-38-00
Codice del protocollo:
ISIS 678354-CS5
NCT ID:
NCT05681351
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

    In arruolamento

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    Svezia
  • Studio sull’olezarsen somministrato per via sottocutanea in pazienti con ipertrigliceridemia grave

    Arruolamento concluso

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    Malattie in studio:
    Belgio Bulgaria Repubblica Ceca Francia Grecia Ungheria +9