Studio di Olezarsen in pazienti con ipertrigliceridemia severa per valutare la riduzione dei trigliceridi nel sangue

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue. La ricerca valuterà l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato olezarsen (noto anche come ISIS 678354) confrontandolo con il placebo. L’olezarsen è un oligonucleotide antisenso, un tipo di medicinale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio ha lo scopo di verificare quanto efficacemente l’olezarsen possa ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto al placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno iniezioni sottocutanee del farmaco o del placebo per un periodo di circa 12 mesi. Il farmaco viene somministrato a una dose massima giornaliera di 80 mg.

La ricerca si concentra principalmente sulla misurazione dei cambiamenti nei livelli di trigliceridi a digiuno dopo 6 mesi e 12 mesi di trattamento. Verranno anche monitorate altre sostanze nel sangue come l’apolipoproteina C-III e il colesterolo non-HDL, oltre alla valutazione del rischio di pancreatite acuta e dei cambiamenti nel contenuto di grasso nel fegato.

1 Inizio dello studio

Lo studio inizia con la verifica dei livelli di trigliceridi a digiuno che devono essere ≥ 500 mg/dL

È necessario seguire una terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali, stabilizzata da almeno 4 settimane

2 Somministrazione del farmaco

Riceverai iniezioni sottocutanee di ISIS 678354 (olezarsen) oppure placebo

Il placebo è una soluzione sterile di cloruro di sodio e riboflavina in acqua per iniezioni

Le iniezioni continueranno per 53 settimane

3 Controlli a 6 mesi

Verranno effettuati controlli dei trigliceridi a digiuno alle settimane 25 e 27

Saranno misurati anche i livelli di Apolipoproteina C-III, colesterolo remnant e colesterolo non-HDL

4 Controlli a 12 mesi

Valutazione finale dei trigliceridi a digiuno

Misurazione della frazione di grasso epatico

Verifica del raggiungimento dei livelli target di trigliceridi (<500 mg/dL)

Per pazienti con trigliceridi iniziali ≥880 mg/dL, verifica del raggiungimento di livelli <880 mg/dL

5 Monitoraggio continuo

Durante tutto il periodo di trattamento, sarà monitorata l’eventuale comparsa di pancreatite acuta

