Indice
- Panoramica degli studi clinici
- Studi nella malattia di Fabry
- Studi nella malattia di Gaucher tipo 3
- Chi può partecipare
- Quali risultati vengono misurati
- Stato degli studi e dimensione dei gruppi
Panoramica degli studi clinici
I trial trovati su Venglustat sono studi interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e osservano gli effetti nei partecipanti.[1][2][3][4]
Nel materiale disponibile, Venglustat viene studiato in due malattie rare: malattia di Fabry e malattia di Gaucher tipo 3.[1][2][3][4]
La maggior parte dei trial è in fase 3, mentre uno studio è in fase 2.[1][2][3][4]
Studi nella malattia di Fabry
Due studi di fase 3 valutano Venglustat nella malattia di Fabry.[1][3]
Lo studio NCT05280548 confronta Venglustat con terapie standard per Fabry e misura il cambiamento della massa ventricolare sinistra, cioè la quantità di muscolo della parte sinistra del cuore.[1]
Il risultato principale è la pendenza dell’indice di massa ventricolare sinistra, misurato con risonanza magnetica cardiaca e letto centralmente da specialisti indipendenti.[1]
Questo studio include uomini e donne adulti con Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra, cioè ispessimento del muscolo del cuore.[1]
Lo studio NCT05206773 valuta l’effetto di Venglustat sul dolore neuropatico e sul dolore addominale nei partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con malattia di Fabry.[3]
In questo trial, i ricercatori misurano il cambiamento percentuale del sintomo più fastidioso tra tre sintomi riportati dai pazienti: dolore neuropatico agli arti superiori, dolore neuropatico agli arti inferiori o dolore addominale.[3]
Lo studio include persone non trattate prima o non trattate da almeno 6 mesi prima dello screening, cioè della valutazione iniziale per entrare nello studio.[3]
Studi nella malattia di Gaucher tipo 3
Due trial studiano Venglustat nella malattia di Gaucher tipo 3.[2][4]
Lo studio NCT02843035 è un trial di fase 2 in adulti con Gaucher tipo 3 e include anche una fase di estensione con monoterapia, cioè trattamento con un solo farmaco dopo la combinazione iniziale.[2]
Questo studio valuta Venglustat in combinazione con Cerezyme e poi, in una parte successiva, Venglustat da solo nei partecipanti rimasti stabili con il trattamento combinato.[2]
Tra i risultati principali ci sono il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento e la misurazione di biomarcatori nel liquido cerebrospinale, come lyso-GL1 e GL-1.[2]
Lo studio NCT05222906 è un trial di fase 3 che valuta efficacia e sicurezza di Venglustat in pazienti adulti e pediatrici con Gaucher tipo 3.[4]
In questo trial, i ricercatori misurano il cambiamento nel punteggio SARA, che valuta l’atassia, e nel punteggio RBANS, che valuta la cognizione.[4]
Lo studio confronta Venglustat con Cerezyme e include anche gruppi placebo per alcuni confronti del trattamento.[4]
Chi può partecipare
La partecipazione dipende dal tipo di malattia e dall’età.[1][3][4]
- Fabry, studio NCT05280548: uomini e donne adulti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra.[1]
- Fabry, studio NCT05206773: persone di almeno 16 anni con malattia di Fabry, non trattate o senza trattamento da almeno 6 mesi.[3]
- Gaucher tipo 3, studio NCT02843035: adulti con Gaucher tipo 3, con valutazioni iniziali e poi estensione del trattamento.[2]
- Gaucher tipo 3, studio NCT05222906: pazienti adulti e pediatrici dai 12 ai meno di 18 anni.[4]
Quali risultati vengono misurati
I trial non misurano solo se il trattamento è utile, ma anche come cambia la malattia nel tempo.[1][2][3][4]
- Cuore: nello studio Fabry NCT05280548 si misura la massa ventricolare sinistra con risonanza magnetica cardiaca.[1]
- Dolore: nello studio Fabry NCT05206773 si valuta il dolore neuropatico e il dolore addominale riportati dal paziente.[3]
- Atassia: nello studio Gaucher NCT05222906 si misura la coordinazione dei movimenti con la scala SARA.[4]
- Cognizione: nello stesso studio si valuta memoria e altre funzioni mentali con RBANS.[4]
- Biomarcatori nel liquido cerebrospinale: nello studio NCT02843035 si misurano lyso-GL1 e GL-1 per vedere come cambia l’attività della malattia nel sistema nervoso centrale.[2]
- Sicurezza: più studi registrano eventi avversi emergenti dal trattamento per capire quanto il trattamento sia tollerato.[2]
Stato degli studi e dimensione dei gruppi
Nel materiale fornito, due studi sono Authorised e uno è Completed.[1][2][3][4]
Le dimensioni dei gruppi sono diverse: 110 partecipanti nello studio NCT05280548, 124 nel NCT05206773, 50 nel NCT05222906 e 18 nel NCT02843035.[1][2][3][4]
Questo significa che alcuni studi sono pensati per confronti più ampi, mentre altri sono più piccoli e servono a raccogliere dati iniziali o più dettagliati su sicurezza e biomarcatori.[2][4]