Lo studio si concluderà il 31 gennaio 2025

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni per partecipare allo studio
  • Avere livelli di trigliceridi a digiuno superiori o uguali a 500 mg/dL (5,65 mmol/L) durante lo screening e la qualificazione. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue che viene misurato attraverso un semplice esame del sangue
  • Essere già in trattamento con terapia per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali. La terapia deve essere stata ottimizzata e stabilizzata per almeno 4 settimane prima dello screening
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Il paziente deve essere in grado di seguire il protocollo dello studio e rispettare tutte le visite e le procedure previste
  • Il paziente deve essere disposto a mantenere stabile la propria terapia per i lipidi durante tutto il periodo dello studio, salvo diversa indicazione del medico dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con allergie note al principio attivo olezarsen o ai suoi componenti
  • Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Pazienti con storia recente di infarto o altri gravi problemi cardiovascolari
  • Persone che assumono farmaci che potrebbero interagire con olezarsen
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue o che assumono anticoagulanti
  • Persone con malattie autoimmuni in fase attiva
  • Pazienti con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Persone che non possono garantire una regolare partecipazione alle visite di controllo previste dallo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
Sydvestjysk Sygehus Esbjerg Danimarca
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E. Porto Portogallo
Futuremeds Sp. z o.o. Breslavia Polonia
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portogallo
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
Ośrodek Badań Klinicznych “METABOLICA” lek. Robert Witek Tarnów Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ziekenhuis Gelderse Vallei Stichting Ede Paesi Bassi
Central Hospital Of Northern Pest Military Hospital Budapest Ungheria
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Sofiamed OOD Sofia Bulgaria
Evangelisches Krankenhaus Witten gGmbH Witten Germania
Frederiksberg Hospital Frederiksberg Danimarca
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spagna
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova de Gaia Portogallo
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italia
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polonia
Borbanya Praxis Egeszsegugyi Kft. Nyíregyháza Ungheria
Hospital Universitari Joan XXIII De Tarragona Tarragona Spagna
Umbal – Prof. D-R Stoyan Kirkovich AD Stara Zagora Bulgaria
DRC Kft. Balatonfüred Ungheria
Multiprofile Hospital For Active Treatment Blagoevgrad AD Blagoevgrad Bulgaria
Edumed s.r.o. Nachod Cechia
Kalimat Medical Center Ltd. Sofia Bulgaria
Army Hospital General L. Svoboda Svidnik a.s. Svidnik Slovacchia
Cardio D&R s.r.o. Kosice Košice Slovacchia
Belinus Bt. Debrecen Ungheria
MUDr. Nina Zemkova s.r.o. Uherské Hradiště Cechia
Diamedical Medical Center 2013 Ltd. Dimitrovgrad Bulgaria
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Nord Milano Cinisello Balsamo Italia
Medical Center Smolyan Clinical Research OOD Smolyan Bulgaria
Medical Center Dr. Kalchev Ltd. Sofia Bulgaria
Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr. Tota Venkova AD Gabrovo Bulgaria
Medical Center Doctor Staykov EOOD Burgas Bulgaria
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portogallo
Stichting Radboud University Medical Center Nimega Paesi Bassi
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Salvia Lekston I Madej Sp. J. Katowice Polonia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
Human-Care s.r.o. Košice Slovacchia
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Cechia
Turku University Hospital Turku Finlandia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Medical Center Teodora EOOD Ruse Bulgaria
Aalborg University Hospital Aalborg Danimarca
Medifarma-98 Kft. Nyíregyháza Ungheria
Fejer Varmegyei Szent Gyoergy Egyetemi Oktato Korhaz Albareale Ungheria
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Svezia
Region Midtjylland Århus Danimarca
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Medicus Services s.r.o. Brandýs nad Labem Cechia
University Hospital Ostrava Ostrava Cechia
Vychodoslovensky Ustav Srdcovych A Cievnych Chorob a.s. Košice Slovacchia
Medical Centre Nevromedics EOOD Veliko Tarnovo Bulgaria
Sivh Sramrii Mntay Olq Filippopoli Bulgaria
Dsgiomdapy Cmqwrhbajn Cebolu 1 Sjuzsn Eaxf Sliven Bulgaria
Ssemauep Ct swxwcu Praga Cechia
Rpvtassjt Zqlnfpsbnc Strbccgzl Arnhem Paesi Bassi
Uogpvjqnwh Hqrhnhizp Pfvtl Spgstsoclit Cdjcjql Fzyh Parigi Francia
Ncoxfxchu S Pwxojpbfbjka Bnqtdp Njpf Brezno Slovacchia
Uwwrburhwn Hlvphxyx Csktihi Colonia Germania
Mxqltjtv Mghzkuo Abtuiqx Pleven Bulgaria
Cptoyy Hijsejisjhf Umklptpozsnzq Dp Dnxzh Digione Francia
Akpqhvmepj Pitsdzqv Hxlosvsi Da Mvkmxhyuv Marsiglia Francia
Uzlcydxace Dlgwg Sozdr Dq Redp Lr Sevciici Roma Italia
Ajontbnra Uxb Amsterdam Paesi Bassi
Adjwuc Ubpivvdvxx Hpcnkeqo Århus Danimarca
Pmqm Tjxkt Hqkuyvei Usgrxjreqccz Sabadell Spagna
Akpwcgj Uopzz Synnqrsuj Lrjpjf Db Bvqghpx Bologna Italia
Esaigax Ubzjolbcmaax Mrodoob Ckhwvao Rhrvuamsj (ojtvsnr Mpt Rotterdam Paesi Bassi
Cdp Hwhrvgw Klsq Encs Ungheria
Hxjlqsns Uqtmmegrafeud ds A Cmamie La Coruña Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
01.08.2021
Cechia Cechia
Non reclutando
01.08.2021
Danimarca Danimarca
Non reclutando
01.08.2021
Finlandia Finlandia
Non reclutando
01.08.2021
Francia Francia
Non reclutando
01.08.2021
Germania Germania
Non reclutando
01.08.2021
Italia Italia
Non reclutando
01.08.2021
Norvegia Norvegia
Non reclutando
01.08.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
01.08.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
01.08.2021
Portogallo Portogallo
Non reclutando
01.08.2021
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
01.08.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
01.08.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
01.08.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
01.08.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Olezarsen è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È progettato per aiutare le persone che soffrono di ipertrigliceridemia severa, una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto elevati. Questo farmaco agisce riducendo la produzione di trigliceridi nel corpo, aiutando così a controllare i livelli di grassi nel sangue. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle.

Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del farmaco in studio. Il placebo viene somministrato nello stesso modo del farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Ipertrigliceridemia Severa – Una condizione metabolica caratterizzata da livelli eccezionalmente elevati di trigliceridi nel sangue. Si tratta di un disturbo del metabolismo dei lipidi che può essere ereditario o acquisito. I trigliceridi nel sangue superano significativamente i valori normali, generalmente superando i 500 mg/dL. Questa condizione può causare depositi di grasso in vari organi del corpo. L’accumulo di trigliceridi può influenzare il normale funzionamento del pancreas. La condizione è considerata una malattia rara quando si presenta nella sua forma più grave.

ID della sperimentazione:
2024-510696-38-00
Codice del protocollo:
ISIS 678354-CS5
NCT ID:
NCT05681351
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Svezia
  • Studio sull’olezarsen somministrato per via sottocutanea in pazienti con ipertrigliceridemia grave

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Cechia Francia Grecia Ungheria +9